病毒载体仍是基因治疗的主角，前瞻性的生产工艺与解决方案在这里丨医麦新观察
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2020年10月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--近几年，细胞/基因疗法对遗传疾病和癌症表现出惊人的功效，实现了半个世纪前人们对它的期望。也让这一曾经遭受挫折的新兴领域在世界范围内进入发展的鼎盛时期。目前，世界范围内已经有10余款基因治疗产品。
基因治疗一般分两种类型，即离体（ex-vivo）和在体（in-vivo），在两种情况下，都可以用携带基因正确拷贝的病毒或非病毒载体处理细胞。
尽管病毒载体仍然存在一定的限制，但目前也尚未有其他载体可以替代病毒载体在基因治疗商业化中的主导地位。据统计，无论是在体和体外基因治疗策略，59%的研发管线都是使用的病毒载体，仅13%采用质粒、信使RNA、脂质体等非病毒载体。
病毒载体中，目前应用最广泛的包括是腺相关病毒、慢病毒、腺病毒等。而随着越来越多基于病毒载体的产品进入关键临床试验，尤其是针对需要全身给药的疾病（例如血友病和肌肉营养不良）的候选产品越来越多（这些产品可能需要100倍或更多的临床级载体），病毒载体制造需求正在激增，尤其中国基因治疗产业才刚刚起步，未来需求的进一步扩大对于现有的病毒载体制造业是一个非常大的挑战。
▲ 中国正在进行的基因治疗临床试验
（图片来源：Gene Therapy）
符合药品标准的病毒载体制品生产是基因药物药学研究(CMC)中的关键步骤，但其需要非常复杂和繁琐的工艺程序，这在导致成本升高的同时也给这一领域的产品研发和临床转化的大规模生产带来了巨大的挑战。
颇尔公司是生物制药生产工艺解决方案的提供者，在大规模基因载体/病毒生产制造方面可以提供完整的工艺开发和生产所需的设备和技术支持，降低生物药生产成本，提高生物制药企业的核心竞争力。
10月14日~11月4日，每周三晚20:00点（分4场），医麦客直播平台准时上线“颇尔系列在线研讨会：聚焦基因及细胞治疗”，与大家分享大规模基因载体/病毒生产制造方面的挑战和机遇，以及相关的解决方案。10月14日，会议的第一场直播已经完成，有兴趣的小伙伴可点此查看直播回顾！
10月21日晚上8点，第二场直播即将上线！
01
从研发平台到生产制造—基因治疗的机遇与挑战
02
基因治疗病毒载体上游工艺
主讲嘉宾介绍
曲丽丽
曲丽丽
Pall生命科学 反应器应用专家
曲丽丽，颇尔(中国)有限公司，Biotech业务部门上游生物反应器应用专家，负责全国一次性生物反应器系统技术支持工作。自加入颇尔以来，负责全国GMP级大规模悬浮STR生物反应器技术推广和支持，GMP级大规模贴壁iCELLis / Xpansion生物反应器技术推广和支持。为客户提供上游工艺开发，技术转移，工艺放大等服务，尤其为客户提供大规模制备基因治疗和细胞治疗用临床级GMP病毒载体的技术支持服务。
吕静
吕静
Business Development Manager
吕静，毕业于中国药科大学，微生物与生化药学硕士，于2017年10月加入颇尔公司，担任业务发展经理一职。主要负责颇尔上下游全线产品及解决方案的业务推广，熟悉单抗，基因治疗等生物制药领域的工艺流程与市场动态。