成立不到3年，有望成为“独角兽”的生物科技公司Top20
“独角兽”公司是投资界对于10亿美元以上估值，并且创办时间相对较短的公司的称谓。近日著名的Biospace网站公布了2014年之后成立的、2017年值得期待的美国Top20生命科学初创公司，它们有望成为行业“独角兽”。
据悉，2017年值得期待的生物科技公司Top20的排名根据资金体量、合作项目、产品pipeline以及销售额加权统计而得。
2017年，马萨诸塞州在司Top20中占据9家公司，并恢复了榜首。去年排名第一的加利福尼亚以8家公司入围榜单第二，纽约、北卡罗莱纳和密苏里各有1家。
1. Denali Therapeutics
得分：55
成立时间：2015
地理位置：加州南旧金山（South San Francisco, Calif.）
重要事件：
1）从5个投资者手里通过两轮融资获得3.47亿美元；
2）中枢神经系统疾病（CNS）渗透性能的小分子RIP1抑制剂于2016年8月在欧洲开始I期临床试验；
3）从圣地亚哥Incro制药收购RIP1抑制剂项目；
4）与基因泰克（罗氏旗下）签订了关于LRRK2抑制剂治疗帕金森的研发和商业化权益；
5）与华盛顿大学签订ApoE抗体治疗阿尔兹海默研发和许可协议；
6）与Blaze Bioscience签订研发协议；
7）同意与ALS治疗发展研究所、Aptuit、Evotech、麻省总医院、The Michael J. Fox Foundation、PatientsLikeMe及加州大学圣地亚哥分校医学院建立合作伙伴关系。
2. C4 Therapeutics
得分：20
成立时间：2015
地理位置： 马萨诸塞州剑桥区（Cambridge, Mass.）
重要事件：
1）A轮融资7300万美元，领投方Cobro Ventures，跟投方The Kraft Group、Cormorant Asset Management、EG Capital、Roche (RHHBY)、Novartis (NVS) 和其他天使投资人；
2）2016年1月与罗氏合作靶向蛋白降解药物(TPD)，潜在交易价值可达7.5亿美元；
3）正在开发具有广泛适应症的TPD疗法。Degronimid技术平台采用高选择性的小分子粘合剂，靶向疾病相关的蛋白，并在细胞内通过自然的泛素/蛋白酶体系统（UPS）迅速破坏和清除疾病。
3. Neon Therapeutics
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成立时间：2015
地理位置：马萨诸塞州剑桥区（Cambridge, Mass.）
重要事件：
1）2015年下半年由Third Rock Ventures领投A轮融资5500万美元成立，Clal Biotechnology Industries和Access Industries跟投；
2）与博德研究所（Broad Institute）、Dana-Farber 癌症中心及麻省总医院签订合作协议；
3）2015年12月与百时美施贵宝（BMS）合作进行NEO-PV-01和Opdivo (nivolumab)临床实验的评估；
4）与Netherlands癌症研究中心建立合作关系；
5）今年将启动Opdivo的NEO-PV-01期临床。
4. Arcus Biosciences
得分：16
成立时间：2015
地理位置： 加州海沃德（Hayward, Calif.）
重要事件：
1）有6个化合物在其在研或药物优化pipeline里；
2）两轮累计融资1.2亿美元。首轮来自于创始人3千万美元，3970万美元来自于Column集团、Foresite Capital、Novartis和Celgene；另外7千万美元来自GV、Invus、Taiho Ventures、DROIA Oncology Ventures和斯坦福大学。
5. Forty Seven
得分：16
成立时间：2016
地理位置：加州门洛帕克（Menlo Park, Calif.）
重要事件：斯坦福大学干细胞生物学和再生医学研究所里的人成立的公司，多个肿瘤免疫产品从斯坦福大学许可而来。包括anti-CD47抗体Hu5F9-G4的专利和其他免疫检查点抑制剂及肿瘤特异性抗体。CD47领域其他可参照Celgene、Trillium等。
1）完成7500万美元A轮融资，领投方为Light speed Venture Partners和Sutter Hill Ventures，跟投方为Clarus Ventures和谷歌风投；
2）从斯坦福大学获得多个肿瘤免疫产品许可，它们包括了100多种美国原始专利涵盖了抗体Hu5F9-G4和其他免疫检查点抑制剂及肿瘤特异性抗体；
3）顶尖的抗体Hu5F9-G4是一个人源化单抗，针对人体CD47靶点；
4）Hu5F9-G4正在进行液体肿瘤AML和某种实体瘤的临床研究。
6. Semma Therapeutics
得分：16
成立时间：2015
地理位置：马萨诸塞州剑桥区（Cambridge, Mass.）
重要事件：
1）2015年成立，A轮融资4400万美元，由MPM资本领投、Fidelity Biosciencs、ARCH Venture Partners和Medtronic (MDT)跟投；
2）与诺华达成非公开协议开发细胞疗法治疗1型糖尿病；
3）2016年11月收购了Cytosolv药物传递技术公司Providence；
4）2016年6月与哈佛干细胞研究所（HSCI）、布莱根妇女医院（BWH） 、Dana-Farber癌症研究中心等机构建立联盟关系。
5）2015年9月获得了加州再生医学研究所（CIRM）500万美元研发经费。
7. Petra Pharma Corporation
得分：15
成立时间：2016
地理位置： 美国纽约（New York, N.Y.）
重要事件：
1）A轮融资4800万美元；
2）与Weill Cornell Medicine签订合作协议；
3）公司投资人有艾伯维、Alexandria风险投资、ARCH风投、礼来、Harris & Harris Group、Innovate NY Fund、强生、The Partnership Fund for NYC、辉瑞风险投资、Watson Fund和无锡药明康德。
8. GRAIL Bio
得分：14
成立时间：2016
地理位置： 加州红木城（Redwood, Calif.）
重要事件：
1）由Illumina投资成立；
2）2016年1月获得1亿美元VC投资；
3）投资方有ARCH Venture Partners、Bezos Expeditions、Bill Gates和Sutter Hill Ventures；
4）进一步扩大Illumina公司下一代测序（NGS）的应用范围，公司专注于使用超深测序来检测循环肿瘤DNA (ctDNA)。
9. Blade Therapeutics
得分：13
成立时间：2015
地理位置：加州南旧金山（South San Francisco, Calif.）
重要事件：
1）从6名投资机构获得650万美元A轮融资；
2）B轮4500万美元，由Deerfield Management领投，辉瑞风险投资、诺华生物医学研究所和BMS跟投。目前投资方有MPM资本和Osage University Partners。
3）与美国硬皮病研究基金会（SRF）合作。
10. Tioma Therapeutics
得分：13
成立时间：2015
地理位置： St. Louis, MO
重要事件：
1）A轮融资获得8600万美元，联合投资人有RiverVest Venture Partners、Novo Ventures、Roche Venture Fund和SR One；
2）专注于肿瘤免疫疗法，尤其是CD47抗体领域；
3）公司前身是由华盛顿大学医学院生物化学、分子生物学、细胞生物学和生物医学工程系William Frazier教授创立的Vasculox；
4）专注于anti-cd48抗体组合。
11. Adicet
得分：11
成立时间：2016
地理位置： 加州门洛帕克（Menlo Park, Calif.）
重要事件：
1）2016年1月成立，A轮融资5100万美元，由诺华风险投资基金、Pontifax投资。
2）2016年8月与再生元（Regeneron）达成许可协议获得2500万美元前期付款和未来5年研发费用。
12. Codiak Biosciences
得分：10
成立时间：2015
地理位置：马萨诸塞州沃本（Woburn, Mass.）
重要事件：
1）轮和B轮获得了8000+万美元融资；
2）与休斯顿安德森癌症研究中心签订研发许可协议。
13. Morphic Therapeutics
得分：9
成立时间：2015
地理位置： 马萨诸塞州沃尔瑟姆（Waltham, Mass.）
重要事件：
1）A轮融资5150万美元，SR One和辉瑞风险投资联合领投，Omega Funds和AbbVie Ventures跟投；
2）创始人合伙投资有Polaris Partners、TA Springer、Schroedinger和上药投资集团；
3）具有一个排他性的专有技术计划，包括专有的试剂检测和超高分辨率的整合晶体结构。
4）与 Schroedinger（研发候选物的快速迭代设计公司）具有创始伙伴关系。
14. Ideaya Biosciences
得分：9
成立时间：2016
地理位置： 加州南旧金山（South San Francisco, Calif.）
重要事件：
获得A轮4600万美元融资，投资者包括5AM Ventures、Canaan Partners、Celgene、毓承资本、诺华生物医学研究所和Alexandria Real Estate。
15. Oncorus
得分：8
成立时间：2015
地理位置：马萨诸塞州剑桥区（Cambridge, Mass.）
重要事件：
1）A轮融资5700万美元，MPM Capital领投，Deerfield Management、Arkin Bio Ventures、Celgene、Excelyrate Capital、Long March Investment Fund and MPM’s SunStates Fund跟投；
2）专注于肿瘤免疫治疗；
3）工程化的miRNA结合位点嵌入重要的病毒基因，使用溶瘤性单纯疱疹病毒(oHSV)免疫治疗平台来改善第一代溶瘤病毒。
16. Decibel Therapeutics
得分：7
成立时间：2015
地理位置：马萨诸塞州剑桥区（Cambridge, Mass.）
重要事件：
1）A轮融资5200万美元，Third Rock领投，SR One跟投；
2）专注于发现和开发新的治疗以保护、修复和恢复听力受损；
3）确定了近期临床候选物及其他几个靶标。重点放在儿童癌症和因治疗副作用带来的听力损失CF患者。
17. Arrivo BioVentures
得分：7
成立时间：2016
地理位置：莫里斯维尔（Morrisville, NC）
重要事件：
1）获得资本承诺的优先融资4900万美元；
2）寻找并购研发候选化合物可以进入早期人体临床研究；
3）投资人有Jazz Pharma和Solas BioVentures Fund I、Rex Health Ventures和其他私人投资者。
18. Fulcrum Therapeutics
得分：6
成立时间：2016
地理位置：马萨诸塞州剑桥区（Cambridge, Mass.）
重要事件：
A轮融资5500万美元，由Third Rock成立，基于通过控制疾病基因的遗传开关的调节基因开发小分子药物治疗疾病。
19. Homology Medicines
得分：6
成立时间：2015
地理位置：马萨诸塞州莱克星顿（Lexington, Mass.）
重要事件：
1）A轮融资4350万美元，5AM Ventures和ARCH Venture Partners领投，其他投资人Temasek、Deerfield Management和ARCH Overage Fund；
2）与Caltech签订协议获得全球体内腺病毒载体基因转移技术进入人造血干细胞，计划与自己的下一代体内基因编辑和转移技术结合来开发CNS疗法，开始关注罕见适应症。
20. Pliant Therapeutics
得分：5
成立时间：2016
地理位置： 加州红木城（Redwood, Calif.）
重要事件：
1）由Third Rock成立，A轮融资4500万美元；
2）公司已有4个项目处于临床前研究或发现阶段。
参考资料：
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