辉大基因首席科学家杨辉博士，荣获何梁何利基金2019年度“科学与技术进步奖”

2019年11月18日，“何梁何利基金2019年度颁奖大会”在北京钓鱼台国宾馆举行，中共中央政治局委员、国务院副总理刘鹤出席大会并为获奖者颁奖。出席大会的领导还有全国人大常委会副委员长张春贤，全国政协副主席、全国科协主席万钢，科技部部长王志钢。辉大（上海）生物科技有限公司首席科学顾问，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉博士获得2019年度何梁何利基金“科学与技术进步奖”。

杨辉博士是中国基因编辑领域的先行者，从2014年独立建立实验室以来的工作主要围绕新型基因编辑技术的脱靶安全性问题以及在动物模型的建立和疾病治疗中的应用,获得了一系列原创性成果,在Nature,Science,NatureNeuroscience,Developmental Cell等期刊发表通讯/共同通讯作者文章十余篇。在基因编辑工具开发及安全性评价方面:建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术--GOTI,并发现新兴的单碱基编辑技术会导致大量无法预测的脱靶,让世人重新审视了这些新兴技术的风险;进一步研究发现单碱基编辑技术也会导致大量的RNA脱靶,通过点突变的方式对三种单碱基编辑工具进行突变优化,使其完全消除RNA脱靶的活性,首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要的基础。在模式动物构建方面:通过优化基因编辑技术,实现在F0代高效获得基因功能完全敲除小鼠及猴模型,并首次获得基因敲入猕猴。在疾病治疗方面:发现CRISPR技术的新用途——特异性敲除整条染色体,为包括唐氏综合症等疾病的治疗提供了新的途径;建立高效的成体细胞基因敲入方法,成功治疗Fah基因突变的肝损伤模型小鼠,为该技术今后在单基因遗传疾病治疗领域提供技术方案;建立CRISPR介导的脑内多基因激活系统,成功实现胶质细胞向神经元的转分化,为将来进一步治疗表观遗传疾病提供了理论基础。

同时，杨辉博士作为辉大基因的首席科学顾问，积极推进基础科研向临床研究转化，将新型基因编辑技术（DNA编辑、RNA编辑等）应用于动物疾病模型的基因治疗，加速基因治疗产品的临床前研发进程，为更多中国乃至全球罕见病病人提供更好更有效的治疗选择。

何梁何利基金由香港爱国金融家何善衡、梁銶琚、何添、利国伟于1994年创立，是目前国内规模最大的公益性科技奖励基金。何梁何利基金的宗旨是通过对我国取得杰出成就的科技工作者进行奖励，营造全社会尊重知识、重视人才、崇尚科学的社会风尚，激励科技工作者勇攀科学技术高峰，促进祖国科学技术进步与创新。基金设“科学与技术成就奖”、“科学与技术进步奖”和“科学与技术创新奖”，每年评奖一次，在中国科学界享有崇高的地位和声誉。

部分获奖人员名单：

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辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）于2018年10月在上海浦东国际医学园区注册成立，目前已完成由生物医学领域著名VC投资的天使轮和A轮融资。现已建成500m2基因治疗研发实验室（BSL-2），涵盖基因编辑技术平台、AAV技术平台、疾病模型动物平台和工艺转化及生产平台，致力于成为国内最好、世界领先的基因治疗平台。

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