“连环杀手”CD19 CAR-T进入英国药监局创新许可和获取途径丨医麦猛爆料
2021年6月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Autolus Therapeutics plc宣布AUTO1（obe-cel）已获得英国药品和保健品监管局(MHRA)创新许可和获取途径（ILAP），该CAR-T细胞疗法正在复发/难治性（r/r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者中进行1b/2期临床研究FELIX。
ILAP于2020年12月宣布并于2021年初推出，旨在加速开发和获得有前景的药物，主要面向处于早期开发阶段的药物。该途径是英国在脱欧后吸引生命科学发展计划的一部分，其特点是加强了与MHRA和其他利益相关者的投入和互动，其中包括国家健康与护理卓越研究所(NICE)和苏格兰药物联盟(SMC)。
创新护照认定是ILAP流程的第一步，并触发MHRA及其合作机构为监管和发展里程碑制定路线图，目标是在英国实现早期患者准入。ILAP的其他好处包括访问一系列开发工具，例如150天加速营销授权申请(MAA)评估、滚动审查和持续收益风险评估的机会。
“对obe-cel的ILAP指定，以及最近欧洲药品管理局(EMA)的优先医学(PRIME)相关认定，是加速这种有前景疗法的审查过程的又一步，”Autolus首席执行官Christian Itin博士说，“Obe-cel在功效、耐久性和安全性方面不断显示出与其他CAR-T细胞产品不同的潜力，并且可以通过为r/r ALL提供潜在的治愈性疗法来改变护理标准。”
▲Autolus首席执行官Christian Itin博士 （图片来源：biozentrum.unibas.ch）
AUTO1是以CD19为靶点的T细胞疗法，被设计为具有快速结合动力学的CD19，允许CAR-T细胞有效识别癌细胞，并注射细胞毒性蛋白启动细胞自我破坏过程、快速解离，然后再去结合下一个癌细胞。这个过程也被称为“连环杀手”。相比较于传统的anti-CD19 CAR-T细胞疗法，AUTO1具有相同的结合率和更快的解离率。使得其能够在保持相似水平疗效的同时，提供更高的安全性。
AUTO1在儿童急性B细胞白血病患者中的高CR率与优异的持久性、安全性已经获得临床试验的肯定。目前正在两项1期研究中进行评估，一项用于复发/难治性成人急性淋巴细胞白血病，一项用于成人复发/难治性惰性B细胞淋巴瘤。该公司现在还将该计划推进到一项潜在的关键研究AUTO1-AL1。
AUTO1-AL1研究将招募复发/难治性ALL患者。在进行2期研究之前，该研究将有一个简短的1b阶段。主要终点是总体反应率，关键次要终点包括反应持续时间、MRD阴性CR率和安全性。该研究将在美国、英国和欧洲的30个领先的学术和非学术中心招募约100名患者。
6月11日，Autolus在2021年欧洲血液学协会(EHA)虚拟大会上更新了r/r成人急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的反应持续时间。会议上提供的早期数据表明obe-cel作为独立疗法对一些成人ALL患者同样具有治愈潜力。
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参考资料：
1.https://autolus.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/autolus-therapeutics-announces-innovation-licensing-and-access