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2020年4月5日/医麦客新闻 eMedClub News/--一个月前，Dynacure宣布DYN101治疗中心核肌病（CNM）的一项1/2期研究Unite-CNM已经完成首例患者给药；这是一项在欧洲进行的多中心、递增剂量研究，旨在评估DYN101治疗18名16岁以上XLCNM或ADCNM患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性。这一里程碑事件标志着，第一次有公司使用反义寡核苷酸药物治疗CNM患者。
近日，这家致力于改善罕见和孤儿疾病患者生活的法国生物科技公司宣布完成了5000万欧元(5500万美元)的C轮融资。融资所得将用于推进其主导项目反义寡核苷酸（ASO）疗法DYN101正在进行的一项1/2期成人临床试验，扩大DYN101的临床项目，包括用于儿童患者的治疗，并继续发展公司及其产品线。
虽然被列为C系列，但这是该公司宣布的第二笔融资，该公司在2018年首次筹集了5500万美元。此次融资由Perceptive Advisors牵头，新投资者包括Bpifrance Large Venture和Tekla Capital Management LLC管理的基金，Dynacure的现有投资者Andera Partners，Bpifrance通过其FABS和Fonds Biothérapies Innovantes et Maladies Rares基金，Kurma Partners和Pontifax也参与其中。在融资方面，Tekla Capital Management高级副总裁Henry Skinner博士将加入Dynacure董事会。Perceptive Advisors董事总经理Ellen Hukkelhoven说：“我们很高兴能与Dynacure合作，因为他们率先使用反义疗法来治疗中心核肌疾病。Perceptive长期以来一直致力于支持罕见疾病的新方法，我们期待与Dynacure的专业团队合作，更快地为患者提供DYN101和其他药物。”
中心核肌病（CNM）是一种罕见的遗传性但可能致命的肌肉疾病。由包括MTM1、DNM2和BIN1在内的多个基因突变引起。CNM有多种遗传形式，中心核与肌小管性肌病都是罕见的先天性肌病，其遗传变异范围包括x-连锁隐性(XLCNM/肌小管性肌病)、常染色体显性(ADCNM)和常染色体隐性(ARCNM)，均与预后不良有关。在欧盟、美国、日本和澳大利亚，CNM影响4000至5000名患者。其影响范围从轻度到重度，症状从出生持续到成年后期。肌肉无力会影响行走，到需要使用轮椅的程度；呼吸肌无力往往需要通气辅助；吞咽困难可能要依赖胃管以确保足够的营养。这些患者急需有效治疗来缓解疾病，提高生活质量。Dynacure成立于2016年，是Ionis与法国的遗传、分子和细胞生物学研究所(Institute of Genetics and Molecular and Cellular Biology)合作的一部分。Dynacure科学家发现DNM2的增加与该疾病的直接原因之间存在联系，并与RNA靶向药物发现领域的领导者Ionis公司合作，使用Ionis公司专有反义技术开发了反义寡核苷酸（ASO）疗法DYN101，旨在靶向DNM2的mRNA调节DNM2的表达，从而治疗CNM。ASO技术代表了一种有潜力的疗法，可用于由功能获得机制（gain-of-function mechanism ）引起的神经肌肉疾病。DYN101在对XLCNM和ADCNM动物模型的治疗中下调DNM2的表达，以预防和逆转CNM以及观察到全身力量和小鼠生存期明显的剂量依赖性改善，取得了引人注目的临床前疗效。DYN101的开发计划被设计得非常广泛，它是目前已知针对大多数CNM群体（XLCNM 和ADCNM）的唯一研究项目。除了研究DYN101治疗CNM外，Dynacure公司还计划扩大DYN101的应用，希望将试验扩大到更年轻的患者，并探索DNM2过度表达作为致病因素的其他适应证。值得一提的是，DYN101已经分别被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药”称号，用于治疗中心核肌病（CNM）。我们期待Dynacure公司的这一临床试验能顺利进行，并且基于该公司在罕见病药物开发方面的可靠记录，我们期待该临床试验结果能给更多相关患者带来希望。
参考资料：
https://www.biospace.com/article/releases/dynacure-announces-50m-55m-series-c-financing/?keywords=Dynacure
https://endpts.com/dynacure-secures-55m-as-their-ionis-developed-drug-moves-into-clinic/
Dynacure官网
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