重组基因来为自己制药，Genequine让你可以自己治愈自己
听说有家德国生物技术公司有项技术，能让关节炎患者自行生产药物。
文|刘乔静
骨关节炎的治疗是当今世界的医疗难题之一， 而来自德国的Genequine公司将为此进言献策，该公司巧妙地利用基因治疗技术，通过重组基因，让人们自行生产药物治愈自己。
公司
产品
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公司名称：GeneQuine Biotherapeutics
创立时间：2012年
公司属地：德国
所属行业：生物技术
公司网址：https://www.genequine.com/
公司总裁：Kilian Guse
主要产品：GQ-201
核心技术：基因治疗技术
GeneQuine Biotherapeutics是一家位于德国汉堡的生物技术公司，专注于开发治疗骨关节炎的基因治疗药物，利用人体本身生产治疗所需的蛋白质。该技术最初由GeneQuine的联合创始人Kilian Guse在美国休斯顿的贝勒医学院开发，并申请获得中国、土耳其等多个国家专利，目前已经被证实对人体是安全有效的治疗方法。
公司CEO
CEO: Kilian Guse, PhD
Guse博士拥有芬兰赫尔辛基大学的基因治疗博士学位，并在美国休斯敦的贝勒医学院进行了博士后培训，也曾在德国法兰克福歌德大学学习药学。他在基因治疗领域拥有超过10年的经验，在国际同行评审期刊中发表了30多篇科学出版物和其他有关基因治疗这一主题的书籍。他曾在拜耳澳大利亚和珍妮瑞克生物治疗公司等专注于癌症基因治疗发展的生物技术公司工作。目前，作为GeneQuine Biotherapeutics公司的CEO，Kilian Guse已在美国休斯顿的贝勒医学院开发基因治疗药物的主要产品并申请获得了专利。
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Panion Animal Health AB
Panion是一家专门从事动物的慢性疾病治疗的公司 ，尤其是在犬癫痫的治疗上。目前Panion已经开发了一种基因治疗方法，同时寻求扩大候选药物，用于其他紧缺的医疗需求和具有巨大潜力的慢性疾病市场。
GeneQuine Biotherapeutics GmbH和Panion Animal Health AB已经签署了一份意向书，就有关GeneQuine基因治疗技术的潜在许可证进行讨论，提出基因治疗有可能彻底改变治疗几种慢性病的愿景。
美国休斯顿的贝勒医学院
贝勒医学院（BCM）位于美国德克萨斯州休斯敦，是全国领先的医学院校和生物医学研究机构之一。BCM在人类和分子遗传学系的遗传学和基因治疗开创性研究方面尤其出名。GeneQuine的产品由BCM公司的联合创始人Kilian Guse博士在美国休斯顿的贝勒医学院开发，并专门授权GeneQuine，双方现已密切合作，并继续致力于进一步开发当前的产品以及未来基因治疗药物的研发。GeneQuine正在与人类和分子遗传学部门的Brendan Lee博士和Ng Ng博士进行合作。
康奈尔大学
康奈尔大学是位于美国纽约州伊萨卡（Ithaca）的常春藤联盟研究型大学。以其卓越的本科和研究生教育以及出色的研究而闻名。GeneQuine与康奈尔兽医学院骨科实验室主任艾伦尼克森博士合作。尼克松博士是该国领先的马类矫形外科医生之一。 尼克松博士正在评估GeneQuine的药物在骨关节炎马模型中的作用。
GeneQuine Biotherapeutics开发针对骨关节炎的新疗法。
GeneQuine的使命是通过改变传统骨关节炎的治疗方法来改善患者关节的灵活性，帮助患者提高生活质量。在发展人类骨关节炎药物同时，GeneQuine也为兽医领域开发产品，治疗马、狗等存在类似的骨关节疾病。
骨关节炎是以软骨损失和炎症为特征的退行性关节病。 受骨关节炎的影响发生将关节疼痛以及关节的肿胀和僵硬，导致关节功能受限和手术受损，是人类以及动物如马和狗中最常见一种退化性的的关节疾病。除了关节置换，目前尚无证明可以改善进行性软骨退化的药物，而进行性软骨退化就是形成疾病的基础。
骨关节炎是最常见的关节疾病，欧盟和美国约有8000万人目前受到影响。 此外，骨关节炎也是伴随动物，如马和狗的主要健康问题，分别有大约100万和1800万患畜。GeneQuine的基因治疗药物将用于治疗患有骨关节炎的人类和动物。目前，基因载体药物GQ-201已经证明能有效地治疗马匹骨关节炎。
中国骨关节炎的发生现状
技术
GeneQuine开发的基因治疗药物给予基因载体和基因治疗技术。基因治疗的概念是将与治疗性蛋白相应的DNA引入患者自己的细胞,让细胞自己产生治疗性蛋白质。因此，患者能利用自己的身体生产治疗剂。这种方法的主要优点之一是：使治疗性蛋白质可以长期生产，而不像常规药物那样，因为会被身体代谢，而必须经常使用。如今已经证明基因治疗在许多疾病中是安全和有效的，包括遗传性疾病如脂蛋白脂肪酶障碍，血友病和李氏先天性黑素瘤以及癌症。
基因载体产生
基因治疗技术的实施：基因治疗载体的作用原理是相同的，通过直接注入受影响的关节或组织后，基因转移载体将进入并整合到相应细胞的DNA中，并将细胞转化为生产工厂，产生具有特殊作用的治疗性蛋白质。但不同的基因载体所表达出的治疗性蛋白质是不同的。
产品
产品包括：正在使用的GQ-201，正在开发中的GQ-202、GQ-203 、GQ-301和GQ-303基因转移载体。这些基因治疗载体能高效的进入关
节细胞，并进行长期的基因表达。已经在几种物种中证明了这些载的优良安全性。
类似的基因转移载体模型
1、 GQ-201、GQ-202和GQ-203
GQ-201是用于治疗马、狗和人类骨关节炎的基因转移载体。这三者几乎相同。三种基因转移载体产生的蛋白质将分别扩散到马、狗和人类骨关节液中，作用于关节中的每个细胞，能抑制炎症并阻止软骨变性，而炎症与软骨变性正是骨关节炎发生的潜在过程。
含有GQ-201的关节细胞预期长时间产生治疗性蛋白质。临床前研究表明，GQ-201有效地进入关节细胞并表达蛋白质的时间超过一年。此外，在小鼠骨关节炎模型的实验中证明了其功效。在具有诱导性骨关节炎的马中，GQ-201被证明是安全的，并且以治疗浓度产生靶蛋白。使用GQ-201治疗的关节的活动度与普通止痛药相比显着。因此，GQ-201已经证明了它有效地治疗马匹骨关节炎。而GQ-202和 GQ-203目前正在生产，并将在短期内进行临床试验。
2、GQ-301 / GQ-303
GQ-301和GQ-303是用于治疗马和人类肌肉骨骼疾病的基因治疗药物。与200系列相比，注射到受影响的组织后，GQ-301和GQ-303基因表达了具有不同药理学特征和作用机制的蛋白质，这种蛋白质具有润滑性能，从而减少机械应力和组织损伤。
GQ-301 / GQ-303已经在肌肉骨骼疾病小鼠模型中表现出功效。 目前正在计划使用GQ-301进行马匹研究。
GeneQuine候选产品发展状况如下所示：
制造业
GeneQuine目前正在为其产品开发强大且具有活力的GMP制造流程。由于GeneQuine的候选药物都是基于相同的基因治疗载体，因此GMP制造流程将成为一个适用于开发和制造所有当前和未来管道产品的平台。
发展前景
1、2017年，继欧洲之后，土耳其和中国分别向GeneQuine的领头产品授予专利。该专利涉及表达白细胞介素-1受体拮抗剂的辅助依赖性腺病毒载体及其在治疗骨关节炎中的用途。 中国是亚洲骨关节炎最大，发展最快的市场之一，保护知识产权保护奠定了在中国和其他世界市场发展的重大里程碑。同时该技术正在向世界其他地区进行专利申请。
2、2016年12月15日GeneQuine获得默克2016年欧洲新兴生物技术赠款计划，其产品和服务总数为100,000欧元。 该补助将加速GeneQuine开发新型基因治疗平台，并支持骨关节炎的领头计划。CEO Kilian Guse说：默克让我们与Merck Ventures，默克的战略性风险投资基金等财务公司联系，以及相关的服务和专业知识，如BioReliance®。通过战略性地与默克公司这样的大型制药公司合作，生物技术公司可以降低开发治疗的风险，并获得更多的潜在收入。”
3、在2015年第一次积极的决定之后，FDA决定还将根据GeneQuine Biotherapeutics正在追求创新的药物产品和技术以及开发用于治疗骨关节炎的基因疗法的评估，在2016年免除赞助费。 这种行为激励了GeneQuine开发创新药物，并促进与FDA就GeneQuine的候选药物在美国营销授权中的开发和监管过程进行交流和讨论。
公司
产品
火视观点
1. “我们认为基因治疗是持续性骨关节炎症状和改善疾病治疗的关键。对于我们的治疗产品，我们正在寻找具有动物卫生领域专业知识的发展伙伴。”GeneQuine首席执行官Kilian Guse评论说，“我们的应用由默克公司的几位专家进行了评估，这将使GeneQuine的可视性和可信度得到提高。 此外，默克是一家国际知名的公司，所以对我们而言，这个组织认为我们公司是赢家，这是很好的媒体。”
2. Panion首席执行官Anja Holm说： “GeneQuine拥有充满前景的科学发展和目标，适应Panion的业务战略，我们在这个项目中看到很好的机会。”
3. “新兴生物计划”倡议的欧洲部门副主任马克·罗杰斯补充说：“默克的2016年新兴生物技术赠款在欧洲各地展示了许多伟大的生物技术中小型企业，特别是在新型疗法领域。最终，它帮助我们作为一家公司进一步了解这些公司的需求，以及我们如何继续支持他们和他们的疗法，以进入下一个临床阶段的旅程。欧洲生物技术市场充满活力，快速增长，我们期待着通过新兴生物技术计划在这个市场上扩大我们的合作伙伴关系。”
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