Krystal Biotech治疗囊性纤维化的基因疗法获FDA授予孤儿药指定丨医麦猛爆料
本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权
2020年8月24日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，基因治疗公司Krystal Biotech，Inc.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予KB407“孤儿药”称号，该药目前正在临床前开发中，用于治疗囊性纤维化（CF）。
囊性纤维化（CF）是一种因囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变使CFTR蛋白不能合成，折叠异常引起运输障碍或通道功能减少或缺失，造成细胞膜对部分离子的通透性降低并使黏液分泌过多导致的多系统疾病。
CF属于常染色体隐性遗传病，不同国家和地区的发病率不一，新生儿发病率约为1/1800～1/25000，在欧美人群中的发病率较高，约为1/2500，东亚地区的发病率（如日本约为1/350000）远低于欧洲和北美洲。
KB407是吸入型、可重复给药的基因治疗产品，目前处于临床前阶段，计划于2021年提交IND。在目前的临床前研究中，KB407已经能够成功地在2D和3D器官类型系统中转化人CF患者源性上皮细胞，并在体外传递功能性囊性纤维化跨膜电导调节剂(“CFTR”)。
其他数据表明，该疗法可在体内非侵入性吸入给药，在健康和患病的啮齿动物模型中使用临床相关的喷雾器证明能将其成功地将其输送到肺部。
Krystal创始人兼首席运营官Suma M. Krishnan表示：“我们很高兴获得KB407的孤儿药称号，用于治疗囊性纤维化，我们对今年早些时候在ASGCT上发表的迄今为止体外数据的结果感到兴奋，我们期待在今年晚些时候分享体内动物数据。”
关于Krystal Biotech
Krystal Biotech（纳斯达克股票代码：KRYS）是一家基因治疗公司，致力于开发用于治疗蛋白质或基因功能异常引起的疾病的转化药物。
Krystal开发了一种专利基因治疗平台STAR-D，由工程HSV-1载体和皮肤优化基因转移技术组成，适合将一种或多种治疗皮肤病的治疗基因导入患者体内。
该公司改良的HSV-1是一种复制缺陷、不整合的病毒载体，可以有效穿透广泛的皮肤细胞。Krishnan将HSV描述为一种“被低估”的载体。
Krystal正在利用这种病毒对皮肤细胞的天然高亲和力(疱疹是通过皮肤与皮肤的接触传播的)。与其他病毒基因治疗载体相比，改良后的HSV具有以下优势，包括：
1)可以局部使用；
2)转导分裂和非分裂细胞，提高治疗性基因转移效率；
3)是非复制性的，并且被细胞分裂稀释，导致瞬时转基因表达；
4)高载荷能力，可容纳大基因或多基因；
5)可重复给药；
6)它不会插入或破坏人类基因组。
KB103是一种使用单纯疱疹病毒(HSV)的现成凝胶，靶向成纤维细胞和角质形成细胞。
▲ 改良的单纯疱疹病毒1(HSV-1)载体非常适合治疗皮肤病（图片来源：Krystal）
2019年6月，Krystal Biotech公司宣布，旗下基因疗法KB103在治疗营养不良性大疱性表皮松解症的2期临床试验中取得积极结果。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。
2019年4月，Krystal Biotech 公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）授予KB103治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。
2018年，美国FDA授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。
随着2017年FDA批准了第一款基因疗法用于治疗遗传性眼疾，基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，具有极大的治疗潜力。但目前有关基因疗法的研究大多处于临床阶段，期待药企和科学家早日取得突破性进展，为广大患者带来希望和福利，让生命能够得以延续！
参考资料：
1.http://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/17/2079504/0/en/Krystal-Biotech-s-KB407-Granted-Orphan-Drug-Designation-by-the-FDA-to-Treat-Patients-With-Cystic-Fibrosis.html
★干细胞治疗糖尿病再出新招，创建首个逃避免疫监测的人类胰岛样类器官丨医麦猛爆料