CDMO赛道又一大玩家加入，默克携手金斯瑞加速中国细胞和基因治疗的产业化进程丨医麦猛爆料
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2019年3月25日/医麦客 eMedClub/--2019年3月19日，全球领先的科技公司默克宣布与中国生物科技公司南京金斯瑞生物科技有限公司（以下简称“金斯瑞”）签署合作备忘录，建立专注于质粒和病毒载体生产的战略联盟。自此，CDMO赛道又加入一个大玩家。
签约仪式及媒体见面会在南京举行，医麦客记者现场采访并进行报道。
签约仪式
两位行业佼佼者
携手步入CDMO赛道
默克是享誉全球的具有350多年历史的公司，新型治疗也始终是公司重点关注的领域之一。制造高质量的质粒和病毒载体具有挑战性，需要在各个流程克服技术瓶颈或进行改进。而默克作为为数不多的几家拥有工业化生产病毒载体工艺的制造商之一，支持个性化的治疗产品的研制，作为一家严谨的德国企业，其工艺的改进令人充满期待。
金斯瑞是一家总部位于中国南京的领先生物技术公司，其子公司南京传奇是国内首个CAR-T细胞疗法临床试验获批的企业，引领了行业并极大的鼓舞了国内CAR-T研发企业的信心。经过16年的发展，金斯瑞在合成生物学方面的研究与开发能力上有着深厚的累积，并构建了生物药加速和创新平台，于2018年11月在镇江落成了国内首家质粒GMP车间，作为基因细胞治疗领域CDMO的先行者，现在金斯瑞又与领先的病毒载体工艺制造商默克达成合作，表明其致力于在中国建立符合全球标准的质粒和病毒生产服务平台。
默克将为金斯瑞提供全面的产品、培训和咨询服务，涵盖从实验室开发到大规模GMP生产环节中的工艺设计、厂房设施概念设计到质量管理体系建立等各个方面，从而加快中国细胞和基因治疗的产业化进程。
默克生命科学业务工艺解决方案副总裁兼亚太区负责人Benoit Opsomer先生（前排左一）
与金斯瑞生物药事业部运营副总裁汪东亮先生（前排右一）握手合影
两位行业的佼佼者的合作，不仅加速中国细胞和基因治疗的产业化和商业化发展，同时使得CDMO的赛道展现群雄逐鹿的局面。
行业迅猛发展
CDMO赛道群雄逐鹿
近年来，中国细胞基因治疗行业迅猛发展，随之而来的是细胞基因治疗大规模工业化生产的市场需求，这成为默克为中国企业输出相关专业技术经验的重要推动力。根据clinicaltrials.gov的数据显示，中国在基因修饰细胞疗法临床试验的开展方面处于世界领先地位。如今，中国有130多家企业正在研发细胞和基因疗法，范围从CAR-T/TCR-T、AAV到溶瘤病毒。此外，在20 17年12月至2018年12月期间，中国企业共已提交了28项细胞与基因治疗新药临床研究申请(IND)，其中超过三分之一已获批准进行临床试验。
面对如此大规模的生产需求，高质量的质粒和病毒载体是细胞和基因治疗商业化过程中的关键环节，国内外企业纷纷布局CDMO。谈到这个问题，默克生命科学业务工艺解决方案副总裁兼亚太区负责人Benoit Opsomer先生表示，细胞和基因治疗公司纷纷将质粒和病毒生产外包的原因有以下几点：第一，从最关键的投资角度来说，特别是对于初期投资，外包将降低投资额从而规避风险；第二，细胞和基因治疗公司面临缺乏人才的困境，在当前业界要寻找到既懂质粒病毒生产、病毒载体生产，同时又具有GMP生产经验的人是非常稀缺的。自己建造生产质粒和病毒载体需要做投资回报的分析。整体来说，行业的需求是高质量以及更稳定的生产，来提供质粒和病毒载体。第三，法规的要求也是一个很重要的因素，中国法规对于质粒和病毒载体的要求其实已经比欧洲和美国更高，中国布局CDMO的企业可以站在行业更高的角度来适应这种更高的要求，从而推动整个行业的发展。
默克生命科学业务工艺解决方案副总裁兼亚太区负责人Benoit Opsomer先生
2017年1月，国家发改委正式印发《“十三五”生物产业发展规划》，提出构建生物医药新体系。其中，新药创制、精准医学、基因技术等领域成为未来发展重点。随着国家对生物医药产业的政策支持，国内CDMO竞争逐渐加剧。近日，先发布局的国内企业药明生物宣布公司上海细胞库生产基地和无锡生物药原液和无菌制剂生产基地均已顺利通过欧洲药品管理局（EMA）针对Trogarzo™的GMP认证，成为中国首家同时获得美国FDA和欧盟EMA GMP双重认证的生物制药公司。
不光国内企业自己布局，国外企业也纷纷在国内建厂，例如：勃林格殷格翰生物制药。在2014年，该公司就在张江基地开始100L和500L规模临床样品生产。而今年1月下旬，该公司宣布对位于上海的生物制药合同生产基地进行产能扩建。此次扩建包括新增一个2000L一次性生物反应器和用于支持两条2000L生物反应器生产线进行GMP生产所需的全部基础设施设备。
CDMO市场近年来发展迅速，作为一个高度分散化的市场，其竞争极为激烈。世界领先的CDMO公司包括Catalent、Patheon、Lonza、BI、Jubilant，这些顶尖CDMO公司目前总体占有全部市场份额的18%左右。近几年，随着中国人才聚集政策，目前CDMO正在从发达经济体向发展中经济体进行转移，欧美地区所占市场份额已下滑，而像中国印度这类的发展中国家市场份额在不断上升。CDMO领域已形成群雄逐鹿的局面。
工艺的不断改进
高质量的质粒和病毒载体是关键
制造高质量的质粒和病毒载体具有挑战性，需要在各个流程克服技术瓶颈或进行改进。首先，病毒纯化和浓缩工艺的选择和整合是成功进行临床级治疗性载体大规模生产的前提。目前，生产高滴度、高纯度的慢病毒仍有不小的挑战，那么对于大规模生产的需求，保证病毒载体的纯度是目前面临的首要挑战。
其次，从较小规模的临床试验转向更大规模的临床试验，接着进行规模化生产实现商业化均受制于载体供应，病毒载体制造可能成为细胞和基因疗法领域最大的限制因素之一。对于扩大生产，保证载体的供应显得尤为重要。
另外，对于细胞培养的规模放大，现有的用于瞬时转染的贴壁细胞系可放大性有限，克服贴壁细胞对较大贴壁表面积需求以及简化细胞培养操作也是需要考虑的问题。全自动化的生产工艺，可摆脱对人工的依赖，减少细胞的浪费，缩短培养时间，解决CAR-T大规模制备的瓶颈，实现CAR-T自动化制造势在必行。未来，对于CAR-T自动化生产在解决方案上具有明显优势的企业将会胜出。
也许默克与金斯瑞不是首先布局CDMO的企业，但默克在质粒和病毒载体生产技术上已有30多年的经验。不仅如此，默克的创新能力也是核其核心竞争力，Benoit Opsomer先生表示将为客户在生产工艺上提供差异化服务，目前，默克提供了很多在细胞基因治疗生产工艺中创新型的技术，比如Natrix，这是一款新型的膜层析技术。另外，Benoit Opsomer先生表示还将提供法规服务。最后，Benoit Opsomer先生表示在细胞基因治疗领域，速度是非常重要的，默克拥有了生物技术领域最先进的电商平台，在供应链解决方案方面投入了大量的资源。在细胞基因治疗领域，客户面临着很多快速变化的环境，对如何更快地收到高质量的产品提出了很高的要求。默克也致力于快速将产品运送到客户的手中。
金斯瑞生物药事业部运营副总裁汪东亮先生
默克生命科学业务工艺解决方案中国总经理王慕阳女士
而金斯瑞子公司南京传奇也是国内首个CAR-T细胞疗法临床试验获批的企业，金斯瑞CDMO建成之后服务的企业将与南京传奇形成竞争关系，对于这个问题，金斯瑞生物药事业部运营副总裁汪东亮表示，金斯瑞一直定位成CDMO的企业，实际上与南京传奇是相互独立的，南京传奇与其他客户一样也是以订单的方式来进行生产。并且从过往很多年来说，金斯瑞在客户IP保护上保持着非常好的诚信和守秘的态度，在业界保持了良好的口碑。汪东亮先生表示，未来他们将一直会保持金斯瑞严谨的态度，也希望借助金斯瑞研发平台，为国内更多的企业研发助力，实现百家争鸣。
现在，默克与金斯瑞强强联手，大有赶超趋势。自古以来中国就有后来者居上的谚语，不到最后，谁都无法预测这个行业的赢家！
CDMO行业的蓬勃快速发展需要企业之间的竞争与合作，这有利于行业的健康发展，而行业发展的终极目标都将是为了人类的健康而奋斗！
参考文献：
1. HSmap报告2017 – 中国基因治疗产业图谱
2. 来源：药智数据
关于南京金斯瑞生物科技有限公司
金斯瑞是中国领先的生物医药合同研发生产组织（CDMO），拥有基因合成、多肽合成、抗体开发、蛋白表达等生物试剂定制平台和一站式生物药研发平台。金斯瑞拥有一站式抗体药开发解决方案，涵盖抗体药发现（杂交瘤技术、噬菌体展示技术、全人源技术、双特异抗体技术）、抗体工程（人源化、成药性评价与优化、亲和力成熟）等抗体药发现服务。金斯瑞的细胞治疗整体解决方案涵盖了IND申报资料撰写，临床样本生产和商业化生产。生产工艺的开发控制确保了合规性，记录真实完整确保可追溯性，所有的试验偏差都被严格研究及记录。金斯瑞始终以“提供最好的质量给客户，为客户的利益服务”为理念，致力于帮助客户缩短生物创新药进入临床的时间，并显著降低客户研发的成本，加速医药转化，共建健康未来，助力2025医药行业“中国制造”。
关于默克
默克是一家领先的科技公司，专注于医药健康、生命科学和高性能材料三大领域。全球约有52,000名员工服务于默克，致力于推动技术进步，改善人们的生活，涉及领域从应对癌症和多发性硬化症的生物疗法、到应用于科学研究和生产的尖端系统，到智能手机和平板电视的液晶材料。2018年，默克在66个国家的总销售额达148亿欧元。
默克是全球历史最悠久的制药与化工公司。默克家族作为公司的创始者至今仍持有默克大部分的股份，公司是法兰克福交易所最大的三十家德国企业之一。位于德国达姆施塔特的默克在全球拥有“默克”这一名称和品牌的所有权，仅有的例外是在加拿大和美国，默克在这两个国家使用的名称是EMDSerono, MilliporeSigma以及EMD Performance Materials。