火视全球|ViaCyte：帮助糖尿病患者另起炉灶再造“新胰腺”

糖尿病对于人类而言，是一种虽可有效控制，但终究无法治愈的疾病。大部分糖尿病患者都注射胰岛素药物来缓解病情。除此之外，医学界还尝试通过移植活体胰腺来治疗糖尿病，但由于“异体排斥”，效果一般。来自美国加州的ViaCyte公司，独辟蹊径，摒弃了上述这两种做法，走上了一条人工制造“新胰腺”的道路。

火石特约记者：任海

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公司名片

公司名称：ViaCyte

创立时间：1999年

公司属地：加利福尼亚州圣地亚哥

所属行业：生物技术

公司网址：www.viacyte.com

公司CEO：Paul K. Laikind（Ph.D）

专注领域：I型、II型糖尿病的治疗

公司简介

ViaCyte是再生医学新兴领域的领导者，总部位于加州圣地亚哥。ViaCyte研发了一套糖尿病治疗领域的组合产品——VC-01™：将胚胎干细胞诱导获得胰腺前体细胞群，再利用可回收、具有免疫保护性的封闭医疗装置，植入患者体内（Encaptra®药物递送系统）。一旦被植入患者体内，前体细胞慢慢定向分化成胰腺β细胞，进而分泌胰岛素来调节、控制患者的血糖水平。ViaCyte希望能成为I型、II型糖尿病患者的福音，摆脱天天注射胰岛素的困扰。

CEO介绍

Paul K. Laikind

Paul K. Laikind博士分别在美国加州大学戴维斯分校和加州大学圣地亚哥分校取得了生物化学的学士和博士学位。目前在ViaCyte担任CEO，他本人在生物技术和生命科学行业有超过28年的领导经验。曾先后参与创立了三家生物技术公司，分别是Gensia Pharmaceuticals（后被Teva Pharmaceuticals以数十亿美元价格收购）、Viagene和Metabasis Therapeutics。在加盟ViaCyte之前，Paul K. Laikind博士还曾担任Sanford-Burnham医药研究所的首席商务官和业务发展高级副总裁，帮助Sanford-Burnham争取到多项研究许可证，并与多家大型制药组织达成了战略合作伙伴关系，其中包括：Pfizer（辉瑞）、Ortho-McNeil-Janssen Pharmaceuticals以及Takeda Pharmaceutical（日本武田制药）。

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商业模式画布合作伙伴

2014年，ViaCtye与强生达成了一份交易金额高达2000万美元的合作。根据合作协议：强生将旗下杨森的BetaLogics与ViaCyte公司合并，二者共同探索I型糖尿病的新疗法。此外，根据协议ViaCyte还将独家拥有BetaLogics在糖尿病等多种代谢性疾病领域的所有知识产权，BetaLogics的相关资产也会转给ViaCyte。

这笔交易使ViaCyte获得额外的145项专利，以及565项正在研发的专利，合作后ViaCyte和杨森将共同持有360项专利和710项研发中的专利。

产品介绍

1、技术原理

干细胞治疗糖尿病的原理是：

（1）先在实验室内将胚胎干细胞或多能干细胞诱导为胰岛β细胞。

（2）制备“容器”，该“容器”既要保证不受免疫系统排斥，又得能提供良好的“生存环境”。

（3）将诱导成的胰岛β细胞包裹在“容器”中，植入到患者体内。

2、糖尿病患者体内的小型诊所——VC-01™组合疗法

VC-01™组合疗法包括:PEC-01干细胞和Encaptra药物输送系统，其中：

（1）PEC-01干细胞:由胚胎干细胞定向分化成，可以进一步分化为胰岛β细胞，产生胰岛素。

通俗来讲，VC-01™组合疗法就是利用干细胞技术，人工制造一个“新胰腺”，这个“新胰腺”具备正常分泌胰岛素的功能，进而调节患者的血糖水平。PEC-01干细胞可以被诱导分化为胰岛β细胞。

从胚胎干细胞到PEC-01干细胞和VC-01的制备

该过程包括了人类胰腺的生成过程。从最初的全能干细胞到最后的PEC-01干细胞和VC-01产品，每个步骤中，都会通过相应的培养基、生长因子诱导胚胎干细胞，直到它们变成PEC-01干细胞。一旦糖尿病患者的皮下植入VC-01，PEC-01细胞就会分化成为胰岛β细胞。

（2）Encaptra药物输送系统:是用于保护上述细胞躲避患者自身免疫系统攻击的医疗密封设备，被用来削弱人体的“异体排斥”，与PEC-01干细胞共同组成“新胰腺”。

Encaptra药物输送系统

Encaptra作为用来做药物传递的“容器”，被设计成为半渗透封装袋，长约8厘米，宽约4厘米。ViaCtye利用了特殊的制作工艺，确保蛋白质和血糖小分子能够进出，而细胞则无法通过。将其植入患者体内后，里面的胰岛β细胞会根据患者的血糖变化相应地调节胰岛素分泌，进而控制血糖水平。值得一提的是：该容器同时还能防止内部细胞流失和外面免疫细胞的进入，从而躲避“免疫排斥”的攻击，为袋内的胰岛素分泌细胞营造了良好的生存环境。

目前，该产品针对I型糖尿病的I期临床试验已完成，数据显示，植入患者身体12周后，前体细胞开始促进细胞生成并开始血管化，最后分化成为了胰岛β细胞。目前还处在为期两年的II期临床试验阶段。

融资情况

到目前为止，ViaCyte公司共获得1亿零150万美元的资金支持，其中除了有来自风投机构、强生等公司的投资，还有来自政府机构的拨款。

1、ViaCyte公司的几轮融资共获得了8100万美元，分别是：

（1）风投：2000万美元，2006年5月由Asset Management Ventures (AMV)、BD 风投、强生发展公司等共同投资；

（2）C轮：2007年7月由强生、AMV、Sanderling、Pacific Horizon共同投资2500万美元；2013年7月再次获得来自强生和Sanderling的1060万美元投资；

2014年8月又

获得540万美元；

（3）D轮：2000万美元，2014年8月由Johnson & Johnson Innovation投资。

2、另外，ViaCyte公司还多次获得政府机构拨款，分别是：

（1）2013年7月获得加州再生医学研究院的1010万美元拨款；

（2）2014年9月获得加州再生医学研究院共计1660万美元的拨款；

（3）2016年7月获得加州再生医学研究所的390万美元拨款。

竞争对手分析

除了ViaCyte公司，还有一些大学和制药公司也在研究糖尿病的胚胎干细胞疗法，但据ViaCyte公司介绍，ViaCyte的VC-01™组合疗法是首个在病人体内开展测试的产品。

据了解，比ViaCyte公司起步略晚的Semma公司也在从事干细胞治疗糖尿病的研究，但该公司认为不仅要将胚胎干细胞诱导成β细胞，还要让其发育成胰腺中的其它辅助细胞，包括α、δ等，换句话说，不仅要胰岛素，还要胰高血糖素等多种激素共同调节血糖水平。这一点要比ViaCyte做的更加全面。该公司也正在开发一种类似iPhone大小的设备模型来放置“人工胰腺”，但至今尚不确定可植入式胰腺生物技术完成的时间。除了上述两家企业，其他机构的进展都还尚在理论阶段。

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美国约翰霍普金斯大学医学院糖尿病中心主任Tom Donner博士（未参与这项研究）在了解了VC-01™组合疗法之后说：“这可能是个真正有价值的尝试，它就像制造出了一个新胰腺来产生胰岛素。”；除此之外，克利夫兰诊所内分泌学家Betul Hatipoglu博士也在一封回复媒体采访的邮件中写道：“针对该产品的初步结果来看，是大有希望的，但还需要确定是否存在未预见到的安全问题。”

干细胞因其自我复制、多向分化的独特功能备受科学界青睐，更被视作转化医学、再生医学以及精准医学的重要基础和实现手段。很高兴看到ViaCyte公司能将这项技术运用在糖尿病治疗的临床阶段，希望后续的临床数据能足以支撑该公司的初心，帮助更多糖尿病患者改善生活。

参考来源：

1.http://viacyte.com/products/pec-direct/

2.http://viacyte.com/products/pec%E2%80%90encap-vc-01/

3.https://www.crunchbase.com/organization/viacyte

4.http://mp.weixin.qq.com/s?src=3&timestamp=1479365021&ver=1&signature=lqdKNUprl9T9xxpIp6Ghvi4e3hp9el116zybXp3EvMwdyeegPsxQGi*GHQO2FjI0ZzQi3*sLIr*ocKJPnyQi9fsyGb2mohC8XUUh-NETfOVUaAHQTZ8fYXL*emspaiiqwmeiTBsQaFvZp7nK52QBsA==

5.http://mp.weixin.qq.com/s?src=3&timestamp=1479346804&ver=1&signature=63P0vex38iAL8VU5A*-eCiczaINMvykUFFV9Ks4lY0i3sQQC31vspONIptj9hOeOQiyfhFPfck3jUO1CQC6fvFMW302Ck-blsiF7pFXtC*P*mOqJaQ91IUdQoQWeVckF7O6QSu8yTg0t82iWoE5rSg==

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