所有癌种患者均有希望使用，K药获批TMB-H“不限癌种”适应症！

2020年6月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准pembrolizumab（俗称“K药”）“不限癌种”的新适应症[1]：

K药新适应症

单药治疗不可切除或转移性的，具有高组织肿瘤突变负荷（TMB-H）≥10个突变/Mb的，成人和儿童实体瘤患者（既往治疗后疾病进展且没有更佳替代疗法）。

这是K药获批的第二个不限癌种适应症——2017年K药获批用于MSI-H/dMMR的不限癌种适应症。K药是美国FDA批准的第一个不按肿瘤来源，按生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法，具有“里程碑式”意义。

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关于K药

 

Pembrolizumab（帕博利珠单抗），商品名为Keytruda（可瑞达），俗称K药。目前，美国FDA批准K药14个癌种/不限癌种适应症，中国NMPA批准4个适应症。

1NMPA批准适应症

2018年7月，用于经一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤。

2019年3月，联合培美曲塞、顺铂用于EGFR和ALK阴性转移性非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗

2019年9月，PD-1阳性的转移性非鳞非小细胞肺癌的单药一线治疗

2019年11月，联合化疗（卡铂联合紫杉醇），用于不考虑PD-L1表达状态，一线治疗转移性非小细胞肺鳞癌。

2价格

100mg/4ml 价格：17918RMB

用法用量举例：2mg/kg，每3周静脉注射一次。以50Kg为例，一次需使用1支100mg/4ml，共17918元每3周，三个月共71672元。

温馨提示：以上建议零售价跟实际价格会有差异，以患者购药时为准。

患者可在上海美中嘉和肿瘤门诊部购买到K药，有购药需求可拨打电话咨询：010 5957 5756。

2

什么是“TMB-H”？怎么看患者是否符合？

TMB

Tumor Mutation Burden，肿瘤突变负荷，是一种可定量的生物标志物。简单来说，就是测量肿瘤内各种突变的数量。

TMB-H

H代表High，TMB-H代表肿瘤突变负荷高。TMB越高，代表肿瘤中的突变越多，越可能产生更多异常的蛋白质，被免疫系统识破的可能就越高。也就是说，TMB表达高的患者，免疫治疗效果可能越好，既往研究也证明了这一观点。
要看患者是否为TMB-H，需要进行检测，检测TMB的方法主要有基于二代测序技术（NGS）的全外显子测序（WGS）和大panel测序，患者可到权威的基因检测公司咨询相关服务。

3

K药治疗“TMB-H”不限癌种的效果如何？

K药此次获批的新适应症，部分基于2期KEYNOTE-158试验的结果。
研究纳入无法手术切除和或转移性癌症，标准治疗失败或者无法耐受的患者，接受K药单药治疗，研究主要终点是客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。
根据2019年ESMO大会公布的结果：相比非TMB高的患者，TMB高的患者使用K药效果更好——客观缓解率高出近4倍，完全缓解和持续缓解的比例都高，且疗效持续时间更长。尚未发现严重的不良反应 ，主要不良反应为疲劳、乏力和甲状腺功能减低等。

TMB-H组

  非TMB-H组

客观缓解率

（ORR）

30.3%

6.7%

完全缓解率（CR）

4%

1.7%

部分缓解率

（PR）

26.3%

5.1%

1年无进展生存率

26.4%

14.1%

2年无进展生存率

18.9%

6.5%

4

写在最后

随着人们对于肿瘤的认识更为深入、精准，生物标志物在抗癌中发挥作用，人们开始不按癌种选药，而以肿瘤的某种“特质”作为制定治疗方案的参考内容。希望K药新适应症能给“无药可用”的患者更多选择。

参考文献

[1]https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-pembrolizumab-for-tmb-high-solid-tumors

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