火视全球|Semma Therapeutics：专注于用干细胞分化技术治疗Ⅰ型糖尿病
有些时候在科学技术发展的背后，有着非常感人的故事。哈佛大学的Melton教授在得知自己的儿子（Sam）和女儿（Emma）确诊为I型糖尿病后，潜心研究糖尿病15年之久，并创立了以儿女名字命名的干细胞公司Semma Therapeutics，就是为了有一天，他的儿女能够摆脱糖尿病的困扰。
火石特约记者：王舒浩
Melton教授
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公司名称：Semma Therapeutics
创立时间：2015
公司属地：美国马塞诸塞州
所属行业：生物科技
公司网址：www.semma-tx.com
公司CEO：Robert Millman JD
核心技术：诱导干细胞分化技术
Semma Therapeutics是一家成立于2015年的生物科技公司，致力于为目前依赖胰岛素注射的I型糖尿病患者开发干细胞治疗技术。这项技术是由哈佛干细胞研究所（HSCI）研究员、Semma Therapeutics公司创始人Doug Melton教授领导的研究团队开发的，可利用人类诱导多能干细胞来制备大量的胰岛β细胞，然后移植给患者，从根本上解决糖尿病的问题。
为了可以安全地将这些胰岛β细胞移植给患者，Semma Therapeutics公司正在开发一款IPhone大小的设备，它可以将细胞和免疫系统隔绝开来，患者因此不用服用免疫抑制药物。
Robert Millman是Semma therapeutic公司的CEO兼联合创始人，Robert曾创办了CoStim制药公司并担任总裁。Robert曾在MPM Capital公司担任常务董事，并在MPM投资的多家公司（包括Epizyme、iPierian和Verastem）担任首席知识产权顾问或总裁。Robert最早从事的是律师行业，是Morrison和Foerster律师事务所的律师。
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2015年3月Semma公司与Novaris和Medtronic公司建立了合作伙伴关系，将共同研究糖尿病的细胞治疗解决方案。
2016年6月Semma公司与哈佛干细胞研究所和三家来自哈佛大学的临床机构达成了协议，将协力探索糖尿病患者体内胰岛β细胞功能的生物学机制，加速糖尿病治疗的研究进展。
用多能干细胞分化成胰腺β细胞治疗I型糖尿病
I型糖尿病原名为胰岛素依赖型糖尿病，多发生在儿童和青少年里，是一种危机生命的慢性疾病。I型糖尿病是一种自身免疫缺陷性疾病，在I型糖尿病患者的体内，免疫系统会攻击并破坏产生胰岛素的胰岛β细胞，使之不能正常分泌胰岛素。
多年来，医生们通过将已去世捐赠者的正常β细胞移植到病人体内，以恢复患者体内的胰岛素水平。然而，目前的这一方案能够提供的帮助很有限，无法满足全球数以千万计的I型糖尿病患者。不仅如此，患者的免疫系统有时还会排斥这些外来的胰岛β细胞。因此，急需开发出新的手段，以满足这一巨大的治疗需求。
Semma公司希望利用他们的干细胞技术，帮助糖尿病患者恢复自主生成胰岛素的能力。
多能干细胞（Pluripotent stem cell）是当前干细胞研究的焦点，它能够分化成体内所有的细胞，进而形成身体的所有组织和器官，为替代组织的无限供应提供了可能。
但是，想要多能干细胞分化成特定的细胞并不是一件容易的事情，Semma公司创始人Melton领导的团队花了整整15年的时间才搞清楚如何将一个干细胞培养成为一个能感应血糖含量并分泌胰岛素的胰腺β细胞。
下图所示是2014年Melton团队的一项研究，他们调查了数百种蛋白信号、化学小分子和细胞培养条件的组合，终于将干细胞在30天内引导分化成为功能完全的胰腺β细胞。
Samme公司的这项技术包括上图所示的一系列复杂的化学物质和一个3D培养系统，这个系统由装满了培养基，并不断旋转的特殊培养瓶组成，采用研究得出的培养条件，培养干细胞30天，就可以得到一瓶由人类胚胎干细胞培育而成的胰腺β细胞。
2014年Melton团队将使用这种干细胞诱导分化技术形成的人类胰腺β细胞移植入患糖尿病的老鼠体内，并成功控制其血糖含量长达6个月。
Melton教授认为，如果在人体中使用该干细胞治疗，可以将治疗效果延长至一年。为了实现这一目标，Semma公司目前正在设计一款可以植入人体的材料，来包装和保护这些细胞不受免疫排斥反应的影响。
但是也有业界人士对这种消除免疫排斥反应的治疗方法提出了质疑，Semma公司也准备了一个备用的计划（当这种可植入式胰腺生物设备无法使用时），他们将制造由病人自身的组织培育出的胰岛细胞。通过使用诱导性多功能干细胞技术，将类似皮肤细胞这样已经分化了的细胞诱导为干细胞，这样的细胞将不会被人体认作外源物质。
I型糖尿病影响着全世界数百万人，仅在美国每年预计增加30000例，其中半数发生在儿童和青少年中。
目前I型糖尿病的主要治疗方法还是依靠注射胰岛素的传统方法，胰岛素每年的全球市场份额已经超过300亿美元，再加上分析试纸和检测仪器，这个数据可能还要翻倍。所以有不少公司也在尝试新的治疗方法。
美敦力公司用电子设备构建起了一个名为MiniMed670G的人工“胰腺”，包括一台持续运作的葡萄糖监测仪，一个胰岛素泵和一个利用算法来控制给药量的感应器。这个系统拿到了FDA的批准，在初步的临床试验中表现良好。
与强生公司合作的ViaCyte公司制造出了可移植的未成熟β细胞，并希望这些未成熟的细胞能在人体内继续分化，最终成为功能齐全的胰腺β细胞。
Melton不赞成那些利用精密仪器来治疗糖尿病的方案，他认为细胞治疗将是最自然的治疗方案，因为细胞治疗直接提供了原本缺失的细胞。
2015年3月，Semma公司获得了4400万美元的A轮融资，主要投资者包括MPM Capital、Fidelity Biosciences和ARCH Venture Partners等，同时还与诺华制药签署了合作协议，双方将在细胞疗法领域展开合作。
2016年9月，Semma公司接受了来自加利福尼亚再生医学研究所500万美元的捐赠，该项资金将用于开发针对糖尿病的个性化细胞治疗。
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2016年Semma Therapeutics联手美国波士顿地区的几家医院和哈佛大学干细胞研究所正筹划组织名为“波士顿自体胰岛更换计划”（Boston Autologous Islet Replacement Program）的项目，这是美国国内的几个旨在进行大规模干细胞疗法的倡议性项目之一，致力于逐步实现这类治疗性细胞的规模化和工业化。
2016年Semma公司进入由生命科学行业新闻网站BioSpace评选的2016年美国新一代生物公司TOP20榜单。
2016年11月Semma公司任命的新董事长Fishman博士表示“细胞治疗领域正处于一个转折点，而Semma公司将会是能够满足再生医学需求的最好的生物技术公司之一。”
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