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FDA于近日发布了一则指南草案，为各家药企提供了中枢神经系统（CNS）转移患者的抗肿瘤药物的评估建议（详情见文末图片）。FDA表示，该指南旨在为临床试验设计提供信息，以支持描述药物或生物制品在出现中枢神经系统转移的其他身体部位其他肿瘤患者的产品标签。FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur表示，CNS转移是肿瘤从原始部位扩散至CNS，并常伴随较高死亡风险。对于中枢神经系统转移的肿瘤患者而言，几乎没有行之有效的治疗方案。除此之外，检测患者是否伴有中枢神经系统转移的方法也较为匮乏。因此，我们需要给予这一未满足的医疗需求更多关注。当招募脑转移患者参加临床试验时，FDA建议临床试验主办方参考其最近发布的指南——“Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria: Brain Metastases”。在指南中，FDA解释了目前在评估中枢神经系统转移性疾病治疗方面存在的挑战，例如其写到的：“如果没有中枢神经系统外病变部位肿瘤缩小的信息，就无法解释通过中枢神经系统病变肿瘤缩小来评估药物的潜在益处。此外，评估抗肿瘤活性，尤其是中枢神经系统中肿瘤响应的持久性，可能无法简单地归因于在研药物，因为在有证据证明中枢神经系统病变稳定或有响应的患者中，治疗方案常会在中枢神经系统疾病进展时发生变化。”FDA还指出，不应将中枢神经系统疾病与身体其它部位的转移性疾病分开评估。对此，FDA表示：“仅仅基于评估中枢神经系统活性的终点就宣传药物疗效，这可能并不合适。”在没有可用的替代疗法的情况下，为确定快速治疗方案是否有效，FDA表示，转移性实体瘤的疗法可用于该实体瘤的中枢神经系统转移，除非该疗法的标签中另有规定。FDA还认为在设计临床试验时，主办方应当考虑受试者之前可能接受过的治疗方案。对此，FDA指出，主办方应当收集所有时期中枢神经系统定向治疗的信息，方案中也应当特别标注出中枢神经系统放射治疗与入组研究之间的间隔，通常至少12周，以允许将治疗效果归因于研究干预。此外，试验方案应为随机分组指定适当的分层因素，以最大程度减少基于先前治疗的偏倚。FDA还提供了评估中枢神经系统转移的指南，并指出具有钆对比的磁共振成像(MRI)是首选以及试验方案应该要求对所有中枢神经系统疾病登记患者的中枢神经系统进行基线成像评估。其他建议还包括：用被接受的标准反应来评估中枢神经系统疾病，并要求成像评估中枢神经系统疾病的同时成像评估中枢神经系统外的疾病。至于终点，FDA表示，选择合适的终点将取决于研究人群，以及该研究是否只评估中枢神经系统转移的患者。FDA表示，可能会考虑的一些终点包括随机对照试验中的事件间隔时间终点、总生存率或基于肿瘤评估的终点，如总应答率或无进展生存率。
参考资料:
https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2020/8/fda-drafts-recommendations-for-studying-cancer-dru
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