药融资丨武田就下一代在体基因治疗达成最高12.5亿美元的合作
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2021年2月22日/药融资新闻 DrugFunds News/--Ensoma是一家位于波士顿的基因疗法初创企业，已获得7000万美元的A轮融资。Ensoma正在开发针对造血干细胞（HSC）的基因疗法，造血干细胞会在血液中产生多种细胞，包括B细胞、T细胞以及红细胞。
2021年2月11日， Ensoma宣布已与武田制药有限公司（“武田”）进行战略合作。该协议将Ensoma公司的Engenious™载体的独家全球许可授予给武田公司，该技术可用于多达五种罕见疾病适应症。
根据合作条款，Ensoma将为武田项目开展临床前研究活动，双方将分担责任，共同提交研究用新药（IND）申请。武田随后将领导开发活动。
武田公司将对Ensoma的A股优先股进行1000万美元的股权投资，以及潜在获得1亿美元的前期和临床前研究付款，Ensoma有资格从武田公司获得最高达12.5亿美元的资金，其中包括额外的开发和商业化里程碑付款，以及每种产品净销售额的两位数的特权使用费。
Ensoma执行主席Paula Soteropoulos表示：“我们很高兴宣布与武田公司建立合作伙伴关系，武田是罕见病领域的领先者，具有丰富的临床专业知识，业务遍及全球。除了对我们的体内治疗方法进行早期验证外，近期获得非稀释融资将使Ensoma迅速加速和实现我们革命性平台的更广泛潜力，为大量的治疗应用提供改变生活的治疗方法。”
武田罕见病药物发现部门负责人Madhu Natarajan表示：“ Ensoma平台相对于AAV和体外慢病毒基因疗法具有明显的优势，有可能克服第一代技术带来的挑战。武田将继续通过我们的创新合作伙伴网络集中投资于差异化的下一代基因疗法平台，共同目标是为罕见疾病患者提供变革疗法和功能性治疗。”
关于Ensoma
Ensoma通过使用其Engenious™载体开拓下一代体内方法，扩大基因组医学的治疗能力。Ensoma的载体涉及用于提供多种基因修饰技术，无需收集干细胞或事先进行清髓处理（例如化学疗法）。因此，Ensoma的疗法可以以单次注射的形式在多种环境中使用，包括门诊和可能无法使用先进医疗系统的环境。
参考资料：
1.https://cen.acs.org/pharmaceuticals/gene-therapy/Ensoma-launches-70-million-Takeda/99/i6
2.https://ensoma.com/
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