拜耳强势布局帕金森创新疗法，干细胞和基因治疗均已进入临床阶段丨医麦猛爆料

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2021年6月10日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年6月8日，拜耳旗下的BlueRock Therapeutics宣布，其针对帕金森病研发的衍生自多能干细胞的多巴胺能神经元药物DA01已完成首次给药，进入1期临床安全性和耐受性研究阶段。

与此同时，拜耳旗下另一家公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)也推动了一项同样旨在为帕金森病提供前沿治疗方法的基因治疗研究计划。该项目目前在1b 期临床研究阶段，正在招募和评估患者，以评估药物安全性和初步疗效。

帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍，影响全球超过 1000 万人。它是由大脑中的神经细胞（神经元）损伤引起的，导致患者多巴胺（一种参与记忆或运动等过程的神经递质）水平降低，最主要和最使人衰弱的症状是运动控制的进行性丧失。通常这种疾病的早期症状为一只手出现震颤。其他症状包括僵硬、痉挛和运动障碍（面部、手臂、腿或躯干的不自主、不稳定、扭体运动）等。

目前常用多巴胺替代品（如左旋多巴）来减轻疾病的症状，但它们的作用会随着疾病的进展而减弱，目前还没有可用的疗法能充分缓解疾病。

而拜耳希望其旗下公司首创的帕金森干细胞+基因疗法能够改变这种状况，并充分了解这种破坏性疾病的根本原因，达到超越对症治疗的治疗结果。拜耳相信基因和干细胞治疗的美好前景，因此在过去几年内对这两个项目进行了大力投资。

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拜耳细胞和基因治疗负责人Wolfram Carius说：“临床试验的开始代表着一个真正突破性的治疗选择的开始，BlueRock和AskBio的临床候选药物可能有着巨大的潜力去治疗帕金森病，并能真正帮助患者满足其高度未满足的医疗需求。我们仍处于临床试验的早期阶段，但我们热情地致力于推进突破性科学，以改善等待创新治疗方法太久的患者的生活。”

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参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/bayer-to-advance-two-first-of-its-kind-investigational-cell-and-gene-therapies-for-parkinson-s-disease-/?keywords=bayer

2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/bayer-s-billon-dollar-parkinson-s-disease-bets-land-clinic

3.https://endpts.com/incyte-faces-delay-on-fdas-jakafi-decision-for-cgvhd-bayers-parkinsons-cell-therapy-enters-the-clinic/

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