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精彩回顾丨免疫细胞疗法公开课第三讲,下一代CAR-T疗效优化技术与CAR-T整体解决方案

MR 医麦客 2021-10-19
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邦耀生物张楫钦:非病毒PD1定点整合CAR-T细胞,开启细胞与基因治疗新篇章丨峰客创见精彩回顾丨免疫细胞疗法公开课第二讲,从研发、工艺和质量监控谈细胞治疗生产的成功之路



2021年5月26日/医麦客新闻 eMedClub News/--医麦课堂携手全球科学服务的领导者Thermo Fisher Scientific(赛默飞世尔科技),在2021年第2季度上线“解码细胞免疫治疗,鼎力现在与未来”系列线上专题讲座(共四场)。


在5月20日第三场系列公开课中,华东师范大学生命医学研究所副研究员、上海邦耀生物科技有限公司副总裁 张楫钦来了“非病毒定点整合CART技术的开发和应用”的主题课程;赛默飞世尔科技技术销售专家 周静带来了“赛默飞细胞治疗系统(CTS)助力CAR-T细胞规模化生产”的精彩分享。


张楫钦博士的讲座内容主要包括:

☑ CAR-T治疗概述,以及目前存在的痛点;☑ 不同新型CAR-T技术发展;☑ 非病毒定点整合Quikin CART™的优势。


周静博士的讲座内容主要包括:

☑ CAR-T细胞治疗市场面临的挑战;☑ 细胞治疗系统(CTS™)在转化应用及临床申报中的独特价值; 独创性CTS™ Rotea™逆流离心系统、悬浮慢病毒包装系统和CRISPR-Cas9基因编辑工具在CAR-T细胞生产中的应用。

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第三场系列公开课

精彩回顾



CAR-T现在主要在血液瘤上取得了一个比较大的突破,但是实际上CAR-T治疗领域还是存在着一些痛点,包括:


1. 病毒系统生产成本高、工艺复杂、制备时间长;

2. 随机插入致瘤风险、均一性差;

3. 临床安全隐患、实体瘤有效率低。



因此,针对以上这些痛点,一些新型的CAR-T技术也不断的发展起来。譬如,针对病毒系统所带来的一些问题,有的公司和研究团队开发了利用转座子系统制备CAR-T的技术。PiggyBac转座子比较有名的公司Poseida Therapeutics以及我们国内的上海细胞治疗集团等;睡美人转座子系统也有一些公司在布局,Ziopharm Oncology、Precigen等。


除了转座子递送平台之外,mRNA递送技术也可以不用到病毒。在临床上早在2018年,CARL JUNE团队就利用CAR-T细胞进行胰腺癌的临床试验,也在临床上看到了一个不错的安全性。


另外,CRISPR/Cas9技术在T细胞治疗中的应用也已经发展了一段时间,尤其大家所熟悉的现货型CAR-T细胞的制备上。邦耀团队在基因编辑技术上有着非常深厚的经验积累,并开发出了全新的非病毒定点整合CAR-T技术——Quikin CART™


基于CRISPR/Cas9的Quikin CART™通过不依赖病毒的模板递送的方式,利用同源重组的机制,将CAR元件定点整合到目标位置;定点整合后,CAR就能够在特定位点上表达,而内源基因就会被干预掉,所以是一种合二为一的策略


这意味着CAR-T细胞的生产环节、制备时间都将大大简化和缩短,极大降低了CAR-T细胞的生产成本,同时减少病毒随机插入引起的致瘤风险,也提高了CAR-T产品的均一性。



基于该技术的靶向CD19非病毒AAVS1定点整合CAR-T、靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T,已在临床前、IIT临床试验中获得了出色的数据和成果。更多详情,扫描下方二维码,进入课程回放。


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在国家政策的支持下,很多新技术新工艺不断涌现,CAR-T领域的发展可谓是如火如荼。如何更快地实现从研发到临床应用与商业生产的转化,同时能够维持质量和效果的一致性是CAR-T赛道上致胜的关键点。然而,将研发成果推向市场是一项艰巨的工作,面临着法规监管、工艺放大、稳定性和一致性、风险控制等诸多方面的挑战。



赛默飞世尔科技作为全球领先的技术服务公司,与细胞与基因治疗开发商的合作历史悠久,通过提供创新技术、产品、以及专业知识、服务和定制解决方案,帮助制造商简化和加速T细胞治疗从发现到商业化的旅程。


赛默飞CTS™系列的试剂和仪器专门针对免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因治疗。CTS™产品在符合美国或者是欧洲药典监管要求的cGMP标准下进行生产,并且经过了相比研究级产品更严格、更广泛的安全性测试,同时拥有充足的文书支持。


从全球的应用上来看,赛默飞的CTS™产品目前已经被用于200多项临床试验中。比如,FDA批准的第一款CAR-T细胞治疗药物,就采用了赛默飞的CTS™磁珠;FDA批准的第一款癌症疫苗,就就采用了赛默飞的CTS™无血清培养基。


CAR-T细胞治疗的制备流程中,每一个环节上赛默飞都可以提供相应的产品。例如病毒生产环节,Gibco™ CTS™ LV-MAX™慢病毒生产系统可将产量提高十倍之多,成本降低一半以上对于有基因编辑需求的用户,赛默飞可以提供Gibco™ TrueCut™ Cas9蛋白(CTS™-Prototype)和整套的CRISPR/Cas9基因编辑方案。



另外,对于CAR-T整个流程的细胞处理,自动化、封闭式、模块化的CTS™ Rotea™逆流离心系统,在保障优异的细胞回收率和活性,同时能够轻松的整合到GMP的生产过程当中,实现从科研到商业化生产的转化。更多详情,扫描下方二维码,进入课程回放。


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第三场系列公开课

直播预告



6月3日(周四)20:00-20:45,第四场系列公开课将准时和大家见面。赛默飞世尔科技生命科学事业部 蛋白与细胞分析技术专家 马骏将为我们带来“CAR-NK细胞治疗产品研发流程解析”主题课程。

核心 · 亮点


☑ 基于iPSC NK细胞来源的CAR-NK基本开发流程;

☑ CAR-NK细胞的表达鉴定,免疫分型及功能分析;

☑ 提出3D细胞模型在CAR-NK应用前景。


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往期回顾

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