NEJM：历史为何选择了RCT？

2016年，新英格兰医学杂志（NEJM）发表了哈佛大学医学院Laura E. Bothwell博士与Scott H. Podolsky博士一篇题为“随机对照试验的兴起"的文章，回顾了随机对照试验发展史上的几个里程碑事件。

回顾历史，可以让我们看到那些推动随机对照试验成为医学疗效判断标准的科学和社会力量，同时也可以看到那些反对的力量。在一种药物被广泛使用之前，利用最可靠的方法充分证明其临床效果，这是社会对民众的巨大责任。然而，这个要求经常会碰到不同的声音：我们不能为了试验而拒绝给病人一个很有希望的治疗。可是，在没有严格的评估和测试之前，我们怎么知道一个治疗是有希望的？

应该理性时，我们却用感性拒绝了理性。

随机对照试验（RCT）是评估干预措施的金标准，这是20世纪医学建立起来的最重要的信条之一。RCT的金字成色来自理论上的论证，而不是它的结果如何。这个理论自信来自RCT在设计和执行中采取的偏倚控制措施及其严谨程度。因为我们不知道真相（如果知道就不需要研究了），所以研究结果永远不能自己证明自己的对错。唯一能证明研究结果对错的是研究采取的方法和执行的过程。

以此为据，任何与RCT结果相悖的研究只能说明它们是错的。那种拿其他研究的优点与RCT的弱点比较来否定RCT的说法，是以偏概全、避重就轻的说法。更何况，批评者对RCT的指责多在其执行难度上，而不是其科学性上，执行的难度不能否定科学的高度，就像你不能以爱因斯坦的身高来否定其智商一样。

我们相信科学方法必然会不断进步，未来人们可能会设计出比RCT更科学更可靠的研究方法。但是，新方法的出现必然是建立在大量的严谨的理论论证之上，绝不可能是简单的藐视、贬低、攻击和拒绝。

唐金陵

中科院深圳理工大学流行病学讲席教授

英国医学杂志高级临床研究编辑

广州市妇女儿童医疗中心临床研究总监

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The Emergence of the Randomized Controlled Trial

N Engl J Med 2016; 375: 501-4

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