火视214|Precision BioSciences：基因工程正在改变世界

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摘要

以分子遗传学为理论基础，以分子生物学和微生物学的现代方法为手段，将不同来源的基因按预先设计的蓝图，在体外构建杂种DNA分子，然后导入活细胞，以改变生物原有的遗传特性、获得新品种、生产新产品——基因工程正在改变世界。

公司简介

在精密治疗方面，Precision公司可以说是业内先驱。他们利用专门的基因组编辑方法——ARCUS，通过团队合作，来努力攻克癌症基因组，治疗遗传性疾病，并开发更安全的，更便捷的食物。

产品介绍

一、 什么是 ARCUS?

ARCUS是新一代基因组编辑神器，来源于天然基因组编辑酶——Homing核酸内切酶。ARCUS是生物工程的里程碑，运用到细胞工程，蛋白质工程。在分子水平上对基因进行复杂的操作，使这个基因在受体细胞内能够复制、转录、翻译表达。

1. Homing核酸内切酶

Homing核酸内切酶是生物自带的基因组编辑系统。它们是许多真核生物的限制性核酸内切酶。Homing核酸内切酶拥有“超能力”：在复杂的基因组中，能准确地识别较长的DNA序列（12-40个碱基对），并且一次完成。在一个细胞中，针对DNA双链断裂的特定位点，Homing核酸内切酶直接能触发细胞DNA修复和刺激同源重组。在本质上，这让基因转换变成一件非常精确的事情，最常见方法的是在核酸断裂处插入外源基因。

2. ARCUS技术

ARCUS技术的“骨干成员”为弧形的核酸酶–全合成酶。它是与Homing核酸内切酶很相似的一种酶，但由于起点新基因编辑试剂的发展，它被修改得更好。ARCUS核酸酶有Homing核酸内切酶的优良属性，如小尺寸和无与伦比的序列特异性，同时它还能变成一个自定义的基因编辑工具，识别我们选择的DNA序列。每个ARCUS试剂优化都会使用一套专有的计算机和实验室设备为，以确保最大的基因编辑效率和最低的目标偏差。

为什么ARCUS在全球基因编辑方面独一无二？

（1） 所有权归PRECISION所有，只有该公司员工可以使用ARCUS技术；

（2） ARCUS功能全面，它不仅可以敲除基因，它可以完成编辑、嵌入、删除DNA的全套工程。

（3） 精准定位目标，ARCUS从不会弄错它的目标，更不会造成DNA系列的破坏。

（4） 纳米级运作，310个氨基酸，930个碱基对，ARCUS兼容性好，目标明确。

（5） 安全，ARCUS是一个基因的蛋白质表达，已经翻译完成，它不需要机体内其他工具来辅助它的多样性表达。

（6） 无痕治疗，相配的4对碱基可以在1/3DNA单位上完美、可控的工作。

技术与合作 

Precision目前将ARCUS运用在下面几个方面：

（1）癌症的免疫治疗，肿瘤基因治疗的实施主要包括三个方面：寻找具有治疗意义的目的基因；建立有效的、向靶细胞转移目的基因的载体系统；使目的基因在靶细胞中表达，发挥生物学效应，达到治疗目的。

（2）基因缺陷的治疗，将健康的基因导入有基因缺陷的细胞中以达到治疗的目的。

（3）食物的改良，在植物食品品质的改良上，公司打算将技术集中运用于改良蛋白质、碳水化合物及油脂等食品原料的产量和质量。

投资Precision的企业有富达生物科技公司、安进公司、百特公司、欧赛奇大学、长寿基金、和两个有名的市场投资人。其中富达生物科技公司，是一家集风险投资、医学科技、生物制药为一体的科技公司。它是FMR LLC的子公司（提供世界领先的金融服务）。40年来富达企业已经是冒险家和产业发展的领头羊。venBio则是新一代投资公司，主要与生命科学和新型药浴科技公司合作。

领导团队

Matthew Kane：首席执行官、联合创始人

他从2006年公司创立就开始领导公司，Matthew Kane拥有15年生命科学的产业经验。

Derek Jantz.Ph.D.：首席科学执行官、联合创始人

Derek博士从15岁开始就开始从事基因工程编辑，作为一个蛋白质工程师，他很早就开始研发锌指技术，在设计蛋白质运用于基因编辑工程方面，奉献了自己大部分的职业生涯。

其他高管：

Jeff Smith, Ph.D.：首席技术执行官、联合创始人

Todd Melby：首席外科操作执行官

公司名称：PRECISION BIOSCIENCE

公司地址：美国

公司网址：http://precisionbiosciences.com/

融资情况：A轮融资：2015年11月获得2560万美元

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火视观点

在主流的三代基因编辑技术大流下，Precision Bioscience以其独特的ARCUS基因编辑技术突破重围，在行业内立足。近日和Baxalta达成战略合作，为其CAR-T技术的强大后盾。

我们可以看到，基因编辑技术的突破，大大促进了癌症免疫疗法的发展步伐，越来越多的细胞免疫治疗公司和药物巨头来寻求技术合作。

中国的基因编辑研究全球领先，但国内的基因编辑公司基本以SRO形式存在。与国内技术领先高校合作，自主研发提高基因编辑技术，是中国企业在基因编辑领域未来发展方向。

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