2022年值得关注的7个生物制药趋势
去年一开始，随着第一批预防COVID-19的疫苗在全球推出，人们的希望大增。然后，在7月，当Delta变异株成为SARS-CoV-2的主要毒株时，随之而来的是担忧的激增。Delta引发了新的病例、住院和死亡浪潮。接近年底时，Omicron变异株出现了，这引起了更多的担忧，尽管许多人正在接受加强针注射。
全球大流行占据了整个2021年的头条新闻和公共卫生政策。有关COVID-19危害的、令人沮丧的消息引起了人们的关注，但与COVID-19相关的研发方面的消息也引起了人们的关注。这项活动吸引的资源达到了创纪录的水平。有分析认为，2022年与COVID -19相关的研发(R&D)规模将接近甚至超过2021年。
以下是专家和其他业内人士在接受接着采访或在报告和其它公开声明中提到的7个与生物制药相关的趋势。
1. COVID-19：一个扩展的工具箱
COVID-19疫苗和药物的开发势头将继续增强，特别是在世界卫生组织已将Omicron确定为“令人担忧的变异株”的情况下。辉瑞和BioNTech于12月8日表示，其已获批的COVID-19疫苗经过3次接种后，对Omicron有效。其它疫苗开发商也宣布了针对该变异株的新疫苗计划。
正在进行中的开发工作可能会扩大针对该病毒的疫苗和治疗手段。截至2021年底，美国食品和药物管理局(FDA)已就3种疫苗和6种药物颁发了批准或紧急使用授权。批准的产品包括疫苗Comirnaty(用于16岁及以上人群的COVID-19预防)和抗病毒药物Veklury (用于成人和12岁及以上儿童、体重至少88磅、需要住院治疗的COVID-19患者)。
2. mRNA：除了疫苗
在2021年第一季度至第三季度，基于mRNA的成功COVID-19疫苗为其开发者带来了数百亿美元的收益：Moderna获得了107亿美元，辉瑞和BioNTech获得了约390亿美元(合计)。更重要的是，疫苗表明RNA可以在患者身上成功应用。这似乎提振了投资者的信心。数家RNA药物开发商吸引了数亿美元的融资，其中，中国的Abogen Biosciences（艾博）在8月份宣布了“超过7亿美元”的C轮融资，而Laronde在同月宣布了4.4亿美元的B轮融资。
3. 人工智能：吸引聪明的资金
资本正在追踪人工智能(AI)科学的发展，其足以催生2021年最有价值的合作。去年12月，罗氏及其子公司Genentech承诺投资120亿美元，利用Recursion的操作系统推进40个治疗项目，其中包括神经科学“关键领域”和一种未披露的肿瘤适应症。
“有公司正在创建和使用定义良好的数据资产，其范围是如此广泛，且质量很高，它们可以揭示生物学或医学的“黑暗”领域，”医疗孵化器Foresite Labs联合创始人兼CEO VikramBajaj博士告诉记者，”这些公司会吸引大量的资金。”
4. 细胞和基因治疗：更多的资金和III期试验
根据再生医学联盟的数据，基因疗法开发商在2021年上半年筹集了64亿美元资金，并进行着376项基因疗法试验，超过了2020年上半年的同期数据，后者共筹集到22亿美元资金，启动了359项工业和学术/政府试验。III期临床试验的数量从35项增加到49项；I期试验数量从109项下降到101项；II期试验数量从215项增加到226项。
2021年下半年，大型制药公司继续着数十亿美元的合作，比如，武田制药(Takeda Pharma)与Poseida Therapeutics(高达36亿美元)以及Selecta Biosciences(高达11.24亿美元)的合作，罗氏与Shape Therapeutics(高达30亿美元)的合作，其旨在开发下一代组织特异性腺相关病毒，用于针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病的基因治疗。
Poseida Therapeutics已经与武田制药达成了一项研究合作，使用Poseida的技术开发多达8个基因治疗项目，包括Poseida的A型血友病项目。这项合作可能为Poseida带来超过36亿美元的收益。
“首批获批的产品不仅对患者的生活产生了真正有意义的改变，而且取得了商业成功，”Regenxbio的创始人兼首席执行官Kenneth C. Mills告诉记者:“我同样感到兴奋的是，许多公司的资金、科学和计划表明，在首批获批的项目背后，有一个强大的管线。”
5. 融资：私人和公共交易创下纪录
Evaluate Pharma的数据显示，在2021年前三个季度，投资者向生物技术公司提供了创纪录的240亿美元风险投资，超过了2020年全年近200亿美元的融资额。融资金额增长20%，远远超过了2021年交易数量的增长幅度7%，其从2020年的378宗增加到了2021年Q1-Q3的403宗。
公共融资活动也创下了纪录。据IPOScoop.com显示，截至12月10日，有74家生物技术公司在传统首次公开募股(IPO)中股票定价，2020年为88家，而Evercore ISI记录生物技术特殊目的收购公司(SPAC)IPO增加了4倍，从2020年下半年的4次增加到2021年上半年的16次。
寻求在2022年上市的生物技术公司更有可能通过传统的IPO方式上市，因为它们的股价上涨速度快于SPAC IPO公司，而且美国证券交易委员会在2021年抑制了投资者对SPAC的热情。今年4月，美国证交会发布了一份指导意见，建议SPAC将股权认股权证视为债务。今年9月，美国证交会建议SPAC将“可赎回”股票视为临时或“夹层”股票。
“这些SPAC公司的交易在收盘后出现下跌，”资本市场和企业融资专家、律师事务所Morgan Lewis & Bockius合伙人David C. Schwartz说。“至少最近的IPO在开盘后继续上涨。因此，对于风投和私募股权来说，通过IPO退出更像是一场长期的游戏，而不是通过SPAC。”
6. 监管和政治：过程和价格
未来几个月，生物制药公司将在几个问题上密切关注华盛顿的动态。一个是Robert M. Califf，医学博士是否会再次担任FDA的专员；另一个问题是，FDA在6月不顾咨询委员会成员的反对批准Biogen的阿尔茨海默病药物Aduhelm后，是否会寻求对药物审查或咨询委员会程序的改变。
美国众议院和参议院三分之一的席位将在11月举行选举，预计议员们将再次就如何控制不断上涨的处方药价格展开辩论。近几个月来讨论最多的一个选项是允许医疗保险协商价格，它是美国总统JoeBiden数万亿美元的“重建更好”(Build Back Better)法案的一部分，该法案在截止日期前的命运尚不确定。考虑到党派分歧和生物制药行业长期以来的反对，议员们不太可能在2022年就控制价格达成共识。
7. 合成生物学：成功和挣扎
合成生物学在2021年上半年吸引了89亿美元的风险投资，并成功进行了两次首次公开募股：Zymergen 5.296亿美元的传统IPO和Ginkgo Bioworks 16亿美元的SPAC交易。
但到了8月，Zymergen的首席执行官却因为惨淡的营收预测而辞职。股价暴跌68%。去年11月，也就是上市两个月后，Ginkgo承认美国司法部对该公司进行了“非正式调查”，原因是一名卖空者攻击了该公司的收入报告做法。Ginkgo表示，其审计委员会的一项调查发现，卖空者的说法“毫无根据，没有必要重述Ginkgo的财务状况”。
今年9月，Ginkgo Bioworks通过与一家特殊目的收购公司合并，成为一家上市公司。这家公司对Ginkgo的估值为150亿美元，总收益超过16亿美元。
尽管面临这些挑战，Antheia的联合创始人兼CEO Christina Smolke博士表示，合成生物学正在实现各种应用的全面生产，包括基本药物、绿色化学物质和食品，如乳制品和肉类:“‘合成生物学’不再只是一个学术企业。它已经成为一个具有现实意义的、蓬勃发展的行业，这一趋势将持续到2022年。”
Zymergen去年4月上市，筹集了5.296亿美元，但4个月后，股价却暴跌了68%，CEO辞职，因该公司宣布预计2022年的产品收入将“不重要”。该公司称其“商业产品管线存在问题”，但坚称其主要产品Hyaline“没有内在的技术问题”。
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