产学研结合，南京传奇CART治疗多发性骨髓瘤临床研究获得突破性进展丨医麦猛爆料
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2019年4月17日/医麦客 eMedClub/--国家转化医学中心（上海）与金斯瑞生物科技有限公司子公司南京传奇生物科技有限公司（以下简称“南京传奇生物”）合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院，在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》（PNAS）发表了题为“Exploratory trial of a biepitopic CART targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”（靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验）学术论文。
这种新型CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤（multiple myeloma）获得显著疗效，研究者对风险控制还提出了有效措施。
该论文是一项由研究者发起的多中心探索性Ⅰ期临床试验。上海瑞金医院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液病中心，采用南京传奇生物研发的针对BCMA抗原的双表位CART细胞 （产品代号LCAR-B38M），治疗了17例复发难治性（R/R）多发性骨髓瘤，总反应率为88.2%；至随访截点，17例患者的中位随访时间为417天，总体生存率为63.5%；无进展生存率为53%。
研究发现，有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血, 血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢复正常。也发现抗CAR抗体的产生是导致疾病复发进展的高风险因素。为达到治愈多发性骨髓瘤的目的, 研究者在文中提出CART未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗；对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合，有可能获得更多的治愈的希望。
国家转化医学中心（上海）主任、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈赛娟院士、糜坚青主任、江苏省人民医院李建勇主任、上海长征医院侯健主任（现任职仁济医院）、南京传奇生物首席科学官范晓虎博士，为本文的共同通讯作者。瑞金医院许捷医生、江苏省人民医院陈丽娟主任、瑞金医院杨双双博士生和孙燕博士后，为该篇论文的共同第一作者。
该研究获得国家重点研究开发项目、国家重大新药创制科技重大专项、国家自然科学基金、上海市卫生健康委员会干细胞治疗协同创新集群等项目的支持。
国家转化医学中心（上海）、南京江宁区人民政府与传奇生物近日在南京召开新闻发布会，详细介绍了CART治疗多发性骨髓瘤多中心临床试验开展的最新情况。全国政协常委、国家药品监督管理局局长焦红等国家及省市药监局领导、南京市人民政府副市长蒋跃建、江宁区人民政府区长严应骏等市、区领导、中国工程院院士、国家转化医学研究中心（上海）主任陈赛娟等学者，以及金斯瑞集团公司首席战略官朱力博士、南京传奇生物首席科学官范晓虎博士等企业界代表出席了本次南京发布会。
据报道美国每年新增多发性骨髓瘤病例约2万余例，中国随老龄化进程每年患者数量也在快速增长。该病好发于45岁以上的中老年人, 严重威胁着中老年人的健康和生命，对老龄化时代的人类健康提出了严峻挑战。虽然在过去的二十年中，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了MM的预后，但整体预后较差，亟待寻找新的治疗方法。
嵌合抗原受体T细胞（CART）技术，是目前新兴的细胞免疫疗法，目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的疗效。LCAR-B38M是南京传奇生物自主研发的创新产品，上述的研究结果与西安交通大学附属第二医院已报道的结果（Zhao WH, J Hematol Oncol, 2018）都显示了该产品优于世界其他同类产品， “中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。
国内现已完成的研究者发起的LCAR-B38M临床试验中已显示出了令人振奋的安全性和临床疗效。据此，原国家食药监总局于2018年3月批准了南京传奇生物以及杨森制药与国际同步在中国大陆地区开展CART细胞治疗的Ⅱ期临床试验（疗效初步确证性试验），该试验进一步优化和规范了治疗流程和方案。国家转化医学中心（上海）、瑞金医院作为Ⅱ期临床试验的牵头单位，已于2019年3月17日收到第一个Ⅱ期临床试验的CART细胞制剂，并于3月22日进行了第一例患者的细胞回输，这标志着CART治疗多发性骨髓瘤进入了一个新的重要的里程碑。
南京传奇生物位于南京江宁高新区，是全球领先的生命科学研发服务及产品提供商金斯瑞生物科技（01548.HK）的子公司，其CAR-T治疗产品LCAR-B38M的临床研究不仅在国内顺利开展，也在全球同步推进。LCAR-B38M于2018年5月获得美国FDA的临床试验批件，于2019年4月获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物审批资格（PRIME）。
借助其母公司金斯瑞生物科技在基因合成领域的深厚积累和全球领先的技术优势，南京传奇生物现已建设了世界一流研发团队，合规的GMP细胞制备设施，并在细胞治疗领域拥有了6个专利家族共计24项专利申请。此外，南京传奇生物还在积极布局细胞疗法在其他疾病领域的研发管线，包括急性髓细胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌、传染性疾病等。
金斯瑞集团公司首席战略官朱力博士表示：“作为立足南京本土的创新研发型企业，金斯瑞为孵化出了像南京传奇生物这样的子公司而感到骄傲。传奇现已成长为世界领先的CAR-T研发企业之一，取得了国际认可的研发成果，也赢得了行业的尊重。我们将一如既往地与国家转化医学中心（上海）、瑞金医院为代表的国内顶尖医学研究机构紧密合作，并在各级政府的支持和国家部委的关怀指导下继续取得里程碑式的研发和商务进展。我们希望，作为中国细胞疗法的领跑者，传奇生物能够把中国生物医药企业的创新形象推向全球。”
传奇生物首席科学官范晓虎博士表示：“传奇生物专注的是开发世界一流的原创性生物技术用于治疗晚期癌症、恶性传染性疾病等未满足的临床需要。我们相信，传奇生物的世界领先的骨髓瘤治疗产品和大量创新性治疗技术将为人类攻克癌症贡献力量。”
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