国外基因治疗公司一览丨医麦客盘点
2019年2月2日/医麦客 eMedClub/--早在20世纪80年代后期，科学家便首次尝试在临床试验中使用基因疗法。基因治疗一度在1990年代进入快速发展阶段，然而，这种情绪在1999年因基因治疗引起的首例患者死亡，以及出现的白血病案例而发生了变化。
近年来，随着新型病毒载体的安全性和递送效率的进一步提高，国外已经有几款基因疗法获批上市，包括欧洲药品管理局（EMA）于2012年批准的首款基因疗法Glybera，一种携带人脂蛋白脂肪酶（LPL）基因的AAV1载体，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病；2016年，EMA批准了第二款基因疗法Strimvelis，一种治疗ADA-SCID患者的干细胞基因疗法；2017年，FDA批准了首款基因疗法Luxturna，一种携带RPE65基因的AAV2载体，用于治疗罕见遗传性视网膜病变造成的视力丧失。
与国内相比，国外的基因治疗公司多得多，并且几款基因治疗产品的上市申请正在等待监管部门的答复，例如诺华（AveXis）用于治疗治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xxxx），以及bluebird bio用于治疗输血依赖型β地中海贫血症的LentiGlobin。
此外，已经有将近20家药企正在进行关键试验阶段，处于I/II期临床试验阶段的药企众多。以下列举了部分进展较快的国外基因治疗公司。
核心技术：AAV基因治疗
遗传性视网膜疾病、肝脏疾病如血友病和溶酶体贮积症以及神经退行性疾病；拥有FDA批准的首款基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec)，用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜营养不良。
研发管线
创始人及团队：Jeffrey Marrazzo(首席执行官)
具有多年遗传病治疗领域研发经验。
融资情况：2015年1月 上市 1.61亿美元
核心技术：离体自体造血干细胞基因治疗、慢病毒载体
罕见疾病；2018年4月，GSK将欧洲批准的第二款基因疗法Strimvelis出售给Orchard公司，用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）儿童患者。
研发管线
创始人及团队：Ben Auspitz
目前是Unum Therapeutics，Precision Biosciences、Orchard Therapeutics、Symbiomix Pharmaceuticals和Compass Therapeutics的董事会成员。
融资情况
2018年10月 上市 2亿美元
2018年8月 C轮 1.5亿美元
2017年12月 B轮 1.1亿美元
核心技术：慢病毒基因治疗
严重遗传疾病和癌症；临床阶段基因疗法：(1) Lenti-D, 脑肾上腺脑白质营养不良 (2) LentiGlobin, β-地中海贫血症及镰状细胞贫血症, 已向EMA提交上市申请; (3) BCL11a shRNA, 镰状细胞贫血症。
研发管线
创始人及团队：Nick Leschly(首席执行官)
拥有普林斯顿大学分子生物学学士学位和沃顿商学院MBA学位，创立并担任MedXtend Corporation首席执行官。
融资情况：2013年6月 上市 1.01亿美元
核心技术：AAV9基因治疗
罕见且危及生命的神经系统遗传疾病；AVXS-101，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，已向FDA提交上市申请；临床前计划，用于治疗两种罕见的神经系统单基因疾病：Rett综合征（RTT）和由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
创始人及团队：Brian Kaspar
加州大学圣地亚哥分校病理学专业博士学位，佛罗里达盖格博士实验室萨尔克生物研究学院的博士后研究员，在那里他开创了神经紊乱病毒基因转移的各种方法，2004年，他转到俄亥俄州立大学全国儿童学院开设实验室，专注于理解和开发严重神经肌肉疾病的治疗方法，还担任分子治疗杂志的编辑，还是俄亥俄州立大学副教授和首席研究员，以及俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院研究所的研究员。
融资情况
2018年4月 并购 87亿美元(诺华)
2016年2月 上市 9500万美元
2015年9月 D轮 6500万美元
2015年1月 C轮 1000万美元
2013年7月 A轮
核心技术：AAV基因治疗、线粒体靶序列（MTS）和光遗传学等技术相结合的综合开发平台
严重退行性眼病和中枢神经系统疾病；GS010正在进行III期临床试验，用于治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)； 2018年1月，英国药物和保健产品监管署（MHRA）批准GS030的I/II期临床试验申请。
创始人及团队：Bernard Gilly(首席执行官)
曾担任Sofinnova Partners SAS的合伙人、Transgene SA的首席执行官、创立并担任Fovea Pharmaceuticals SA(后来被赛诺菲收购)的董事长兼首席执行官、Pixium Vision的首席执行官兼非执行董事会主席。随后，他成为赛诺菲眼科的高级副总裁，并担任该职位至2012年3月。此外，他目前还在Prophesee SA(前身为Chronocam)和Gecko Biomedical的董事会任职。
融资情况
2017年 2250万欧元
2016年 欧交所上市 4600万欧元
2015年 B轮 3200万欧元
2013年 A轮 2000万欧元
核心技术：AAV基因治疗
罕见的神经退行性疾病；最先进的产品是LYS-SAF302，携带人N-硫葡糖胺磺基水解酶（hSGSH）的rAAV载体血清型rh.10，用于治疗II型粘多糖贮积症（MPS IIIA）或Sanfilippo综合征A型，目前正准备采用其下一代基因治疗配方启动II/III期关键临床试验；临床前计划，包括开发基于AAV的GM1神经节苷脂病基因疗法。
研发管线
创始人及团队：Karen Aiach(首席执行官)
拥有强大的商业背景，专门从事审计和交易服务。2005年，她年幼的女儿Ornella被确诊为Sanfilippo综合征。从2008年到2009年，Aiach女士担任欧洲药品管理局（EMA）儿科委员会成员。 2008年，她还在AmbroiseParé医院担任法国道德审查委员会CCPPRB。国际罕见疾病研究联合会（IRDiRC）成员。
融资情况
2017年2月 巴黎泛欧交易所上市 2460万欧元
2014年 1650万欧元
核心技术：AIM™下一代AAV载体平台
严重和危及生命的罕见疾病；主要项目包括ABO-102(AAV-SGSH)及ABO-101(AAV-NAGLU)，基于针对Sanfilippo综合征（分别为MPS IIIA及IIIB）的AAV基因疗法。
研发管线
创始人及团队：JoãoSiffert(临时首席执行官，研发主管兼首席医疗官)
在生物制药行业，医学和学术界拥有30年的综合经验。他成功领导了多个药物开发项目，从美国和欧洲的临床前到法规批准，并在生物技术和制药领域担任过多个科学领导职位，包括基因治疗项目。曾担任AveXis的董事会成员，Ceregene的首席医疗官，负责帕金森氏症和阿尔茨海默病的腺相关病毒（AAV2）基因治疗的临床开发。还领导了Avanir Pharmaceuticals和Avera Pharmaceuticals的研发和医疗组织，最近担任雀巢健康科学首席科学和医疗官员，负责转化研究、临床开发、监管和医疗事务。
融资情况
纳斯达克上市
核心技术：AAV基因治疗、直接注射到大脑目标区域的手术方法
晚期帕金森病，单基因型肌萎缩侧索硬化症（ALS），弗里德赖希氏共济失调，亨廷顿病，额颞痴呆，阿尔茨海默病和严重慢性疼痛；其中，VY-AADC，用于治疗晚期帕金森病，正在进行II期临床试验。
研发管线
创始人及团队
Krystof Bankiewicz
AAV基因治疗的领导者之一，加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF）神经外科和神经病学研究的动力学基金会主席和转化研究教授。
高光坪
四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室的国家“千人计划”专家、美国麻省大学医学院终身讲席教授、麻省大学医学院红瑞基因治疗中心主任、《Human Gene Therapy》专业杂志主编，是当今全球基因治疗领域的领导者之一。在新型AAV血清型的发现和表征中发挥了关键作用。
融资情况
2015年11月 上市 7000万美元
核心技术：AAV基因治疗
Valoctocogene Roxaparvovec(BMN 270)用于治疗A型血友病，正在进行III期临床试验；BMN 307，一种治疗苯丙酮尿症(PKU)的基因疗法，目前正处于临床前测试，该公司已计划在2019年下半年提交IND。
创始人及团队：Jean-Jacques Bienaime(董事长兼首席执行官)
拥有宾夕法尼亚大学沃顿商学院的MBA学位和巴黎高等商学院的经济学本科学位。
融资情况
1999年7月 上市 5850万美元
核心技术：AAV基因治疗
临床阶段产品AMT-061，用于治疗B型血友病，正在进行II/III期临床试验；AMT-130，用于治疗亨廷顿病，FDA于2019年1月批准其IND。
研发管线
创始人及团队：Eric Goossens(首席运营官)
拥有荷兰乌得勒支大学的化学硕士学位以及荷兰特温特大学的工程硕士学位。
融资情况
2014年2月 上市 9180万美元
核心技术：锌指核酸酶(ZFN)基因编辑技术、ZFP-TF基因调控技术
遗传性代谢疾病、血液学疾病、中枢神经系统疾病；SB-913是首个ZFN在体基因编辑候选产品，目前正在I/II期临床试验中被评估用于治疗粘多糖贮积症II型（MPS II，亨特综合征）。
研发管线
创始人及团队：Sandy Macrae(总裁兼首席执行官)
毕业于剑桥大学国王学院，师从1988年的诺贝尔医学奖得主James Black，凭借在锌指蛋白的学术成就，Sandy Macrae博士也获得了2013年的诺贝尔医学奖提名。除了在基因工程领域深厚的学术造诣外，他在制药行业有20余年的丰富经验，曾任武田制药的全球医疗官员，GSK的新兴市场研究与开发（R＆D）高级副总裁等多个管理职位。Sandy Macrae还是伦敦皇家内科医学院的成员。
融资情况
纳斯达克上市
核心技术：CRISPR-Cas9基因编辑技术
2018年11月30日，FDA批准该公司的首个基因治疗药物EDIT-101的 IND 申请，这也是全球第一个在体 CRISPR 基因组编辑药物用于治疗第10类莱伯氏先天性黑朦疾病。
研发管线
创始人及团队
张锋
CRISPR领域的先驱之一，美国国家科学院院士，麻省理工学院和哈佛大学Broad核心成员; 麻省理工学院麦戈文脑研究所研究员。
George Church
美国科学院与工程学院双料院士，自1986年以来一直担任哈佛医学院的遗传学教授，目前担任哈佛大学和麻省理工学院（MIT）的健康科学和技术教授。他还是哈佛大学和麻省理工学院美国能源部生物能源中心主任，哈佛大学国立卫生研究院基因组科学卓越中心主任。
J. Keith Joung
哈佛大学的遗传学、哈佛医学院的医学博士和哈佛大学的生物化学科学学士。担任研究病理学副主任和马萨诸塞州综合医院（MGH）的Jim和Ann Orr研究学者。还担任分子病理学部主任，并且是MGH癌症研究中心和计算与综合生物学中心的成员。
融资情况
2016年2月 上市 9440万美元
核心技术：CRISPR-Cas9基因编辑技术、脂质纳米粒子递送技术（LNP）
基于BCL11A基因编辑的自体造血干细胞疗法，目前已进入到临床前后期开发阶段；另外，该公司与Regeneron(再生元)公司合作开发针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的肝脏基因编辑疗法，也已经进行到临床前后期开发阶段，计划于2019年底前提交IND。
研发管线
创始人及团队
Jennsifer Doudna
CRISPR领域的先驱之一，加州大学伯克利分校国际知名且屡获殊荣的化学与分子与细胞生物学教授。
Derrick Rossi
在加拿大多伦多大学获得理学学士和硕士学位，在芬兰赫尔辛基大学获得博士学位。
融资情况
2016年2月 上市 1.08亿美元
核心技术：CRISPR-Cas9基因编辑技术
失明、先天性心脏病以及囊肿性纤维化等疾病
研发管线
创始人及团队
Rodger Novak
1993年在德国马尔堡的Philipps大学获得医学博士学位，并于1994年获得了美国的外国医疗执照，洛克菲勒大学圣犹达儿童研究医院和纽约大学医学中心Skirball学院的博士后，经验丰富的制药和生物技术执行人员，奥地利维也纳生物中心的前大学教授，担任赛诺菲抗感染研究与开发全球负责人，Nabriva Therapeutics的创始人并担任其近6年的首席运营官。
Emmanuelle Charpentier
CRISPR领域的先驱之一，法国马克斯·普朗克感染生物学研究所的科学成员和主任，奥地利维也纳大学的客座教授。
融资情况
2016年10月 上市 5600万美元
核心技术：溶瘤病毒
FDA批准的首个溶瘤病毒T-VEC(Imlygic, I型单纯疱疹病毒)，用于首次手术后复发恶性黑色素瘤的治疗，目前正在开展多项与免疫检查点抑制剂联用的临床试验，如PD-1单抗Keytruda、CTLA-4单抗Yervoy。
创始人及团队：Alexander Kamb(副总裁)
获得了哈佛大学的学士学位和博士学位。曾在癌症遗传学专业生物技术领域工作，后来在制药领域工作，领导诺华肿瘤研究小组。
融资情况
1983年6月 上市
核心技术：溶瘤病毒，逆转录病毒复制载体（RRVs）
Toca 511 & Toca FC，用于治疗高级神经胶质瘤(HGG)，正在进行多中心的3期临床试验；2018年4月，东方略生物医药以1.17亿美元总价，获得了Toca511&TocaFC在大中华区的开发及商业化的权利。
研发管线
创始人及团队：Harry Gruber(首席执行官)
具有多年相关领域从业经验。
融资情况
2017年4月 上市 8500万美元
核心技术：enadenotucirev溶瘤病毒、T-SIGn技术平台
第一个T-SIGn病毒是NG-348，与百时美施贵宝合作开发，正在进行I期临床试验。
研发管线
创始人及团队：John Beadle(首席执行官)
伦敦帝国理工学院的企业家，他于2008年底成为Myotec Therapeutics的首席执行官，迅速获得种子融资，随后于2010年初获得560万英镑的A轮融资。在此期间，John还担任Hybrid Biosystems的执行主席兼首席执行官，进一步确保为这家位于牛津的初创公司提供种子融资。2010年，John对这两家私营公司的领导导致它们组合成为PsiOxus Therapeutics Ltd。John此前曾在PowderJect、辉瑞和葛兰素史克担任过职务。
融资情况
2015年5月 C轮 2500万英镑
2012年7月 B轮 2200万英镑
核心技术：SOLVE™（选择性溶瘤性牛痘工程）平台
2014年收购了溶瘤病毒领域的早期领导者Jennerex，获得了当时已经推进到临床II期并且获FDA和EMA孤儿药资格的Pexa-Vec（JX-594）。目前，Pexa-Vec用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）已推进到临床III期，另外一个适应症肾细胞癌正处于临床I期试验；李氏大药厂获得该药物在中国大陆、香港和澳门针对肝癌和其他癌种的独占许可，目前针对晚期HCC的3期PHOCUS临床试验已在中国招募了首名患者。
研发管线
创始人及团队：Tae-Ho Hwang(首席科学官)
在Jennerex Biotherapeutics，Inc期间担任研究顾问和釜山研究基地负责人。在癌症研究领域拥有超过20年的经验，超过15年专注于癌症病毒疗法。
融资情况
2016年12月 韩国KOSDAQ上市
核心技术：静脉输送免疫溶瘤病毒
目前，未经修饰的呼肠孤病毒pelareorep（REOLYSIN®）针对转移性乳腺癌的II期临床试验已经完成，有望成为首个静脉注射的溶瘤病毒；2017年11月，阿诺医药将pelareorep引进中国，正进行针对多个适应症的研发工作。
创始人及团队：Matt Coffey(总裁兼首席执行官)
加拿大卡尔加里大学完成了肿瘤学博士学位，专注于呼肠孤病毒的溶瘤能力。
融资情况
纳斯达克上市
核心技术：溶瘤腺病毒平台、武装多种强效免疫调节分子
溶瘤腺病毒DNX-2401(Tasadenoturev)单药治疗复发性胶质母细胞瘤已进行到III期临床；DNX-2440结合了DNX-2401的病毒骨架和OX40配体（OX40L）的表达；DNX-2450是一种武装未公开的T细胞刺激剂的溶瘤病毒；MYX-135是一种粘液瘤病毒，用于治疗骨髓清除化疗后的血液系统恶性肿瘤。
研发管线
创始人及团队：Wai-Kwan Alfred Yung
德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学科神经肿瘤学系教授。
融资情况
2014年10月 B轮 2000万美元
参考出处：
数据来源于各大公司官网、鲸准数据库以及网络公开信息
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