权威：新英格兰医学期刊NEJM公布蓝鸟BCMA-CAR-T疗法bb2121治疗复发难治多发性骨髓瘤临床数据丨医麦猛爆料

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2019年5月2日/医麦客 eMedClub/--2019年5月2日，Richard A. Morgan等人在新英格兰医学期刊NEJM上发表了蓝鸟BCMA-CAR-T疗法bb2121治疗复发难治多发性骨髓瘤临床数据。（DOI: 10.1056/NEJMdo005503）

背景

临床前研究表明bb2121是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，具有治疗多发性骨髓瘤的潜力。

方法

在这项涉及复发难治性多发性骨髓瘤患者的1期研究中，我们以50×106 ,150×106 450×106 或800×106  CAR阳性（CAR +）T细胞的剂量单次输注bb2121进行剂量爬坡试验。之后用量扩大到150×106 至450×106  CAR + T细胞输注。患者至少接受过三次治疗，这些患者属于蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，或两种药物都难以治愈。临床研究的主要终点是安全。

bb2121输注后的应答

图片来源：The new england journal o f medicine

结果

本报告公布了接受bb2121输注的前33名患者的结果。数据截止日期是最后一次输注日期后的6.2个月。血液学毒性作用是3级或更高级别的最常见事件，包括中性粒细胞减少症（85％的患者），白细胞减少症（58％），贫血症（45％）和血小板减少症（45％）。

33例复发难治患者基本数据

图片来源：The new england journal o f medicine

CRS与神经毒性等数据

图片来源：The new england journal o f medicine

共有25名患者（76％）患有细胞因子释放综合征，23名患者（70％）为1级或2级，2名患者为3级（6％）。 14名患者（42％）发生神经系统毒性反应，13名患者（39％）发生1级或2级神经毒性反应。一名患者（3％）具有可逆的4级神经毒性作用。客观反应率为85％，其中15名患者（45％）有完全反应。 15例完全缓解的患者中有6例复发。中位无进展生存期为11.8个月（95％置信区间，6.2至17.8）。所有16名有反应（部分反应或更好）且可评估微小残留病（MRD）的患者均有MRD阴性状态（≤10-4有核细胞）。 CAR T细胞扩增与反应相关，并且CAR T细胞在输注后持续长达1年。

结论

我们报告了BCMA定向细胞免疫治疗对复发难治性多发性骨髓瘤患者的初始毒性特征。记录了抗肿瘤活性。 （由Bluebird Bio和Celgene资助; CRB-401 ClinicalTrials.gov编号，NCT02658929。）

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