国内首款B型血友病基因疗法BBM-H901获批临床

近日，据国家药品监督管理局药品审评中心官方（CDE）公告，信致医药科技公司用于B型血友病治疗的基因疗法药物BBM-H901注射液获批临床。

BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法，搭载的目的基因（治疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），用以提高机体血液FIX的循环水平。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300）。

信念医药（以下简称BBM）是一家基因治疗药物研发商，公司主要从事基因治疗药物的研发与商业化生产，包括腺相关病毒基因治疗载体的前端筛选、生产工艺优化、GMP生产、临床质控标准和临床试验等。公司具有极其丰富的研发管线，例如：血友病A、血友病B、帕金森症、粘多糖贮积症、肌萎缩侧索硬化症、遗传性血管水肿、嗜血细胞综合征、法布里疾病等等。公司于2018年5月创立，公司由最初的几个人，现在已经发展了将近200人的一个团队。已完成数千万的天使轮融资与数亿元的A轮融资。公司已参与了数十例罕见病临床试验应用案例，并取得显著效果。公司研发了数百种AAV载体关键技术，拥有几十个国际授权专利，包括全球领先的高特异性靶向衣壳载体、大规模悬浮生产和纯化技术，并建立了国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台。

参考资料来源：

http://www.cde.org.cn

https://aiqicha.baidu.com

https://www.qcc.com

https://jobs.51job.com