动态新闻，追踪报道！一支救命药70万元，让多少个孩子家庭绝望！
就是这样一瓶药，售价70万元人民币！
湖南省怀化市溆浦县有一户家庭，刚一周岁的孩子得了脊髓性肌肉萎缩症（SMA），医院向患者家属推荐的，可治疗这种病的特效药，竟然高达70万元一针！
于是，有人追本溯源，寻找这个药在国外的售价，‘很快就有消息传来，就是这种治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA），在澳洲，诺西那生钠仅41澳元，合人民币不过200多元！
对这种药我也在网上进行了调查，调查的结果是：
诺西那生钠注射液的确价值昂贵。
药监说采购是市场行为。
对于这样的回复，你又该作何评论?
如果是你的孩子，你该怎么办？
如此骇人听闻的事，竟然无法得到解决！
人命关天，我们到底该去找谁？！
当你读到这里，你还觉得这只是钱的问题吗？
我还想问一句，这只是极端的小概率的事件吗？
多少人在天价救命药的面前选择了放弃！
这样的悲剧我们听到的还少吗？
我在网上进行了搜索，这种病的患病几率在1/10000，不要以为这是一个小数字。
中国有14亿人口，也就是说患这种病的孩子在14万人左右，这还是很极端的小概率事件吗？
不过，14万人，也的确不是一个很大的数字，我们真的负担不起吗？
在这样事关人命的问题面前，任何冷漠都是在纵容犯罪！
并且，许许多多的人还在正在等着救命！分分钟钟都有人在痛苦的死去。
让我们再来读一下，7月15日《潇湘晨报》的报道。
2岁多的诺诺本该是无忧无虑的年纪，他却患上了在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000的儿童罕见病。
很长第一段时间，这种病被认为是一种不治之症。
幸运的是，一种特效药的出现，给像诺诺一样的脊髓性肌萎缩（简称SMA）患儿带来了希望，但高昂的治疗费用，却让家长望而却步。
一针特效药费用近70万，需要长期治疗，三个月需要打一针，一年下来治疗费用要200多万！
在高昂的费用面前，诺诺的父母选择坚持。做出这样的抉择，容易吗？天底下所有的父母都能做出这样的抉择吗？
日前，在湖南省儿童医院神经内科病房，患有儿童罕见病的诺诺正和爸爸妈妈等待着第四针的注射，完成这次的注射后，小诺诺的注射周期就可以延长了。
可与此同时，他们的爸爸妈妈已经花了将近300万元人民币了，这样的花费是所有的家庭都能承受得了的吗？
他们说，希望孩子可以拥有生活自理的尊严，拥有健康人一样的生活。
他们也期望，这种特效药能尽快纳入医保，给SMA患儿的家庭带来更大的希望。
2岁多的诺诺家住宁乡，在他十个月大时，原本已经可以正常爬行的他，突然出现了下肢无力的症状，在当地的医院检查无果后，医生建议家长带诺诺到省儿童医院再次检查。
在湖南省儿童医院，经过一系列排查后，诺诺在一岁时被确诊为脊髓性肌萎缩（简称SMA），对于这种疾病，诺诺家人一无所知。
后来，他们了解到，这是一种儿童罕见病，在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000。
“我们从来没有想过放弃。”诺诺爸爸喻先生说，他和妻子在深圳工作，儿子一直父母在照顾，自从确诊后，他们一直没有放弃孩子的治疗。通过多方途径，他们了解到有一种可以治疗孩子的特效药，只是费用比较昂贵。
“一针将近70万，而且要长期治疗。
”为了筹措孩子的治疗费用，喻先生和妻子留在深圳拼命工作，年过六旬的爷爷重新从事建筑旧业，每天奔波于工地间。
谈到儿子的病，喻先生红了眼眶。他说，每次跟孩子在一起，看着他和同龄的孩子相比，软软的没有力气的身体，努力也走不了路的样子，心里就隐隐作痛，“
我们一心只想着怎么样才能挣更多的钱，怎么样才能筹到钱让孩子继续治疗下去。”
喻先生说，患脊髓性肌萎缩的孩子，往往有着较同龄人更高的智力，儿子想念爸爸妈妈时，他会找爷爷奶奶帮自己和爸爸视频，在视频中诺诺会和自己说，“爸爸，我想和你聊一聊”。
今年5月份，诺诺父母用保险理赔款和自家存款，为诺诺购买诺西那生钠注射液。
7月，诺诺完成了负荷期两个月四次的全部注射，此后，他的注射周期将改为三个月一次。
经过两个月的治疗，诺诺的身体机能有了极大的进步。
“在注射第一针到现在的两个月里，诺诺从原来的不能翻身、只能拖着下半身行走，到现在可以自主翻身并能够短暂地完成平板支撑。”喻先生表示。
这对他们来说是以前想都不敢想的。为了孩子的健康，他们最终选择继续治疗。
据了解，这种药物需要患者终生注射，负荷期之后，诺诺仍需要每三个月注射一次。
巨额的医药费用成了压在一家人身上的大山。
喻先生说，他和妻子加入了SMA病友群，全国的SMA病友经常在群里讨论各自孩子的病情，他们了解到，在广东佛山，诺西那生钠注射液已经被纳入了医保范围，“普通家庭是难以负担，我们就期望着在湖南也能尽快纳入医保。”
释疑：“天价”费用70万元一针到底是什么药？
湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文介绍，脊髓性肌萎缩是一种遗传性神经肌肉疾病，属于儿童罕见病，在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000。SMA会导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍。目前SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型。
如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。小诺诺丧失了行走能力，属于II型。
在很长的一段时间里，SMA被认为是不治之症，此前对于该病的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。
而诺西那生钠注射液的出现，给患儿带来了希望。
据悉，诺西那生钠注射液于2011年开始临床研究，针对致病原因可提高患者运动功能、提高生存率，改变疾病进程。
诺西那生钠注射液是目前中国首个和唯一 一个治疗脊髓性肌萎缩症药物。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此治疗罕见病的药被形象地称为“孤儿药”。
目前药源主要依靠从国外进口，也因为研发成本高、市场需求小等原因，价格昂贵。
《济南时报》2019年12月30日报道，12月的一天，媒体人张恒在117路公交车上看到一位蹒跚走路的孩童，突然崩溃大哭，逃下了车。
他想到了自己将满两岁却还不会走路的儿子石头。这是儿子生病后，张恒第二次落泪。
第一次是他看到一张69.97万元的药费发票照片时。他瞅着那个数字，蹲在路边呜呜哭了一通。
“作为一个父亲，没有办法救自己的儿子，觉得自己无能。以前是无药可医，现在有药了，却医不起。”
PICU外的直播
“伸伸手救救我的孩子吧，跪求大家了！”
12月18日，孙付国戴着耳机，坐在北京大学第一医院PICU(儿童重症监护室)外，不时把背弓起，双手合十，对着手机屏幕作揖。屏幕另一端，是在直播间里给他打赏的粉丝们。
他的妻子于兰花，不停查看自己发在朋友圈的筹款链接。链接前边写着：
“伸伸手救救我的孩子吧，跪求大家了。”
36岁的她，头发已经白了大半。
半个小时前，他们的儿子名熙进PICU注射一支针剂，剂量5毫升，售价69.97万元。这是第四次注射。
夫妻俩已经把老家的房子卖掉了，把正在还贷的房子做了抵押，用以贷款，身边的亲戚朋友能借的也都借了个遍。只要情况允许，全天24小时都会开着直播，“有粉丝的打赏，直播时还能卖卖货，加上水滴筹。”
最难的时候，在北京儿童医院，身无分文的她和丈夫一天都没吃饭了，到第二天饿得实在受不了，才跟妹妹说了一声，用妹妹发来的两百块钱红包，每天买一包方便面，跟孙付国两个人吃，捱了半个多月。
可你有没有想过，一天省下一两包方便面，靠着这样的节省，这样的杯水车薪，能支付那种动辙百万的医疗费吗？
名熙已经17个月了，他从出生到现在，一直躺着。
在北京大学第一医院的病房内，名熙侧身躺在床上，他身上插满管子。
于兰花拿着拍痰器，轻轻给名熙拍着后背。拍痰、吸痰、做雾化，这一套做下来得一两个小时。
于兰花不记得自己有多久没睡过一个整觉了，她每天晚上都需要实时监测着名熙的状况，还要不定时给他翻身。
已经用上药的名熙，在于兰花眼里，情况是有好转的，“打完针后，会摇头了，现在笑也更自然了，哭声也大了，还长了一斤肉。”于兰花难得露出笑容。
2019年10月10日，全球首个SMA精准靶向治疗药物--诺西那生钠注射液在国内完成对首批脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy，以下简称SMA)患儿的鞘内注射，开启了SMA治疗的新里程。
诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA），渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。
目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019 年 2 月 22 日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。
诺西那生钠（Spinraza）是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程，该药物在2018年11月颁布的2018年国际盖伦奖（2018 International Prix Galien）中荣获"最佳生物技术产品"的荣誉。
来源：综合自潇湘晨报记者张树波 实习生申晟、济南时报、新浪微博、CPhI制药在线 zhulikou431等
〖后记〗
世界第二大经济体的中国，2020年已经实现“全面步入小康的中国”，富裕而强大的中国，该不该让全民的医疗保健，与中国的富裕程度同步？
在所有的权益中，生命权至高无上！
患儿父母将唯一的希望寄托在医保上——希望国家将这些药纳入医保范畴，国家承担大部分的治疗费用，患儿和他们的家庭才能看到希望。
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