大手笔！7亿美元买下痛风RNAi疗法丨医麦猛爆料

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2021年6月23日/医麦客新闻 eMedClub News/--Arrowhead和Horizon周一宣布，他们已达成一项研究和开发合作，以推进针对不受控制的痛风的RNA干扰(RNAi)疗法。

根据合作条款，Arrowhead将收到4000万美元的预付款，而Horizon将获得针对黄嘌呤脱氢酶(XDH)的小干扰RNA(siRNA)治疗的全球独家许可，该RNAi药物目前正在临床前研究中。

近些年RNAi药物的触角越来越广，从流行病学到肿瘤领域，从免疫治疗到代谢疾病，RNAi药物在近年内取得多项突破性成果以一种令人振奋和充满想象空间的姿态得到大家的广泛关注，成为时下最热门的研发投资方向之一。

▲RNA干扰示意图（图片来源：bing）

RNAi是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制，包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)，能够以一种序列特异性的方式、通过介导靶mRNA降解或抑制mRNA翻译来敲低靶基因的表达。

siRNA又称短干扰RNA或者沉默RNA，其作用机制是特异性的结合靶mRNA并将其切断，引发靶mRNA特异性降解，阻碍特定基因的翻译并抑制基因表达，达到治疗疾病的效果。

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小编整理了RNAi的优势以及制药巨头在核酸药物领域的布局，点击二维码即可完整阅读。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/arrowhead-and-horizon-collab-for-uncontrolled-gout-worth-potentially-700-million/

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