首次License out交易！科济药业对外授权两款CAR-T产品韩国权益丨医麦猛爆料
2021年8月24日/医麦客新闻 eMedClub News/--8月23日，根据科济药业控股有限公司（下称“科济药业”）2021年中期业绩报告显示，科济药业旗下公司CAFA therapeutics与韩国HK inno.N(KOSDAQ: 195940)公司就人源化CD19 CAR-T（CT032）和全人抗BCMA CAR-T（CT053）两款细胞疗法产品在韩国进行开发和商业化达成许可及协议。
根据协议条款，科济药业有权获得的预付款和额外的里程碑付款总计达5000万美元，科济药业还将有资格获得基于合作约定产品在韩国未来净销售额至多两位数百分比的特许权使用费。
CAR-T细胞治疗是一种非常具有前景的抗肿瘤治疗药物。CAR-T细胞疗法利用患者T细胞进行遗传修饰，靶向癌细胞表面上的分子，截至目前共有5款CAR-T细胞疗法获得美国FDA批准，用于血液肿瘤。
本次涉及的两款CAR-T细胞疗法CT032和CT053分别靶向CD19和BCMA。
人源化CD19 CAR-T（CT032）——靶向CD19的自体CAR-T候选产品，开发用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。为了提高CAR-T细胞治疗的有效性和安全性，CT032结合了人源化的CD19特异性单链片段变体，较鼠源CAR-T细胞产品，CT032可能具有更低的毒性和免疫原性。目前该产品正在中国进行一项开放标签、单臂的1/2期研究。
全人抗BCMA CAR-T（CT053）——靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的自体 CAR-T候选产品，开发用于治疗复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。CT053是升级版的全人抗BCMA CAR-T细胞产品。根据科济药业招股书显示，在中国进行的研究者发起的试验、以及中国和北美进行的注册临床试验中，显示出令人鼓舞的疗效和安全性。
核心管线进展快速，进一步建设工厂产能
科济药业作为本次中国合作方，是国内具有代表性的创新型生物技术公司，科济药业具有丰富的产品管线，均为自主研发且拥有全球权益，在中国、美国以及其它国家布局候选产品的临床开发。
在2021年中期业绩报告中，科济药业披露了其研发管线进展，研究计划正在持续的快速推进，多个候选产品进入关键临床阶段。核心候选产品CT053在中国和美国均已进入关键II期临床，预计在2022年上半年向中国NMPA递交上市申请；在美国进行的II期研究在2021年7月入组第一例患者，FDA建议在临床试验中增加门诊给药，如果顺利的话，预计将于2023年上半年向FDA递交BLA。CT053所获得的多个监管称号有望在未来进一步加快产品的监管进程。同时，科济药业计划将在2022年开展CT053的全球多中心早线治疗临床试验。
科济药业全球潜在同类首创CLDN18.2 CAR-T候选产品CT041，已经向国家药监局递交关于开展关键II期研究的咨询申请，有望在2021年获批进入关键II期临床。目前正在中国和美国进行I期临床研究，中国IIT数据进展将于9月19日在ESMO大会上进行口头报告。CT041获得美国FDA，EMA授予孤儿药产品称号，有望改变实体瘤治疗模式，其创新的预处理方案（FNC方案）进一步解决CAR-T疗法治疗实体瘤的挑战。
除了CT053和CT041两款核心管线，科济药业基于独有的技术平台开发了包括CT032等在内的9个自主开发且拥有全球权益的候选产品，且已获得多个IND批准。科济药业是中国CAR-T细胞治疗领域中具有代表性的创新企业，拥有52项授权专利及231项申请中的专利和人源化及全人抗体技术平台，并通过强大的科研团队的不断钻研持续开发和应用针对实体瘤的下一代技术CycloCAR、差异化的同种异体技术THANK-uCAR等，解决CAR-T疗法领域的重大挑战，为全球癌症患者提供更多治疗选择。
据中报披露，为了更好的实现全球布局，科济药业已开始在美国建设生产设施，总建筑面积约3,300平方米，支持临床试验及早期商业化。
在国内，科济药业拥有中国首个获得CAR-T细胞药品生产许可证的商业化生产设施，同时也是唯一获美国FDA RMAT认证的中国CAR-T公司，科济药业位于上海金山区的厂房已获美国FDA允许供应慢病毒载体用于制造CT041和CT053细胞产品，以支持美国的临床试验。后续，科济也将在中国和美国进一步扩大生产产能。通过自主端对端的生产和规模化效应，有望显著降低CAR-T的生产成本。
关于科济药业
科济药业控股有限公司（02171.HK）自2014年开始运营，是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。公司建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。科济药业通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。科济药业的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法并使癌症可治愈的全球生物制药的领导者。
关于CT032和CT053
CT032是一款自体人源化CD19 CAR-T候选产品，结合了人源化的CD19特异性单链片段变体，开发用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），目前正在中国进行一项开放标签、单臂的1/2期研究。
CT053是一款自体全人抗BCMA CAR-T候选产品，结合了全人源的BCMA单链抗体，开发用于治疗复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。CT053已经获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格和孤儿药资格，欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格，并被中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单。CT053正在进行多项临床项目，包括若干由研究者发起的试验（IIT）、中国关键II期临床试验和北美的关键II期临床试验。科济药业预计将于2022年上半年和2023年上半年分别向中国NMPA和美国FDA递交CT053的上市申请。
关于HK inno.N
HK inno.N Corporation公司（KOSDAQ: 195940）是一家在韩国交易所上市的集团公司 。自1984年成立以来，凭借其处方药，如肠胃药、抗癌药、循环系统药、糖尿病药及肾药，及非处方药品组合，于韩国药品市场独占鳌头。