药融资丨重磅！天泽云泰AAV血友病基因治疗临床试验获CDE受理
2022年1月28日/药融资新闻 DrugFunds News/--今日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，上海天泽云泰生物医药有限公司VGB-R04注射液的临床试验申请已获受理（受理号：CXSL2200055）。
VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品，用于治疗血友病B。
VGB-R04在静脉注射后，通过AAV衣壳蛋白介导的靶向肝脏细胞转导，将VGB-R04表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白，hFIX Padua蛋白分泌入血，替代缺失的FIX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍。
B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，患者绝大部分是男性，发病率大约为3.5万分之一。病因是由于患者体内缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍。目前的治疗方法主要通过每周频繁输血补充凝血因子，但是长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。
而基因疗法有望通过一次性注射可以使患者在数年内维持血浆FIX活性，从而使患者无需用药或者减少给药频次及给药量，降低抑制物产生的概率，维持自主凝血功能，显著改善生活质量。
2021年12月14日，天泽云泰VGB-R04获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），这也是首个中国自主研发用于血友病B的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认定。
2021年12月27日，VGB-R04的首个临床研究已在中国医学科学院血液病医院顺利启动，研究旨在评估VGB-R04在成人血友病B患者中安全性、耐受性。
基因治疗身后的“工匠师”
随着越来越多的项目走向临床和商业化阶段，在确定AAV基因治疗的开发策略时，考虑候选产品早期临床阶段评估和商业化市场供应是重要的，包括关键原材料的供应链、细胞生产平台，将生产外包给CDMO还是自建产能等。
这些早期的决策将对后阶段的产品开发带来深远的影响，对于大规模生产来说，工艺的持续性和可比性、可重复性可能是产品批准的关键。合适的制造平台十分重要，在进入临床开发时，使用成熟、良好表征且可放大的生产工艺，可能会缩短监管审批的时间。
同样，VGB-R04快速的产业化发展离不开宜明细胞在AAV病毒载体生产工艺上的强大助力。基于卓越的一体化工艺平台与技术助力宜明细胞成功完成了VGB-R04项目临床前CMC工艺开发与生产。近三年来，宜明还分别在国内的济南、苏州基地建立GMP厂房，在海外加拿大建立CMC中心，在拓展符合GMP产能的同时，落地于海外的研发中心使得技术创新和基础研发拥有更多可能性和前瞻性视角。目前，宜明发酵规模上分别包含5L、10L、20L、200L、500L、2000L，配备先进的纯化工艺，其中AAV病毒滴度产率高达1E14VG/L。
宜明细胞始终致力于为基因药物企业提供一站式CDMO服务，凭借团队十数年的病毒载体制备经验和公司近五年来在基因治疗GMP病毒载体规模化生产领域内积累的丰富的规模化和产业化经验，形成了质粒制备、病毒制备、CAR-T细胞制备、工艺开发和质量控制五大核心技术平台，能全面赋能中国生物药研发。
基因治疗通过改变或调控基因表达来干预疾病的发生、发展或进程，这种治疗方式有望从根本上治疗或治愈一些现有常规疗法不能解决的疾病。近年来，随着技术的进步和政策的利好，国内越来越多的基因治疗研发和临床项目不断涌现。
同时，基因治疗的不断扩容也打开了CDMO的广阔天地，中国的基因治疗CDMO市场规模在2020年后迈入高速成长阶段，至2027年有望达到197.4亿美元。
CDMO企业作为产业链中的核心参与者，一直被誉为创新药身后的“工匠师”。宜明细胞在基因治疗领域深耕细作，帮助推动新药研发和生产的各个环节，为优化行业产业链起到了重要作用。
参考资料：
1.CDE官网
申明：药融资所刊载内容版权归原创作者及权利人专属所有。文中出现的任何观点和信息仅供参考，不作为投资决策。如对上述项目感兴趣或有投融资消息披露、寻求采访报道，可以联系工作人员：13621634647（微信同号）。