Tocagen开发的脑癌特效疗法何以进入FDA快速审批通道？
引言
恶性胶质瘤是最常见的一种脑瘤，进展极其恶劣，当前治疗条件下，恶性胶质瘤5年存活率不足5%。然而2015年7月，Tocagen的Toca511&Toca FC复发性胶质瘤联合疗法获FDA快速审批资格，这对恶性胶质瘤患者来说是一大好消息。
火石特约记者：薛弘宇
“No one should die of cancer”是Tocagen为自己立的一面大大的Falg，而Tocagen也在不断地用其创新RRVs技术平台以及Toca511&Toca FC、Toca 5等产品将自己的理想一步步变为现实。我们有理由相信，在不久的将来，即使是最为顽劣的癌症也可以得到安全有效的控制。
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公司名片
公司名称：Tocagen
创立时间：2007年
公司属地：美国
所属行业：生物制药
公司网址：http://tocagen.com/
公司总裁：HARRY E.GRUBER
主要产品：Toca511&Toca FC疗法
核心技术：RRVs技术
公司简介
Tocagen是一家正处于临床阶段的肿瘤选择性基因治疗企业。自2007年成立之初，Tocagen着眼于研发一款通过激励免疫系统从而达到从内部对抗癌症的产品。其主打“Toca511&Toca FC”疗法最初用于治疗复发性胶质瘤，目前正计划启动针对结肠癌、胰腺癌、肺癌、乳腺癌、肾癌、黑色素瘤等转移型癌症的临床试验。Toca511和Toca FC作为复发性胶质瘤的治疗方法以及恶性胶质瘤的特效药，已获得美国食品药品监督局的快速跟进。Tocagen也获得了包括“加速脑癌治愈”、“美国脑瘤协会”、“穆塞拉基金”等脑癌基金的大力支持。
CEO介绍
Tocagen的CEO——Harry E. Gruber博士是基因治疗领域的前驱，长久以来一直致力于促进基因疗法在癌症治疗中的的发展和商业化。Gruber博士在基因治疗领域造诣颇深，已发表专业论文100余篇，33项专利已获授权（仍有数目繁多的专利正在申请之中），其所奠基的基因转移技术为Viagene、Gensia、INTERVU、Kintera、Metabasis等企业所创造的价值超过70亿美元。Gruber毕业于宾夕法尼亚大学，获得了医学博士和文学学士双学位。在成立Tocagen之前，Gruber博士任教于加州大学圣地亚哥分校医学院。
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商业模式画布
核心资源
RRVs全称为retroviral replicating vectors，即逆转录病毒复制载体。RRVs通过识别癌细胞的免疫缺陷，有针对性地将治疗基因导入癌细胞的DNA中，RRVs将在癌细胞中复制增殖，并通过“萌芽”的方式在癌细胞之间传播。在多种机制的协同作用下，RRVs将杀死癌细胞进而达到治愈癌症的目的。由于RRVs还不能识别正常人体细胞的免疫缺陷，而且可以感染正常细胞的有毒基因十分有限，因此在这种治疗方法中，患者不会受到自身免疫系统所产生的有毒物质的伤害。
关键业务
Toca 511&Toca FC是Tocagen公司开发的一种癌症基因疗法，该疗法由Toca 511和Toca FC两部分组成。
首先通过特定的方式将Toca 511送入癌症患者体内，Toca 511将会选择性地感染癌细胞并在癌细胞之间传播。Toca 511进入癌细胞中会将胞嘧啶脱氨酶的基因（图中简称为“CD”）传递给癌细胞。
Toca FC则通过口服的方式进入人体，Toca FC进入癌细胞后会与胞嘧啶脱氨酶发生反应产生一种抗癌物质5-FU。5-FU将杀死癌细胞并激活免疫系统清除肿瘤，整个治疗过程不会对人体正常细胞产生伤害。
Toca 5是Tocagen公司针对恶性胶质瘤、间变型星形细胞瘤等易复发癌症所研发的一款新药，目前该药品正处于临床试验的筹备阶段。
重要伙伴
RiboMed公司：近日，RiboMed公司和Tocagen公司共同宣称将针对潜在的表观遗传预兆和可预见的标记展开分析合作。这项合作主要针对Tocagen推出药品Toca 511&Toca FC中DNA修复酶 O-6-甲基鸟嘌呤-DNA 甲基转移酶的评估分析。
融资情况
Tocagen自2007年成立以来共进行了8轮融资，共计8920万美元。最近一次融资是在2015年8月，获得了2880万美元的风险投资。
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据《圣地亚哥联合论坛报》消息，在美国，仅2015年就新确诊了68000名脑癌患者。这些脑癌患者可选择的治疗方法少之又少，治疗效果更是微乎其微，患者中的三分之一会病情恶化并在几年内死去，高度侵略性的肿瘤更是仅需几个月就能取人性命。脑癌的残酷可见一斑。但值得欣喜的是，Tocagen的基因疗法将有望在一定程度上弥合这条供需鸿沟。
Tocagen采用药物靶向治疗策略，此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗。他们的产品从攻克脑癌起步，其所使用的技术也为数种抗癌疗法搭建了研发平台。
通常情况下，脑癌第一次或第二次复发的患者平均剩余寿命仅为7.1个月，而通过服用Toca 511，患者的平均剩余寿命提高近一倍，达到13.6个月。Tocagen虽然还未实现消除癌症致命性的理想，但从Tocagen的激情澎湃中我们看到的是：希望！
尽管基因疗法发展到今天仍然面临伦理道德的纠缠和费用高昂的束缚，但其相对于传统疗法的巨大优势无法掩盖，基因疗法势必成为未来肿瘤研究的重要思路，希望在不久的将来Tocagen真的能够实现他的承诺，让普天下不再有人因为罹患癌症而失去生命。
参考来源：
http://www.sandiegouniontribune.com/news/health/sdut-brain-tumors-neurology-neurosurgery-bob-carter-2015jul17-htmlstory.html
http://tocagen.com/wp-content/uploads/05-14-12-Drug-Combination-Targets-Brain-Cancer.pdfhttp://arstechnica.com/science/2016/06/tumor-killing-virus-nearly-doubles-survival-time-of-brain-cancer-patients/
http://baike.baidu.com/link?url=vd9zab8Vynh53Et1YR59ZTbNaZYJx9McvbjRVj_ETS0ytDIWTlSf3OfHa2WVXdnNWXqiJtxopITE4cmPsycpLZhDFiFDMJotNOB5bIMZDiW#4