药时代BD-053项目 | 与奥贝胆酸同靶点临床II期NASH口服小分子寻求合作

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种以脂肪性肝炎和肝纤维化为特征的慢性进行性肝病，已造成严重的全球疾病负担和经济负担，治疗上至今尚无获批的特效药物。NASH是NAFLD的严重类型，是导致肝硬化的主要原因之一。一旦发展为肝硬化，疾病将无法逆转，甚至进一步发展为肝癌甚至肝衰竭。约25%的非酒精性脂肪肝（NAFL）患者可进展为NASH，30%以上的NASH患者有发展为肝硬化或肝细胞癌（HCC）的可能，然而至今尚无特效药物获批用于NASH的治疗^【1-2】。因此，研究NASH的发病机制及潜在药物治疗靶点至关重要。

FXR激动剂可以通过多个途径改善NASH的疾病进展，目前已有多款用于治疗NASH的FXR激动剂处于临床研究阶段。进展最快的是Intercept公司的奥贝胆酸（Ocaliva，OCA），FDA已于今年接收该药物的NDA申请，PDUFA时间为2023年6月22日。^【3】

根据弗若斯特沙利文预测，到2025年治疗NASH药物的市场容量将超过100亿美元，其中2016-2025年复合增长率可达20.19%。据不完全统计，全球有超200个NASH新药项目在研，其中有超过100个项目处于临床开发阶段。其中，国内约有近90个在研项目，且大部分处于早期阶段。

本次推介的BD项目为口服小分子FXR激动剂，适应症为NASH。目前正在进行II期临床试验（中国），专利于2037年到期。我们在此发布此项目信息（详细信息如下），希望为项目方找到合适的合作伙伴，共同推进该项目更快、更好地发展。

参考文献：

【1】 The diagnosis and management of nonalcoholic fatty liver disease: Practice guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases.

【2】MAFLD: A Consensus-Driven Proposed Nomenclature for Metabolic Associated Fatty Liver Disease.

【3】奥贝胆酸上市申请获FDA受理，有望成为首个NASH治疗药物-医药魔方

项目简介

项目代号：DT20221216-053

项目名称：与奥贝胆酸同靶点临床II期NASH口服小分子

药物类型：小分子

靶点：法尼醇X受体（Farnesoid X Receptor，FXR）

适应症：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）

产品阶段：临床II期进行中（中国）

专利情况：核心专利已进入全球10余个国家和地区，2037年到期

合作需求：希望转让中国/全球权益

项目优势

1. 靶点有效性得到临床验证，候选化合物体外活性高，药效强；

2. 候选化合物安全窗大，优于临床在研药物奥贝胆酸和Tropifexor；

3. I期临床结果显示候选化合物对两个PD指标均有强效调节作用，优于同靶点在研化合物；

4. 项目进度国内领先：候选化合物是目前中国为数不多进入II期临床的NASH在研药物。

作用机制

FXR激动剂通过调节胆汁酸和糖脂代谢，达到缓解代谢紊乱造成的脂肪肝损伤，同时具有抗炎和抗纤维化作用，防止脂肪肝进一步恶化到NASH和肝硬化；长期使用还可能降低血脂、血糖和体重，降低因脂肪肝引起的心血管风险所带来的死亡。

如果您对该项目感兴趣，欢迎与我们联系！

请注明项目代号：DT20221216-053

我们将与您详细探讨。谢谢！

联系人：Richard

电话：[phone]

微信：balance002

邮箱：[e-mail]

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