视觉是我们认识、感受世界的最主要方式之一，但随着年龄的增长，人们的视力可能出现下降，更有甚者可能会因为年龄相关的眼部疾病而失明。AMD（年龄相关性黄斑变性）是导致50岁以上人群失明的主要原因，其影响了四分之一的70岁以上人口，80岁以上的人群中有三分之一也备受其影响。至2020年，预计AMD在全球范围内影响1.96亿人。强生旗下公司杨森制药近日宣布，其已经获得Hemera Biosciences研发的基因疗法HMR59的相关权益，以治疗患有地图样萎缩（geographic atrophy，一种晚期且严重的AMD）的患者。目前，合作双方均未披露交易金额。AMD患者通常表现出较低水平的名为“CD59”的蛋白，这种蛋白可以保护视网膜免受补体的损害。补体过分活跃被认为是视网膜中央黄斑细胞损伤的原因。
图片源自：Hemera Biosciences官网
Hemera Biosciences设计HMR59的目的在于提高视网膜细胞产生可溶性CD59的能力，理论上这可以阻止进一步的损伤，保持患者的视力。根据Hemera Biosciences官网显示，该基因疗法正在进行两项1期临床试验，分别为HMR-1001（NCT03144999）以及HMR-1002（NCT03585556）。虽然基因疗法以及干细胞疗法是该领域的研发希望，但是截止目前为止尚未有药物或者疗法能使已萎缩的视网膜细胞再生。对此，杨森研发中心心血管和代谢全球治疗区域负责人James List表示，地图样萎缩这种毁灭性形式的AMD，会影响人们的日常活动，如阅读、驾驶、烹饪，甚至是看清对方的面貌。我们选择这个新颖、单剂给药的基因疗法是为了结合我们在视力保护方面的研发知识以及深厚经验，通过早期干预、阻止失明进程以及保留视力来帮助改善患者预后。在AMD这条赛道中，除了Hemera Biosciences的HMR59，还有不少其他基因疗法及干细胞玩家。2020年4月，Regenxbio公布其基因治疗药物RGX-314临床试验数据，正在进行中的针对wAMD（湿性年龄相关性黄斑变性）的1/2a期试验结果显示，6位达到连续两年追踪的受试患者在视力上均得到长期、持久的治疗效果，视力得到改善。2020年5月，Lineage Cell Therapeutics对外宣布了其视网膜色素上皮细胞移植疗法OpRegen的1/2a期临床试验结果。数据表明，使用OpRegen进行治疗的患者耐受性良好。此外，该药物具有长期改善干性AMD患者视力的潜力。2020年11月，Adverum Biotechnologies公布了基因疗法ADVM-022 治疗wAMD的1期临床试验（OPTIC）的中期阳性数据。试验数据证明了ADVM-022能够减轻患者抗VEGF蛋白的治疗负担。目前该公司正专注于加快该疗法的开发及商业化计划。除去上述几家公司外，Iveric Bio正在开发Zimura (avacincaptad pegol)，以治疗地图样萎缩。该公司于今年9月公布了GATHER1 3期临床试验数据结果。数据显示，Zimura在GATHER1临床试验中耐受良好，未出现与药物相关的不良事件及炎症。随着人口老龄化的持续，AMD的患者将持续增加，相应的治疗需求也正在不断增长。未来还有哪些玩家加入AMD这个赛道？药时代将持续跟踪，及时报道。
参考资料：
1、https://www.janssen.com/janssen-acquires-rights-novel-gene-therapy-pioneering-treatment-solutions-late-stage-age-related2、https://www.hemerabiosciences.com/what-is-amd/3、https://www.hemerabiosciences.com/hmr59/
4、https://www.hemerabiosciences.com/clinical-trials/
5、https://mp.weixin.qq.com/s/r4kJGGrcw8HCuE-mXlmJ2Q
6、https://mp.weixin.qq.com/s/Fq7ghswZZvAq6iDIKCUSjg
7、https://investors.adverum.com/news-releases/news-release-details/adverum-biotechnologies-announces-positive-interim-data-0
8、https://investors.ivericbio.com/news-releases/news-release-details/iveric-bio-announces-publication-gather1-phase-3-clinical-trial
- END -
内容仅供感兴趣的个人谨慎参考，非商用，非医用、非投资用。
版权归作者。衷心感谢！
时间、水平有限，错误偏颇难免。欢迎朋友们指正！
版权声明：文中图片取自网络，根据CC0协议使用，版权归拥有者。
点击直达，每月3万多朋友到过这里！