基因编辑技术CRISPR将从五个方面改变世界

本文转载自全球技术地图（ID：drc_iite）

编译：路会会

来源：Futurism

近些年，基因编辑技术CRISPR飞速发展，现已在生物的各个方面有了突破性进展，本文就这项技术在未来的五个方面的应用做了整理。

基

CRISPR

因

2018.03.01

基因编辑技术改变世界未来

过去几年基因编辑技术（CRISPR）一直占据了新闻头条。专家预测这种基因编辑技术将会改造我们的星球，甚至改变我们生活的社会和周边的生物。相较于其他基因工程工具，CRISPR（较专业的术语为CRISPR-Cas9）具有精确廉价、简单易用的特性，同时效果也非常强大。

CRISPR技术问世于20世纪90年代初期，7年后首次应用于生化实验。该技术发展迅速，已成为人类生物学、农业学和微生物学等领域专家中最受欢迎的基因编辑工具。

科学家们对于如何利用CRISPR改善我们的世界还处于初步摸索阶段。当然，这种修改DNA——生命源代码——的能力会招致一系列的伦理问题和担忧。带着这种忧虑，让我们了解一下这个革命性的技术最为非凡的使用方式和那些可能延缓或阻碍其发挥全部潜能的障碍。

图片来源：加州大学伯克利分校詹妮弗·杜德纳

CRISPR可以纠正导致疾病的基因错误

肥厚型心肌病（Hypertrophic cardiomyopathy）是一种心肌疾病，全球每500人中约有1人会受其影响。该病痛感强烈，且致死率高。一系列显性基因发生突变会导致心肌组织硬化，患者会感到胸部疼痛、体弱，严重时会心脏骤停。得益于医疗技术的进步，肥厚型心肌病患者的平均预期寿命已接近于普通人类，但是如果不加以治疗，仍旧会引发生命危险。

但总有一天，我们或许能够使用基因编辑技术彻底治愈这些疾病。

2017年夏天，俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health and Science University)的科学家使用CRISPR技术编辑了一批可存活的人类胚胎，删除了有缺陷的基因。结果非常乐观：受精18个小时之后，在注入CRISPR-Cas9工具的54个胚胎中，36个胚胎没有出现任何的基因突变（几乎不可能再引发此病），13个胚胎则消除了部分突变（把患肥厚型心肌病的几率降低到了50%）。

54个胚胎中只有13个出现了脱靶效应导致的非目标基因突变和镶嵌（即一些细胞接受了这些改变，说明一小部分人会遗传这种突变）。

为了进一步降低突变失误的几率，研究员们进行了另一项实验，他们在受精时直接纠正胚胎中相同的基因，发现只有一个胚胎出现了镶嵌。这是一个惊人的结果，使得这个实验比其他类似的研究高效得多（2015年中国进行的临床实验中还没有消除镶嵌的可能）。

俄勒冈健康与科学大学的研究员、此研究的第一作者舒克拉特·米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)在一篇新闻稿中说道：“我们可以利用这项技术减轻这项遗传病给家庭带来的负担，最终解放整个人类。”在胚胎发育的初期就发现突变也可能会减轻或者彻底消除患者之后的治疗需求。

虽然某些干细胞科学家仍质疑这么多的突变是否真的得到修复，但是毫无疑问的是这项研究的确帮助科学家们更好的了解了CRISPR的功效。此外，一位肥厚型心肌病研究的联合作者也表示其很有兴趣研究如何使用这项技术来纠正那些会增加乳腺癌风险的特定基因突变(BRCA1 and 2) 。

这意味着，科学家们知道改变人类胚胎中的遗传密码会产生难以预想的结果。

万一CRISPR在错误的位置进行修改并且无意中修改或移除了健康的基因呢？这对病人有什么影响？

在世界上的一些地方，比如中国，科学家们基本上不受限制，可以自由地在人类胚胎上进行实验。但是美国、加拿大和英国并非如此。

美国的食品和药物管理局（Food and Drug Administration）当前并没有考虑资助那些能够改变遗传基因的研究（俄勒冈健康与科学大学的研究不是为了移植，并且该研究由私人资助）。而在加拿大，编辑遗传基因是一种犯罪行为，最高可判十年监禁。2016年英国人类受精和胚胎管理(Human Fertilization and Embryology Authority)批准了一个科学小组对于编辑人类胚胎基因的申请。英国的科学家们希望该举动可以成为一个先例，并从此打开基因编辑技术未来应用的大门。

CRISPR可以消灭致病微生物

图片来源：知识共享

即使现今对HIV的治疗技术已经将其从绝命杀手变成了威胁人类健康但不致死的疾病，科学家们依旧没有治愈的方法。CRISPR技术或许可以改变这个状况。2017年，中国的一组研究员通过复制能够有效阻止病毒入侵细胞的基因突变成功提升了老鼠对HIV病毒的抵抗力。虽然科学家们只是在动物身上进行了实验，但是我们有理由相信这种方法在人类身上依旧可行。随着人类的进化，能够增强人体对 HIV抵抗力的基因突变会自然的出现在一少部分人体中。研究员利用 CRISPR技术将这些突变引入人体胚胎干细胞，可以在未来显著提高人类对HIV病毒的抵抗力。

2018年7月中国将会进行另一项基因编辑实验：使用 CRISPR破坏人体中的乳头状瘤病毒（HPV）基因，这种病毒已被证明可以导致宫颈癌肿瘤的生长。

美国北卡罗来纳州（North Carolina）的科学家们则采用了略有不同的做法，他们使用CRISPR技术来设计噬菌体，噬菌体可以感染细菌进而自我复制，最终杀死有害细菌。自20世纪20年代以来，临床实验就已经开始使用噬菌体来治疗细菌感染。但是想要在大自然中获得噬菌体有些困难，而且当时对其了解匮乏，实验结果往往难以预测。同时抗生素市场的繁荣也让噬菌体的使用日渐衰退。

即使到了现在，研究员们也在担心往人体内大量注入噬菌体会引发免疫反应，或者产生耐抗生素细菌，来抵抗噬菌体。

尽管人体实验尚未开始，研究员们对使用CRISPR编辑噬菌体仍抱有非常乐观的态度，因为它们是一种经过验证的安全的治疗细菌感染的方法。

事实上，在2017年的一项实验中，研究员们通过CRISPR编辑的噬菌体成功拯救了被耐抗药性细菌感染的老鼠。

CRISPR可以复活灭绝物种

2017年2月，哈佛（Harvard）的遗传学家乔治·丘奇（George Church）在美国科学促进系会（American Association for the Advancement of Science）年度会议上发表了一个惊人的言论，他声称他的研究小组可以在两年内培育出大象——猛犸象的杂交胚胎。

丘奇希望复活长毛猛犸象来控制全球变暖。他告诉《新科学家》（New Scientist）的记者：“猛犸象可以通过锤击雪山、让冷空气进入从而防止冻土融化。”

丘奇和他的团队希望使用CRISPR融合亚洲象（潜在濒危物种）和猛犸象的遗传物质，后者的样本来自于在西伯利亚被冰冻的毛团中恢复提取的DNA。将猛犸象的基因加入到亚洲象基因内培育的生物会出现猛犸象的特性，比如可以在寒冷的天气里保暖的长毛。据《新科学家》报道，这项实验的最终目的是将杂交胚胎植入大象体内，并使其正常分娩。

这项研究很有前景，但是一些专家认为丘奇的时间规划太过乐观。即使研究员们有一个功能完备的杂交胚胎，要如丘奇所说让它在人造子宫里生长又是另一个难题。虽然丘奇的团队已经能够让一枚老鼠胚胎在人造子宫里生存至半个妊娠期，约为10天。但是这并不能保证我们能在未来几年里见证杂交猛犸象的诞生。

CRISPR可以创造新型健康食物

编辑西红柿植株的分支结构（和杂 50 41038 50 20861 0 0 6749 0 0:00:06 0:00:03 0:00:03 6751培育）可以大幅提高产量。

图片来源：冷泉港实验室

CRISPR基因编辑技术在农业研究领域的美好前景已得到证实，纽约冷泉港实验室的科学家（Cold Spring Harbor Laboratory）利用该工具来提高西红柿的产量。该实验室研发了一种通过编辑基因来确定西红柿大小、枝系构型的方法，并最终决定植株的形状，同时提高收成。

纽约冷泉港实验室教授、首席研究员扎克利·利普曼（Zachary Lippman）在一篇新闻报道中说道：“现在，调节植物的每一个特质就像用开关控制电灯泡一样。我们可以使用原始DNA，强化自然赋予其的品质，相信这有助于我们打破产量壁垒。”

研发高产作物来解决饥饿问题只是一个开始，科学家们希望CRISPR可以帮助转基因作物洗掉污名。2016年，农业技术公司杜邦先锋（DuPont Pioneer）公布了CRISPR编辑的新型玉米品种，因为研究员改变了它的基因，所以从技术上来说这并不是转基因作物。

想要区分转基因作物和基因编辑作物非常简单。传统的转基因作物需要将外来DNA序列插入作物的基因组中，把它们的特征和性质传达给未来的有机体。基因编辑更加精确：它会精准地改造原来基因组特定位置的基因，通常要剔除特定基因或者改变他们的位置，这些都不需要插入外来基因。

转基因作物在消费者之中饱受争议，杜邦先锋希望基因编辑的食物可以更易被消费者接受。转基因作物已在美国市场存在了数十年之久，科学家们依旧没有发现任何健康风险，尽管转基因作物最大的支持者也承认科学家们并不清楚转基因作物所有的长期风险。CRISPR编辑的作物亦是如此。当然，科学家们会继续测试评估这些作物，确保没有任何意外的副作用。不过该技术初期效果异常惊人。未来，CRISPR编辑的作物很有可能会涌入全球市场。

杜邦先锋希望能在2020年之前将“蜡质”基因编辑玉米推向美国市场。一种经过基因编辑的蘑菇已经绕过了美国农业部（U.S. Department of Agriculture）的规定成为了第一种获得审批的CRISPR编辑作物，因为它不包含来自病毒和细菌的外来DNA。瑞典（Sweden）已经声明它将会按照不同于转基因作物的方式分类和管理CRISPR编辑作物，但是欧盟尚未选定立场。

CRISPR可以根除地球上最危险的害虫

携带疟疾的蚊子。图片来源：维基共享资源 

CRISPR等基因编辑技术虽然可以直接对抗传染疾病，但是研究人员已经决定通过消除其传播途径来减缓传播速度。加州大学河滨分校(University of California, Riverside)的科学家们培育出了一种对CRISPR变化特别敏感的蚊子，这让科学家们史无前例的控制了其能够传给后代的生物性状。结果表明：改变负责眼睛、翅膀和角质层生长的基因可以创造出黄色三眼无翅蚊。

该小组正在通过打乱蚊子基因组中多个位置的基因，测试能够传递抑制性状的“基因驱动”系统。基因驱动系统可以本质上保证遗传特性能够被后代承袭。通过削弱蚊子的飞行能力和视力，河滨分校的研究小组期望能够显著减少该蚊子向人类传播危险感染病的能力，比如登革热和黄热病。

有些研究员希望通过干扰蚊子的繁殖方式来消灭它们。2016年，伦敦帝国学院(College London)的一个研究小组利用CRISPR编辑携带疟疾的雌性蚊子的基因，通过基因驱动系统使其不育的特征更容易被后代遗传。

但是干预蚊子的繁殖可能会造成无法预料的结果。即使某一物种看起来没有太大的生态价值，消除它们也会打破生态系统微妙的平衡。这可能会带来灾难性的后果，比如破坏食物链或者最终提升不同物种传播疟疾等疾病的风险。

CRISPR的未来

目前科学技术的进步表明CRISPR不仅是一种应用广泛的技术，它的准确性和安全性也日益得到证实。不过现在还有很长的路要走，我们才刚看到CRISPR-Cas9等基因编辑工具的巨大潜力。

我们想用转基因食物满足人类需求、消灭遗传性疾病或者复活灭绝物种，虽然技术和伦理阻碍横亘在我们和这个美好的未来之间。但是我们正在前进的路上。

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