2023年4月18日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的首个眼科基因治疗药物HG004的临床试验申请（IND）已获得中国国家药品管理局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物正式全面进入国际多中心临床开发阶段。此前，HG004已在今年1月成功获得美国FDA的IND许可（重磅

2023年4月3日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan-drug

近日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）与上海交通大学医学院附属新华医院眼科赵培泉团队合作顺利完成HG00401临床研究“一项评价基因治疗RPE65突变的2型Leber’s先天性黑矇（LCA2）的安全性和耐受性的探索性临床研究”的首例患者基因治疗新药HG004的单次眼部注射给药。2021全国两会第几届第几次会议?▲赵培泉主任主刀患者手术上海交通大学医学院附属新华医院眼科赵培泉主任表示：“目前国内尚无已获批的安全有效干预手段用于治疗RPE65基因突变相关视网膜病变，最后大多数患者都不能避免失明的不幸。作为临床医生，希望能够对这类疾病的患者在早期开展基因治疗，挽救患者视力。”▲眼部手术过程患者入院前后经详细评估，完善术前准备，由赵培泉主任主刀，为患者实施给药。低剂量HG004给药后2周内，该受试者安全状况良好，未观察到严重不良事件、眼部不良反应（未见眼内炎症）、明显的药物相关不良事件及有临床意义的免疫反应。患者研究眼除相关视觉功能指标（如：动态视野、全视野刺激阈值）得到快速、持续的改善外，最佳矫正视力也得到改善。同时患者表示在阴天或昏暗环境下，研究眼也能看到术前看不到的事物，给自己带来很大的信心期待未来更加便利的生活。此次由辉大基因与新华医院眼科合作的HG00401临床研究项目顺利完成首例受试者给药并观察到初步疗效，将为RPE65基因突变相关视网膜病变患者带来更多治愈的希望，同时也是对该疾病治疗探索在国内的一个重大进展！HG00401“一项评价基因治疗RPE65突变的2型Leber’s先天性黑矇（LCA2）的安全性和耐受性的探索性临床研究”是一项AAV介导的基因治疗临床研究，评估HG004的安全性、耐受性和有效性。目前，该项临床试验正面向全国进行患者招募，欢迎儿童和成人患者及家属到新华医院眼科进行咨询，咨询电话：13564134543。END关于HG004HG004是辉大（上海）生物科技有限公司自主研发的含人RPE65基因的腺相关病毒载体基因治疗产品，旨在用于一次性治疗RPE65

2023年1月28日，辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布，公司的自主研发眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在多国开展用于治疗RPE65基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。“我们很高兴HG004项目获得FDA的IND许可，这不仅标志着公司首个IND许可的诞生，也意味着我们第一个视网膜疾病管线正式进入临床开发阶段。”辉大基因联合创始人、首席执行官姚璇博士表示，“HG004项目IND的获批，证明了辉大基因完善的in-house基因治疗管线开发能力，包括高质量的临床前试验，AAV工艺开发和分析方法开发，以及临床开发等全链条。同时通过与药明生基的合作，完成了GMP

CRISPR-Cas系统是细菌和古生菌抵抗病毒入侵的一种适应性免疫系统，其中，II型Cas9和V型Cas12系统已被开发为基因编辑工具，广泛应用于基础研究、作物育种、核酸检测、基因治疗等领域【1，2】。相比于II型Cas9系统，V型Cas12系统具有更加多样性的V-A到V-K核酸内切酶亚型【3】，其中V-I

近年来，CRISPR-Cas13系统因高效率、高特异性等优势成为风靡全球的新型基因编辑工具，但其普遍存在旁切活性而导致的脱靶效应也成为科研界关注的热点。辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）作为中国首个自主研发CRISPR-Cas13基因编辑工具并拥有底层专利的创新型公司，在Cas13X/Y（https://mp.weixin.qq.com/s/kALPfvuRYeS33oqUny7IVA）的基础之上，通过新一代的工具进化系统，与辉大基因首席科学顾问杨辉研究员带领的课题组合作开发出旁切活性显著降低的高保真Cas13蛋白变体，研究成果“High-fidelity

基因治疗生产车间、药物工艺开发超万平场地；员工逾百人，其中，研发团队占70%以上。公司自成立以来，现已完成三轮共计超过8000万美元的融资，与多家国内顶级科研机构、医院达成深度合作。

editing系统的版本更新升级：1.通过宏基因组数据分析挖掘新的可用于开发高效编辑工具的Retron系统；2.通过蛋白进化改造提高当前retron

背景资料CRISPR/Cas13是一类RNA介导的靶向RNA切割的系统，它被广泛地应用于RNA敲低、RNA单碱基编辑、RNA定点修饰、RNA活细胞示踪以及核酸检测领域。相比于传统的RNA干扰技术，Cas13系统具有更高的敲低效率和特异性；而且，相比于Cas9介导的DNA编辑技术，Cas13不会对基因组造成永久性改变，甚至可以通过药物来调控RNA编辑，使其具有可逆性，因此在疾病治疗上具有比较独特的优势。此前,

2019年12月8日，“2019年药明康德生命化学研究奖”在北京钓鱼台国宾馆举行。十二届全国政协副主席韩启德院士、十一届全国政协副主席王志珍院士等有关领导亲临现场，为获奖者颁奖。辉大（上海）生物科技有限公司首席科学顾问，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉博士获得2019年度药明康德生命化学研究杰出成就奖。

2019年12月2日，辉大基因宣布完成了逾亿元人民币的A轮融资。本轮融资由辰德资本领投，药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投，天使轮投资方夏尔巴投资持续跟投。

2019年11月18日，“何梁何利基金2019年度颁奖大会”在北京钓鱼台国宾馆举行，中共中央政治局委员、国务院副总理刘鹤出席大会并为获奖者颁奖。出席大会的领导还有全国人大常委会副委员长张春贤，全国政协副主席、全国科协主席万钢，科技部部长王志钢。辉大（上海）生物科技有限公司首席科学顾问，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉博士获得2019年度何梁何利基金“科学与技术进步奖”。杨辉博士是中国基因编辑领域的先行者，从2014年独立建立实验室以来的工作主要围绕新型基因编辑技术的脱靶安全性问题以及在动物模型的建立和疾病治疗中的应用,获得了一系列原创性成果,在Nature,Science,NatureNeuroscience,Developmental