2021年3月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，加州大学戴维斯分校的一个健康团队今天宣布，启动世界上首个经FDA批准的人类临床试验，利用出生前的干细胞治疗最严重的脊柱裂。
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脊柱裂（spinal bifida）是在胚胎发育过程中，由于椎管闭合不全而引起的先天畸形。脊柱裂可分为显性脊柱裂和隐性脊柱裂。隐性脊柱裂在椎弓有异常裂隙，不合并脊髓畸形。显性脊柱裂可分为脊髓脊膜膨出型和脊膜膨出型，是指脊髓或/和其被覆物从后侧先天性椎弓缺损处膨出。严重的脊椎裂患者临床症状多有认知、行动、尿和肠功能障碍。
在美国，每天有四个婴儿患有脊柱裂（每年约有2700例活产中有1例）。脊柱裂患儿部分脊髓和神经暴露，脊髓控制着下肢的行动，患儿会出现行动障碍。还可能因脑积水导致脑部受损。
加州大学戴维斯分校经过十多年研发的干细胞“贴片”疗法，能够安全、成功地修复胎儿发育中的脊髓周围的保护组织未能在出生前完全闭合时发生的先天缺陷。手术对象是母体子宫内的患脊柱裂的婴儿（即胎儿），外科医生把一个由特殊干细胞(胎盘间充质干细胞)组成的生物支架直接放置在暴露的脊髓上，缝合婴儿背部的开口，使组织再生并保护婴儿的脊髓。这可改善严重的脊柱裂MMC。
▲ 干细胞“贴片”疗法流程示意图（图片来源：miragenews）干细胞生物工程师Aijun Wang和Shinjiro Hirose领导的临床胎儿治疗团队计划治疗6名患者。出生后30个月，研究团队将对临床试验中的患者进行监测，以全面评估干细胞手术治疗的安全性和有效性。此前，该研究团队在动物模型上对该“干细胞贴片疗法”进行了试验。该团队与加州大学戴维斯分校的兽医医学院合作，测试了患有MMC缺陷的动物的干细胞贴片和手术修复。他们发现，该疗法使患有先天性脊柱裂的动物能够行走。研究还表明，干细胞治疗在动物身上是安全的。目前，干细胞治疗时代已然来临！在当前国际国内干细胞治疗蓬勃发展的大背景下，如何在科技快速发展的时代下抓住历史的机遇？医麦客作为新锐的生物医药产业媒体，一直专注于新技术的突破并通过产业融合推动技术临床转化。BIS·2021系列产业峰会即将拉开序幕。我们诚邀您参加本次大会，共谋产业发展机遇
参考资料：
1.https://www.miragenews.com/first-human-clinical-trial-in-world-for-spina-521414/
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