火视072|专注干细胞血液治疗领域的独角兽
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Gamida Cell公司是肿瘤免疫方面的领头羊，他们使用造血干细胞和自然杀伤细胞（NK细胞）来开发血液疾病和恶性肿瘤的治疗方法。其药物生产商的疗法正被开发治疗多种疾病，如恶性肿瘤、地中海贫血症、镰状细胞病、以及非常难以治疗的自身免疫性和遗传性代谢病。
Gamida Cell的临床前研究发现，烟酰胺——维生素B3的一种，用于培养基中可抑制通常发生在细胞培养过程中出现的失活情况。该研究还发现，利用NAM技术进行的扩大的细胞移植可以改善体内灌输的功能性，如转移、归巢和移植。在这些研究结果的基础上，Gamida Cell目前正在利用NAM技术平台对患者进行同种异体产品（细胞来源非患者本身）的临床试验，来确定其用于恶性血液肿瘤治疗的安全性和有效性。NAM技术平台与其相关产品都是Gamida Cell公司的专属成果，目前处于临床前和临床开发的各种产品都收到了世界范围内的强大专利保护。
铜螯合剂技术：
离子的存在能够调节造血干细胞（HPC）的自我更新和分化，铜离子的缺乏会延缓细胞分化并延长增殖期，相反，增加细胞中铜离子的浓度能够促进分化并大幅降低其增殖潜能。患者体内若缺铜，就会表现出类似于难治性贫血的症状，这是由于铜的缺乏使骨髓中已分化的成熟细胞比例减少，而未分化的细胞过多，口服铜替代物则验证了这一发现。据此，该机制便用于体内外细胞分化与增殖水平的平衡调节。
该项技术所用的关键分子就是一种高亲和力的铜螯合剂——TEPA，在细胞培养的前几周内，它就能够减少细胞内部的铜水平，降低细胞分化能力，使HPC大量增殖。
NiCord：
公司的领衔产品就是NiCord——用于癌症免疫疗法的NK细胞，目前正处于临床一期和二期的研究，是用于治疗血液病的实验项目，如白血病和淋巴瘤。Gamida Cell的NK细胞产品是一种实验免疫疗法，用于治疗难以进行化疗的难治性血液病，在2016年初有两个临床一期和二期的实验将要进行。遵循FDA（美国食品药品监督管理局）和EMA（欧洲药品管理局）对于临床三期实验的积极反馈，Gamida Cell计划在2016年开始进行临床三期实验。
NiCord是血液肿瘤治疗的新方式，可作为那些找不到完全匹配受试者进行骨髓移植患者的另一种选择。该产品利用Gamida Cell公司的NAM专利技术，从脐带血中进行细胞扩增，含有丰富的多功能干细胞和祖细胞，免疫调节骨髓树突状细胞。
在获得了初步的临床数据后，Gamida Cell预测，NiCord通过提供血液肿瘤患者所需的另一种移植选择，将有望引发治疗思维模式的转变。临床数据表明其优势在于：
增加了细胞移植的可能性；
中性粒细胞和血小板的快速移植；
移植长期耐用；
机会性感染的风险降低；
降低移植物抗宿主病；
增加了存活率；
良好的安全性；
使用脐带血的一个单位剂量从而节约了成本；
通过缩短患者住院时间节约了开支。
CordIn：
公司的另一项产品CordIn也正在开发中，它是在NiCord的基础上变化而来的，这是用于各种不同疾病治疗的实验项目。CordIn正在临床一期和二期实验中，用于镰状细胞贫血和地中海贫血患者的研究，它用于再生性障碍贫血的实验也被安排在了2016年。
将来还会对CordIn治疗一些良性的慢性罕见病进行安全性和有效性进行检测，如遗传代谢疾病，难治性自身免疫疾病，骨髓衰竭综合征。镰状细胞贫血和地中海贫血是两种罕见的遗传性血液疾病，发病率高，住院治疗频繁，但是存活率低，一个镰状细胞贫血患者的终生治疗费用大概要900万美元。造血干细胞移植是其唯一可能治愈的疗法，但是由于难以找到匹配的捐赠者，很少患者有机会获得移植。
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【火视观点】
2014年8月，诺华3500万美元投了Gamida Cell，获得15％的股权，并获得在未来两年收购Gamida Cell优先权；
2015年6月，Novartis宣布中止6亿美元收购Gamida Cell；
2015年8月，Gamida Cell公司宣布其与FDA和EMA就在研药物NiCord III期临床研究设计框架方面达成协议；
2015年10月，诺华将追加1500万美元投资Gamida Cell。
巨头依然看好肿瘤免疫，这一领域也存在大量的市场机会等待创业公司去发掘。
今天火视观点先讲一个小故事：
关于头等舱，有一则传闻：
麦肯锡坐飞机只坐头等舱，他解释说：“我在头等舱认识一个客户，就能给我带来一年的收益！”
而比尔盖茨呢？有人在经济舱看到他，问他为什么不坐头等舱，盖茨说：“头等舱比经济舱飞得快吗？”
有人说，麦肯锡倡导的是机遇战略，而盖茨倡导的是节俭战略。
麦肯锡渴望的是客户，他最终的目标是合作与扩大业绩。对于他而言，核心命题是：接触高端客户，扩大合作客户。
盖茨的企业已成为行业的老大，具有自主定价权，根本不需要主动出击去寻找客户。
盖茨倡导的经济舱，其实是一种人本的含义：主动、刻意地与大众拉近距离，形成亲切友好的品牌感觉。
这个故事告诉创业者在创业过程中至关重要的两点：
1、企业商业路径的不同：创业者在创业初期一定要考虑清楚的是你的用户到底是谁，你怎么赚钱。并且在方向不变的前提下，做好快速迭代的准备。
2、专注：创业公司由于人员、资源有限，制定好商业路径以后集中一切可以集中的力量为商业路径服务，不要想着什么都要做，到最后什么都做不好。一旦商业路径规划好，用户考虑清楚，企业的品牌定位、传播内容、传播方案、活动等一切内容都要为其服务。
公司概况
公司名称：Gamida Cell
公司地址：以色列 耶路撒冷
公司网址：http://www.gamida-cell.com
融资情况：
2000年5月1日 A轮 700万美元
2001年10月1日 B轮 1060万美元
2005年8月1日 C轮 305万美元
2006年9月27日 D轮 1600万美元
2012年5月15日 E轮 1000万美元
2014年1月15日 未公开 296万美元
团队
Yael Margolin 首席执行官
Tony Peled 联合创始人、首席科学家
Naftali Brikashvili 首席财务官
Dorit Harati 副总裁
David Snyder副总裁