【圣诞礼物！】美国FDA批准新的孤儿药治疗肺动脉高血压（PAH）！美国罕见病，中国常见病！我们一起关注！

圣诞礼物！

【圣诞礼物！】美国FDA批准新的孤儿药治疗肺动脉高压（PAH）！美国罕见病中国常见病！我们一起关注！

圣诞节要到了，和朋友们分享一条好消息！欢迎您点击上面的按钮，边欣赏欢乐的圣诞歌曲，边阅读好消息！~（演唱：韦娜；图片：张嫄）

美国时间2015年12月21日，距离一年一度的圣诞节还有4天，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了美国旧金山的Actelion制药公司研发的 Uptravi (selexipag) 片剂治疗成人肺动脉高压（PAH）。这是一种慢性、渐进、使人衰弱的、罕见的肺部疾病，可以导致死亡或患者需要肺移植。

这是FDA为肺动脉高压患者准备的圣诞礼物！
网络信息显示，肺动脉高压在美国是罕见病，在中国却是常见病，据说有1000万患者。我们【医药研发社交平台】将继续报道，同时热情邀请朋友们与我们一起关注。
肺动脉高压有一个令人印象深刻的俗称，【蓝嘴唇】。
2016年，让我们一起关注【蓝嘴唇】！

“Uptravi为肺动脉高压患者提供了一个新的治疗选择,” FDA药物评价和研究中心药物评价办公室总监、医学博士Ellis Unger 评论道。“FDA支持为罕见疾病提供新的治疗方案之不懈努力。”
肺动脉高压是发生在连接接心脏与肺部之间的动脉里的高血压。它导致心脏右侧的搏动比平时更剧烈，从而限制运动能力，导致呼吸短促以及其它更严重的并发症。
Uptravi是口服环前列腺素受体激动剂药物。该药物通过放松血管壁来扩张（打开）血管和降低供应血液到肺部的血管内升高的压力。
Uptravi的安全性和有效性在有1,156位肺动脉高压试验者参加的长期临床试验中得到确认。和安慰剂相比，Uptravi被证明可以有效地减少肺动脉高压患者住院的次数和减少疾病进展的风险。在这个试验中参与者使用Uptravi的平均时间为1.4年。试验中常见的副作用包括头痛、腹泻、下巴疼痛、恶心、肌肉疼痛、呕吐、四肢疼痛，和面赤。
Uptravi被授予孤儿药的称号。孤儿药物称号提供税收抵免、用户费用减免、市场排他性等激励措施以协助和鼓励开发罕见疾病药物。不知道Acteion是否得到了孤儿药才有的价值连城的优先审评券？ 我们平台2015年12月20日发表了谢雨礼博士的最新文章，重磅原创：【我药点评】2015年制药界的这些事（国际）。文中，谢博士评论道，优先审评券成为孤儿药开发的一个新的商业模式。

祝贺Actelion!爱可泰隆！

我们感谢FDA、爱可泰隆为世界准备的圣诞礼物！
我们了解到肺动脉高压在美国是罕见病，而在中国确是常见病、多发病，且致残率和病死率均很高。我们真诚地希望Actelion（爱可泰隆）公司能够通过他们在中国的分公司，比如爱可泰隆医药技术(上海)有限公司，把此药物尽早引进中国，惠及中国上百万、上千万的患者。
我们将继续报道【蓝嘴唇】相关的医药研发进展、社会公益活动，等等，热烈欢迎朋友们的关注、支持、参与！
2016年，让我们一起关注【蓝嘴唇】！

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