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杭州嘉因生物启动SMA基因治疗产品临床试验
The following article is from 细胞与基因治疗领域 Author 张晓涵
科技服务部政务服务平台信息（国科遗办审字〔2021〕GH3213号）显示：一项由杭州嘉因生物科技有限公司申办的用于治疗1型脊髓性肌萎缩（SMA）的基因治疗药物EXG001-307临床试验（研究者发起的）已获批，临床试验项目名称为：在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和初步疗效的单中心、非随机、开放性、剂量递增临床试验。其医疗机构组长单位是：复旦大学附属儿科医院。
嘉因生物致力于开发体内和离体基因治疗，为具有高度未满足医疗需求的疾病提供一次性和治愈性的基因治疗产品。公司开展腺相关病毒（AAV）和慢病毒（LV）基因治疗载体的前端筛选、优化、生产工艺建立、GMP生产、和临床试验等研究项目和基因治疗药物的生产。
自成立以来经过快速发展，在研发、工艺和生产等环节构建了中国基因治疗公司少有的完整并且有实际操作经验的核心团队，公司拥有很深的技术储备，有望在一定阶段后，成为国际上有创新能力和影响力的基因治疗公司，然后进入欧美市场和MNC竞争。公司的愿景是为人类攻克难治疾病，提供划时代的、一次性治愈的、安全有效的、病人支付得起的基因治疗药物。