利用CD117单抗作为基因治疗预处理，降低毒副作用提高疗效丨医麦猛爆料
2021年6月27日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Jasper Therapeutics和Aruvant公司宣布达成一项研究合作，以评估JSP191(Jasper的抗CD117单克隆抗体)与Aruvant的慢病毒基因治疗SCD(镰状细胞病)的ARU-1801作为靶向、无毒调节剂的使用。此次合作的目的是评估JSP191作为一种有效且更易耐受的调节剂的使用，它可以增加接受ARU-1801治疗的患者数量，ARU-1801是一种治疗SCD的潜在疗法。
“与Aruvant合作的这项研究是首次使用一种临床阶段的基于抗体的调节剂和一种新的临床阶段基因治疗，”Jasper的研发执行副总裁KevinN.Heller医学博士说:"通过超越目前用于基因治疗的调理剂，使这种组合具有明显的优势，并将这种下一代潜在的治疗方法作为镰状细胞病的领导者。我们的目标是将JSP191确立为一种潜在的护理调理剂新标准，广泛用于自体基因治疗和同种异体造血干细胞移植。”
基因疗法和基因编辑技术通常需要首先从骨髓中去除患者自身的造血干细胞，以通过称为条件反射的过程促进新的基因修饰干细胞的植入。SCD中的其他研究性基因疗法和基因编辑方法使用高剂量化疗，如busulfan作为预处理方案，这会使患者长期面临感染和出血、继发性恶性肿瘤和不孕症的风险。
在前段时间，Vertex和CRISPR Therapeutics公布的CTX001的1/2 期临床试验数据中显示，一名地中海贫血患者在接受治疗后三个月内出现了小脑出血，这起严重的副作用事件与基因治疗患者在基因治疗前接受busulfan调理有关。
ARU-1801是目前唯一一种既使用较低剂量化疗，又使用不同于busulfan的药物，且副作用更有限的基因疗法。Aruvant-Jasper合作的重点是评估JSP191的潜力，JSP191是一种高度靶向的抗CD117(干细胞因子受体)单克隆抗体制剂，作为与ARU-1801联合使用的新条件治疗方案的基础，在保持疗效的同时进一步减少副作用。
Aruvant首席执行官WillChou医学博士说：“ARU-1801的独特属性使我们能够为镰状细胞病患者带来一种潜在的一次性疗法，这种疗法可以以最安全的方式进行。”“通过与Jasper合作评估JSP191与ARU-1801的使用，我们离开发具有更加患者友好性的下一代最终治疗方案更近了一步。我们相信这种组合可能会在未来进一步扩大ARU-1801受益的患者数量，包括那些可能患有较中度疾病的患者。”
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造血干细胞移植是治疗多种免疫性疾病的重要方案，如SCID、AML、MDS、镰状细胞病等。
然而，目前预处理剂的遗传毒性作用机制限制了移植的使用，高剂量为患者带来严重的不良安全事件，而小剂量或不做预处理则会导致治疗效果大打折扣。而JSP191联合ARU-1801，有可能安全有效地增加移植的成功率，降低预处理剂带来的毒副作用，造福更多免疫性疾病的患者。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/jasper-therapeutics-and-aruvant-announce-research-collaboration-to-study-jsp191-an-antibody-based-conditioning-agent-with-aru-1801-a-novel-gene-therapy-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease/