火视215|Poseida：基因编辑与CAR-T细胞疗法的联姻势不可挡

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摘要

以分子生物学和微生物学的现代方法为手段，将不同来源的基因按预先设计的蓝图，在体外构建杂种DNA分子，然后导入活细胞，从而人工制造强大的自体免疫细胞又或者完全治愈单基因缺陷疾病——Poseida是一家生物制药公司，她运用世界顶尖的基因编辑技术来帮助人们治愈疾病。

公司简介

Poseida拥有的专利能够精准的定位目标，是目前世界上的“稀有物种”，同时她的基因工程技术与广泛的适用性已经得到证明。不得不说Poseida有着长远的目标，她打算将自己基因编辑技术的专利广泛运用到人类疾病上。现在，她的产品主要是基因治愈和CAR-T的辅助生产，分别针对的是肝脏疾病和癌症领域。

产品介绍

目前Poseida主要研发基因治愈术和CAR-T辅助产品，针对孤儿病和癌症患者。下图为目前的研发进程。

一、piggyBac TM转座系统

1.概述：无需病毒载体就能实现基因的添加和移除

2.优势：

①相对于需要病毒作为载体的方法较安全；

②能让更多细胞转换并且高水平表达；

③比GMP产品的成本少10倍；

④目前没有发现转载能力的高限（＞300kb）；

⑤过程无痕可逆。

二、足迹自由的TM基因编辑

1.概述：将特异性核酸内切酶运用于精密无缝工程piggyBac TM

2.优势：

①无痕切除耐药或者敏感基因的唯一办法

②利用基因编辑技术来帅选富集基因从而提高效率

③ 对突变的单个核苷酸的修改伤害最小，是目前世界上最干净的基因编辑技术。

  
DNA的增加

piggyBac TM转座系统与足迹自由的TM基因编辑技术在临床治疗方面的运用主要在以下几个方面：

1. 针对自体和异体血液肿瘤及实体瘤的CAR-T疗法；

2. 针对各种单基因疾病在体内和体外的基因疗法（如孤儿肝、血液、心血管和中枢神经系统疾病，等等）；

3. 传染病的治疗（艾滋病，乙肝等）；

三、CAR-T细胞疗法

1.概述：即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

2.优势：

①在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。

②可以特异性地识别肿瘤相关抗原，最终达到治愈肿瘤的目的。

③基于合成生物学，免疫学，遗传改造技术，使得合成改造的特异性功能加强版的T细胞成为可能。CD19抗原特异性CAR-T 细胞用于治疗B细胞白血病和淋巴瘤临床试验中，显示出持续的疾病缓解效果。

④常见的血液肿瘤包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，严重威胁人类的生命健康，位列常见十大恶性肿瘤第八位，且发病率逐年升高。血液肿瘤发病急，在传统的放疗、化疗、骨髓移植等治疗方式下，治疗周期长、费用高昂、过程痛苦，但治愈率却并不很理想。基于这一点，CRT-T技术拥有无比广阔的前景。

合作情况 

Poseida与Janssen是世界公认的最佳药物研发合作商，因为在短短三年的合作里，Poseida已经研发了两种专利。所以Janssen决定再投资2920万美元，志在把Poseida先进的基因编辑技术专利运用于CAR-T细胞疗法，以及日后的发展、管理、以及商业化进程。

领导团队

艾克曼，医学博士，董事长：他是Sofinnova Ventures的执行合伙人，有着28年的高管经历，主要负责临床和科学研究。有着8年的制药经验，他研发的Elan、EVP等药目前在辉瑞生产。

阿德里安，博士，公司首席投资官：之前在Evotec公司做神经科学和企业发展管理，是他们的执行副总裁，伦敦大学分子神经学博士，目前也是Brand Point公司的主要投资人和董事成员。

埃里克奥斯特，医学博士，哲学博士，公司首席执行官

公司名称：博世达股份有限公司

公司地址：加利福尼亚州

公司网址：http://poseida.com/

融资情况：2015年获Janssen2920万美元投资

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火视观点

Poseida和Janssen的合作再次验证了CAR-T细胞疗法和基因编辑的联姻是未来最具想象空间的基因编辑子领域之一。基因编辑在CAR-T细胞治疗中主要作用是解除免疫机制，以及定向整合CAR-T基因，解除其本身成瘤风险。

据预测，至2020年，在CAR-T市场中，基因编辑市场规模将在全球达到30亿美元，国内的市场规模将达到60亿元。拥有自己的基因编辑技术的公司毫无疑问是这个市场中最具竞争力的角色。国内公司必须好好考虑如何转型，以应对即将到来的巨大市场蛋糕的分割。

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