《自然· 神经学综述》：自体造血干细胞疗法治疗多发性硬化

多发性硬化(Multiple Sclerosis) 是一种病因尚不明确的中枢神经系统慢性自身免疫病，患者神经髓鞘退化，失去大脑和脊髓对外周的控制，导致全身多部位的僵硬或丧失功能，包括各种感知与运动系统，同时还伴随精神性异常症状，病情可持续几十年。

患者与家人均十分痛苦。该病在中国较罕见，而在西方发病率高出中国几十倍，全世界约有两百五十万患者。至今为止，多发性硬化的特效/根治性疗法尚未发现。

本文所总结回顾的手段，虽然并非根治性疗法，但可以在4-5年内抑制疾病症状，且对高达70-80%的病人起效。在过去的十多年间，相关研究与方法改进也使得该疗法的意外死亡率大大降低(至0.3%)。

该手段是从治疗恶性血液病(如白血病)的骨髓造血干细胞移植疗法基础上发展出现的，即先通过大剂量化疗进行免疫抑制或清除，再将从自体骨髓获得的造血干细胞输回。相关的研究不仅具有重要的治疗与应用价值，对于我们理解多发性硬化的发病机理也有很多启示。

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