新技术让失明的人重见光明|火视068

本文由火石编译

在50岁后，年龄相关性黄斑变性是视力丧失的主要原因。每年美国有180万例以上的新诊断为干性AMD发生的光敏感的感光细胞黄斑，地处视网膜的中心，慢慢地分解，导致视力丧失作为结果。感光细分的损失或损害RPE层的结果。随着病情的发展，患者可能有困难的阅读和识别面部。目前还没有行之有效的药物治疗干性AMD和全世界人民的预计数与年龄相关性黄斑变性，预计2020年的市场规模为1.96亿美元，2040年增加至2.88亿，迫切需要新的治疗方法。

斯塔加特的黄斑变性是少年黄斑变性的一种形式，影响在6至20岁之间的青壮年的视力，在美国约为万分之一的患者概率。这是一种由SMD导致的视力丧失罕见疾病，有超过一半的患者经历20/200-20/400的范围内视力下降。像干性AMD，它发生是由于损坏RPE层的结果，当前尚没有批准的以防止或减缓与贴片相关的视力减退的治疗方案。

Ocata Therapeutics公司简称Ocata，原名AdvancedCell Technology，是一家从事临床阶段研究的生物科技公司，致力于研究再生医疗新疗法的发展和商业化。再生医疗即对人体细胞、组织和器官的再生和替代过程，从而使人体恢复正常功能。

公司用于治疗视网膜黄斑变性、萎缩性增龄性黄斑变性和近视性黄斑变性的最先进的疗法正处于临床试验，Ocata的临床前项目为其他眼科疾病和非眼科疾病，包括自身免疫、炎症和伤口愈合等相关问题的细胞疗法。

眼科再生疗法平台：

Ocata公司的目标是将创新性的新疗法引入市场来治疗眼科疾病以及其他可能导致失眠的问题。他们的细胞疗法注重于结构和功能的修复，为有眼科相关问题的人群带来巨大的改善。他们正在用最前沿的新疗法解决具有眼部问题的人群的需求，包括治疗视网膜相关疾病的，包括各种类型的黄斑变性，糖尿病视网膜病变，色素性视网膜炎，及相关免疫疾病如葡萄膜炎，由青光眼导致的视网膜神经损伤。

Ocata公司致力于再生医疗的新兴领域，其眼科再生疗法平台创建了医学方面的一个新支柱。对于他们的研究将来会给患者带来什么，科学家和临床工作者非常的大胆和乐观。他们认为Ocata Therapeutics完成的是独一无二的创新，他们引领着并将继续保持眼科再生医疗领域的主导地位，他们开发了变革性的方法来治疗眼科疾病以及其他可能导致失眠的问题，包括可能影响视网膜的各种疾病。

Ocata现在可以利用诱导胚胎多能干细胞，以产生用于可移植的人体组织。最近，Ocata已概念证明在创造能够防止盲目性和建立动物模型恢复视力的光感受器。

他们主导了RPE细胞疗法的临床项目来治疗黄斑变性， PhotoreceptorProgenitor细胞疗法来治疗视网膜黄斑变性， GanglionProgenitor 细胞疗法来治疗青光眼，公司还利用 CornealEndothelial Cells开发治疗角膜失眠的平台。

除了眼科之外，公司还开发了其他的治疗平台，利用细胞学和生物学的知识来开发同种异体的疗法，从而改善其他方面的再生医疗和衰老问题的治疗水平。

在瑞典斯德哥尔摩举行的干细胞研究国际协会（ISSCR）第13届会议上Ocata Therapeutics公司宣布了一个最新会议摘要数据。该报告将提供在美国以及韩国进行的四次前瞻性的安全性试验数据。31例干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和斯塔加特黄斑营养不良（SMD）的试验结果提供其他证据支持人类胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮（RPE）的安全性和耐受性。部分患者随访长达4年，没有患者表现为过度增殖，抑制或与之相关的移植组织的严重不良眼部或全身安全问题的证据。摘要报告说，所有的患者，包括26例来自美国的研究，5例来自韩国的研究，最佳矫正视力（BCVA）治疗体验好转或稳定。这些研究表明，人类胚胎干细胞来源的细胞可以为细胞再生医学提供一个潜在的安全新来源。总裁兼首席执行官Paul K. Wotton博士表示“现在我们期待着启动干性AMD和SMD临床2期安全性实验。”

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【火视观点】

黄斑病变其实很普遍，我们的周围有许多人都会得黄斑病变，但是很多朋友对他的成因并不了解，黄斑病变通常有两种类型。一种是干性黄斑病变，一种是湿性黄斑病变，下面就分别针对于这两者的症状做一下介绍。

干性黄斑病变：干性黄斑病变，占总发病率的90%，是由于黄斑随年龄增长而发生的一种老化，不会发生眼底出血及渗出，病变进展缓慢，视力逐渐下降，危害相对较小。最常见症状是：视物模糊，不清楚，需要更多照明才能分辨细节，较远距离情况下，辨别人脸有困难。当干性黄斑病变进一步发展，中央视力会出现模糊，随时间发展，这部分会变大、变暗、以致丧失中央视力。

湿性黄斑病变：湿性黄斑变性，占总发病率的10%，是由于视网膜下有异常的血管生长，新生血管破裂出血，并引起疤痕组织生长，使视力突然下降，会迅速严重地影响患者的中心视力，甚至导致中心视力丧失。湿性黄斑病变的主要症状表现为：中央视力快速减弱，视物变形，纸上字句弯曲，视觉中央出现黑影或模糊区域。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是导致老年人不可逆视力障碍的主要原因。其中，湿性AMD主要是黄斑区新生血管异常所致，在AMD中是最具破坏性的类型。而干性AMD是视网膜色素上皮细胞（RPE）和感光细胞萎缩（也称为地图样萎缩）的晚期类型，占所有AMD的90%，目前市场上还没有特异性治疗药物。

根据全球领先的制药与医疗保健顾问公司Decision Resources日前发布的一份新报告， 2013-2023年，美国、日本、欧洲5大主要市场（法国、德国、意大利、西班牙、英国）中，年龄相关性黄斑变性（AMD）药物市场将以6%的年度复合增长率（CAGR）增长，到2023年达到近90亿美元。推动AMD市场增长的因素包括：人口老龄化导致AMD患病率增加，多重用药（polypharmacy）率的上升，针对地图样萎缩（GA，干性AMD的晚期类型）的首批制剂的预期上市及市场的快速吸纳。

2015年第二季度，全球干性年龄相关性黄斑变性（AMD）临床研究领先机构：

1、F. Hoffmann-La Roche Ltd.

2、OcataTherapeutics, Inc.

3、Acucela Inc.

4、Pfizer Inc.

5、Otsuka Holdings Co., Ltd.

6、Ophthotech Corp.

7、Healthcare of Today, Inc.

8、Allergan, Inc.

9、Allergan Plc

10、Alexion Pharmaceuticals, Inc.

下面聊聊：诊治年龄相关性黄斑变性（AMD）另外一种技术：OCT检查技术

光学相干断层扫描(optical coherencetomography OCT)，是一种非损伤、非接触性、在活体上对视网膜的细微结构进行横截面扫描的检查方法。

OCT检查技术在黄斑变性诊断中的应用价值：

1. 对老年黄斑变性的诊断作用，OCT检查技术可以对可疑黄斑变形的患者进行初步诊断。因此快速排除了一些并非黄斑变性的患者，使这些患者避免了不必要的有创检查。

2. 有助于黄斑变性的程度分型，通过OCT检查可以提供患者是否存在CNV（脉络膜新生血管）, 以及CNV病灶与色素上皮的关系等重要诊断信息。

3. OCT检查能客观反映治疗效果，包括黄斑厚度的变化，CNV病灶是否缩小或扩大等。

4. 对于干性黄斑变性，眼底照相和OCT检查就可以做出准确诊断，湿性黄斑变性的除了OCT检查还需要眼底荧光血管造影和脉络膜血管造影等检查。

公司概况

公司名称：Ocata Therapeutics

公司地址：美国 马尔伯勒，马萨诸塞

公司网址：https://www.ocata.com

融资情况：2005年2月11日上市

2005年2月11日 IPO

2015年8月19日 1000万美金/股权融资 硅谷银行

2015年11月10日 3.79亿美金/全资收购 安斯泰来制药

团队

Paul Wotton 创始人及首席执行官

Ted Myles 首席运营官

Eddy Anglade 首席市场官

Robert Lanza 首席科学家

LeRoux Jooste 业务发展和首席商务官高级副总裁

John Heffernan 制造副总裁

Matthew Vincent 业务发展总监