火视213|Applied StemCell：转基因老鼠活体模型供应商

2016-05-07 火石创造

火石在线：firestone-link

洞悉全球医健创新创业实践

摘要

随着人们对理解人类基因越来越多研究，对活体转基因模型的需求也在增加。在一些特定领域，转基因老鼠是首选的活体模型，类似人类生理、病理的特点使得他们成为研究心血管、糖尿病、神经、精神、自身免疫障碍的重要工具。Applied StemCell公司就是为科学研究提供细胞模型和老鼠模型的一家公司。

公司简介

Applied StemCell公司(ASC)是一个快速发展的生物技术公司，总部设在加利福尼亚苗必达市。致力于推进基因编辑、干细胞生物医学研究和生物技术行业的创新。公司的目标是帮助专家将干细胞研究转化为新颖、有效、针对特定病人的治疗方法。

产品介绍

公司针对干细胞的繁殖、培养与分化方面提供高品质的产品和服务；经过多年的研究和开发，ASC为基础研究、药物发现、生物制品加工及生产和临床应用提供了一系列优化工具。目前业务集中在三个方面：

（1）为生物制品和生物鉴定提供细胞株的生产；

（2）为个性化医疗提供病人相关生物细胞模型；

（3）人类疾病动物模型的生理学预测。

他们提供的服务包括：

建立细胞模型；
建立针对疾病的同基因模型；
为抗体和蛋白生产开发主细胞系；
为临床前应用生产来自病人的包含修正突变后或插入基因后的多功能干细胞；
生产动物模型(老鼠模型)；
使用其TARGATT™技术，插入基因可以特别插入基因组中特征明显的活跃转录位点，确保转基因的表达。这种特定位点敲入技术首先在小鼠模型中建立，现在已经成功地应用到人类细胞系中。他们将CRISPR / Cas9技术和TARGATT™应用在高度指定转基因表达的项目中。

技术介绍

TARGATTTM、CRISPR/Cas9、 ZFNs 和 TALENs 等定点诱变技术的主要进展使新一代的转基因鼠模型成为可能。应用干细胞的专利TARGATTTM技术能保证插入感兴趣的基因(最高20 kb)的效率及高度表达。在老鼠基因组工程中，使用attP对接位点，基因被集成到特征明显的转录活性位点，DNA被直接注射到老鼠受精卵，从而绕过了老鼠胚胎干细胞(rES)。其创新技术可以产生特定位点，单一副本，在4个月内实现老鼠基因敲入。

CRISPR-Cas9筛查：采用CRISPR-Cas9进行全基因组筛选，在识别的蛋白质和通道中扮演着重要的角色，在疾病中发挥不可或缺的作用。在研究中，作者通过用CRISPR-Cas9扫描筛选蛋白质功能域的数组，确定癌症治疗的药物靶点。

领导团队

Ruhong Jiang（CEO）在美国获得了博士学位，曾任MicuRx制药（加州新药物开发公司）中国业务总经理。他在生命科学研究中拥有超过25年的经验，在几个生物技术公司中有超过12年的产品开发和管理经验。

Chen-Tsai博士（联合创始人和首席科学官）在康奈尔大学获得了博士学位，她在胚胎干细胞和遗传动物模型领域有超过18年的经验。加入ASC之前，Chen-Tsai博士在斯坦福大学工作了19年，担任转基因研究中心的主任和斯坦福大学癌症研究所副主任。她的斯坦福大学实验室成功地开发出许多新颖的胚胎干细胞系分离专有技术。此外，Chen-Tsai博士也是疾病动物模型包括转基因和基因敲除小鼠模型领域首屈一指的专家，她是TARGATT™技术的联合发明者。

公司名称：Applied StemCell

公司地址：加州门洛帕克

公司网址：http://www.appliedstemcell.com

融资情况：2轮融资共452万美元

火视观点

基因编辑技术发展以来，多用于工程植物和重塑动物，为更好地将该技术受益于人体医疗，研究人员进行了大量的小鼠和大鼠实验。近年来，人们慢慢开始尝试将基因编辑技术运用于人体疾病治疗临床实验，在干细胞治疗领域取得了进展。

基因编辑技术与多功能干细胞iPSCs相结合，加上靶向型RNA技术（guide RNA，gRNA），在HIV的治疗方面取得了重大突破。在目前的临床数据中，科研人员已成功使用基因编辑技术完成3例HIV治疗的临床实验。但是随之而来的伦理问题风险值得我们关注，究竟基因编辑技术能够在人类身上运用到何种程度，值得我们深思。