精彩回顾丨免疫细胞疗法公开课第三讲,下一代CAR-T疗效优化技术与CAR-T整体解决方案
2021年5月26日/医麦客新闻 eMedClub News/--医麦课堂携手全球科学服务的领导者Thermo Fisher Scientific(赛默飞世尔科技),在2021年第2季度上线“解码细胞免疫治疗,鼎力现在与未来”系列线上专题讲座(共四场)。
在5月20日第三场系列公开课中,华东师范大学生命医学研究所副研究员、上海邦耀生物科技有限公司副总裁 张楫钦带来了“非病毒定点整合CART技术的开发和应用”的主题课程;赛默飞世尔科技技术销售专家 周静带来了“赛默飞细胞治疗系统(CTS)助力CAR-T细胞规模化生产”的精彩分享。
张楫钦博士的讲座内容主要包括:
周静博士的讲座内容主要包括:
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第三场系列公开课
精彩回顾
CAR-T现在主要在血液瘤上取得了一个比较大的突破,但是实际上CAR-T治疗领域还是存在着一些痛点,包括:
1. 病毒系统生产成本高、工艺复杂、制备时间长;
2. 随机插入致瘤风险、均一性差;
3. 临床安全隐患、实体瘤有效率低。
因此,针对以上这些痛点,一些新型的CAR-T技术也不断的发展起来。譬如,针对病毒系统所带来的一些问题,有的公司和研究团队开发了利用转座子系统制备CAR-T的技术。PiggyBac转座子比较有名的公司Poseida Therapeutics以及我们国内的上海细胞治疗集团等;睡美人转座子系统也有一些公司在布局,Ziopharm Oncology、Precigen等。
除了转座子递送平台之外,mRNA递送技术也可以不用到病毒。在临床上早在2018年,CARL JUNE团队就利用CAR-T细胞进行胰腺癌的临床试验,也在临床上看到了一个不错的安全性。
另外,CRISPR/Cas9技术在T细胞治疗中的应用也已经发展了一段时间,尤其大家所熟悉的现货型CAR-T细胞的制备上。邦耀团队在基因编辑技术上有着非常深厚的经验积累,并开发出了全新的非病毒定点整合CAR-T技术——Quikin CART™。
基于CRISPR/Cas9的Quikin CART™通过不依赖病毒的模板递送的方式,利用同源重组的机制,将CAR元件定点整合到目标位置;定点整合后,CAR就能够在特定位点上表达,而内源基因就会被干预掉,所以是一种合二为一的策略。
这意味着CAR-T细胞的生产环节、制备时间都将大大简化和缩短,极大降低了CAR-T细胞的生产成本,同时减少病毒随机插入引起的致瘤风险,也提高了CAR-T产品的均一性。
基于该技术的靶向CD19非病毒AAVS1定点整合CAR-T、靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T,已在临床前、IIT临床试验中获得了出色的数据和成果。更多详情,扫描下方二维码,进入课程回放。
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在国家政策的支持下,很多新技术新工艺不断涌现,CAR-T领域的发展可谓是如火如荼。如何更快地实现从研发到临床应用与商业生产的转化,同时能够维持质量和效果的一致性是CAR-T赛道上致胜的关键点。然而,将研发成果推向市场是一项艰巨的工作,面临着法规监管、工艺放大、稳定性和一致性、风险控制等诸多方面的挑战。
赛默飞世尔科技作为全球领先的技术服务公司,与细胞与基因治疗开发商的合作历史悠久,通过提供创新技术、产品、以及专业知识、服务和定制解决方案,帮助制造商简化和加速T细胞治疗从发现到商业化的旅程。
赛默飞CTS™系列的试剂和仪器专门针对免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因治疗。CTS™产品在符合美国或者是欧洲药典监管要求的cGMP标准下进行生产,并且经过了相比研究级产品更严格、更广泛的安全性测试,同时拥有充足的文书支持。
从全球的应用上来看,赛默飞的CTS™产品目前已经被用于200多项临床试验中。比如,FDA批准的第一款CAR-T细胞治疗药物,就采用了赛默飞的CTS™磁珠;FDA批准的第一款癌症疫苗,就就采用了赛默飞的CTS™无血清培养基。
CAR-T细胞治疗的制备流程中,每一个环节上赛默飞都可以提供相应的产品。例如病毒生产环节,Gibco™ CTS™ LV-MAX™慢病毒生产系统可将产量提高十倍之多,成本降低一半以上;对于有基因编辑需求的用户,赛默飞可以提供Gibco™ TrueCut™ Cas9蛋白(CTS™-Prototype)和整套的CRISPR/Cas9基因编辑方案。
另外,对于CAR-T整个流程的细胞处理,自动化、封闭式、模块化的CTS™ Rotea™逆流离心系统,在保障优异的细胞回收率和活性,同时能够轻松的整合到GMP的生产过程当中,实现从科研到商业化生产的转化。更多详情,扫描下方二维码,进入课程回放。
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第三场系列公开课
直播预告
核心 · 亮点
☑ 基于iPSC NK细胞来源的CAR-NK基本开发流程;
☑ CAR-NK细胞的表达鉴定,免疫分型及功能分析;
☑ 提出3D细胞模型在CAR-NK应用前景。
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