Mesoblast：赛诺菲放弃的人造干细胞药物，我接盘了
本世纪初，大量的资本开始涌入干细胞研究领域，法国制药大鳄赛诺菲曾与美国Osiris公司就人造干细胞药物Prochymal和Chondrogen签署了一份高达12.5亿美元的干细胞协议，轰动了当时整个医药界。然而2012年2月，赛诺菲意外宣布终止合作，放弃这两种干细胞药物，舆论顿时一片哗然。就在医药界开始认为干细胞寒冬已经悄然来临时，澳大利亚的生物制药公司Mesoblast却反其道而行，斥资1亿美金接收了Prochymal和Chondrogen。
火石特约记者：任海
干细胞治疗是通过对目标干细胞进行体外的分离、培养以及定向诱导分化，“复制”培养出全新、正常、更年轻的细胞、组织或器官，而后再通过专业的移植技术到体内，去代替那些正常或非正常死亡的细胞，这种“干细胞治疗技术”为多种疾病的治疗开辟了新思路。
干细胞功能
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公司名片
公司名称：Mesoblast
创立时间：2004年
公司属地：澳大利亚墨尔本
所属行业：生物技术
公司网址：http://www.mesoblast.com
公司CEO：Silviu Itescu
专注领域：利用干细胞技术治疗心脏病、对生物制剂无反应的风湿性关节炎、糖尿病肾病变、肿瘤和血液疾病、免疫介导性疾病等。
公司简介
Mesoblast 主要从事以细胞为基础的再生治疗产品的研究与开发，利用其专利技术平台——“间充质前体细胞（MPC）成人干细胞技术平台”所研发的的细胞治疗产品包含间质系成人干细胞(MLCs)，在治疗心脏病、脊柱和肌肉骨骼疾病、肿瘤和血液疾病、免疫介导性疾病等领域有着显著效果。2010年，Mesoblast自主研发的干细胞产品MPC获得澳大利亚的上市批准。2012年因接盘赛诺菲放弃的Osiris公司人造干细胞药物Prochymal和Chondrogen而名声大振。
公司CEO
Silviu Itescu
Itescu博士先后在纽约哥伦比亚大学、墨尔本莫纳什大学任教，主攻干细胞生物学、自身免疫性疾病、器官移植和心脏衰竭等领域，是美国国内享有盛誉的医学家。2004年Mesoblast 公司成立后，Itescu博士加入了董事会，并于2011年出任Mesoblast 的CEO。 基于Itescu博士在干细胞疗法领域的突出贡献，2011年，他被亚洲《BioSpectrum》杂志评选为年度人物。Itescu博士曾担任多家国际制药公司、生物技术和医疗保健投资集团的顾问，并担任多个生命科学领域上市公司的董事。
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商业模式画布
重要合作伙伴
2012年，Osiris公司与赛诺菲关于Prochymal和Chondrogen这两个干细胞产品的合作终止后，转而与Mesoblast展开了合作。在Prochymal的基础上，Mesoblast公司研发出全新的干细胞治疗产品——Temcell，而后就Temcell在日本的销售权又与JVC制药合作。Temcell作为首个完全批准的干细胞治疗产品已于2016年3月在日本上市销售，主要治疗括慢性心力衰竭、后背疼痛和类风湿性关节炎。
2015年4月，美国新基（Celgene）与Mesoblast达成了合作协议，根据协议：Celgene支出4500万美金收购Mesoblast公司4.72%的股份。与此同时，Celgene取得Mesoblast公司在跨急性移植物与宿主病（GVHD）、特定肿瘤学疾病、炎症性肠病、器官移植排斥反应的一系列干细胞项目的优先购买权。从花费近5000万美金收购不到5%的股份，只为几个干细胞项目的“优先购买权”，足以看出，Celgene对Mesoblast在干细胞领域的期望之高。基于这种期待，合作达成后Mesoblast公司的股价一度飙升超过20%。
产品介绍
MPC技术平台
Mesoblast公司的MPC（Mesenchymal Precursor Cell）是利用特定的marker—STRO-1技术从健康人骨髓中提取出间充质前体细胞，技术人员会在这些干细胞发育形成骨、软骨、脂肪和肌肉组织时，根据不同的需求提取不同发育阶段的它们，或者让它们接触生长因子混合物，发育成符合技术人员特定需要类型的细胞，如专门用于修复受损组织的细胞。间充质干细胞的另一个好处是它们没有“明显”的表面特征，因此，当注射到病人体内时不会产生排斥。现临床用在骨科手术中局部注射，用于骨折愈合和椎间盘融合。
基于MPC技术平台，Mesoblast正在研发MPC-150-IM和MPC-300-IV来分别治疗慢性心衰和对生物制剂无反应的风湿性关节炎。
MPC-150-IM——治疗慢性心脏衰竭
MPC-150-IM是Mesoblast公司基于MPC平台技术，针对慢性充血性心脏衰竭（CHF）所研发的干细胞药物治疗产品，目前尚处在III期临床实验阶段。MPC-150-IM是一个含有1.5亿间叶前体细胞剂量的细胞药，通过直接注入心力衰竭或心脏功能逐步丧失患者的心脏肌肉中，来治疗慢性心衰。基于临床研究所取得的数据来看，MPC-150-IM不仅能使患者的心脏功能复苏，同时还激活了多个功能：包括诱导内源性血管网络的形成、减少有害的炎症产生、减少心脏瘢痕和纤维化等。
MPC-300-IV——治疗对生物制剂无反应的风湿性关节炎
在全球众多风湿性关节炎患者中，大约三分之一的患者对是世界上最畅销的处方药——艾伯维Humira“过敏”，即要么不能承受药效，要么会产生药物排斥。而Mesoblast公司正在研发的MPC-300-IV，采用静脉注射3亿间充质前体细胞剂量到患者患处的方法，有效解决了“患者对艾伯维Humira等受欢迎的生物药产生抵抗”的这一问题，目前处于Ⅲ期临床实验阶段。在针对48名患者参加、长达12周的II期试验中，Mesoblast的MPC-300-IV被认为耐受性良好，无严重副作用或输液相关等不良事件。
从Mesoblast公开的实验数据来看：按“每公斤体重接受200万个细胞注射量”来注射MPC-300-IV的患者中有55%实现了美国风湿病学会的改善标准ACR20。而对照组中实现ACR20标准的患者比例仅为33%。相比对照小组，细胞治疗还导致机体功能和总体疾病活动改善。
另外，除了上述两款主要研发产品，Mesoblast公司用于治疗急性缺血性心脏病的MPC-25-IC，现处Ⅱ期临床试验阶段；治疗脊柱融合的——MPC-25-Osteo，也已完成II期临床试验；用于治疗骨髓移植的MPC-CBE，目前处Ⅲ期临床试验阶段；治疗因中度椎间盘退化症所引起慢性腰背疼痛的MPC-06-ID，正处在Ⅲ期临床试验阶段。
市场和竞争对手分析
目前，就全世界范围内来看，已有十多个干细胞产品获批上市，主流产品如下：
从上表可以看出，已经批准上市的这些干细胞产品中，大的区别主要在于干细胞的来源不同。正是由于干细胞的来源不同，干细胞的功效也不尽相同，也才会致使研究出的干细胞产品药效不同。总的来看， Mesoblast公司基于MPC的产品研发时间较早，是世界再生医药类生物学产品开发的领航者，处于市场领先地位。其专利 MPC 技术可用于治疗受损组织的修复与再生，包括：免疫相关病症、糖尿病及其并发症、骨科脊柱症及心血管功能障碍等，竞争对手不多，而且通过与其他合作伙伴合作后的自身实力也不容小觑，仍然会大有作为。
EP Vantage就曾预测 Mesoblast 公司的 Disc Repair Project——“干细胞疗法治疗修复椎间盘病变”很可能在 2016 年上市（现处于Ⅲ期临床实验阶段），预期销售额为 14 亿美元。
公司
产品
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从研发出MPC获得上市批准，到拿下老大哥赛诺菲啃不动的“硬骨头”蜚声业界，Mesoblast公司深耕干细胞治疗领域十二年。
来自英国Cell and Gene Therapy Catapult机构的专家Natalie Mount在Temcell上市日本的时候就曾过：“Mesoblast公司干细胞产品的上市销售是一个里程碑，它促进了干细胞疗法进入主流的制药行业”。而来自美国的风湿病学家Allan Gibofsky也曾宣称：“Mesoblast试验结果的安全性和效果非常令人鼓舞，意味着Mesoblast的细胞疗法有潜力填补不能服用生物药患者的医疗需求”。
干细胞治疗用其“再生复制”的魔力为人类在生命科学领域展示了一幅幅美好画面，而这些“美好”正等待着更多像Mesoblast这样的公司去发现。
参考来源：
1.http://www.bioon.com/biopharm/529943.shtml
2.http://finance.sina.com.cn/stock/hyyj/20121119/021913713405.shtml
3.http://mp.weixin.qq.com/s?src=3×tamp=1475677154&ver=1&signature=rUDVr5KHd9XVz*BocsTuyaOO9gqGT8bFapTuoP8RYSAkZvNff9dU9JaDzsIwpxGkSOaLtgMwK88pIsC8FkZcgLTIuFL86TdoGIlfkPrRQhM4WG89uToQ5y9yU-yvTRNuddd81QBTpDJz46y5LSFBXdQ1RK1tgIQ7Xum8gqoaa0U=
4.http://www.acbnewsonline.com.au/html/2015/companynews_0413/13214.html
5.http://finance.ifeng.com/usstock/realtime/20110110/3181228.shtml
6.http://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=545be11437d
7.http://www.mesoblast.com