火视总结|从国外40家精准医疗公司看到的趋势和机会

本文由火石原创

医疗的目标从来就是追求精准！中医古方的“对症下药”就是精准医疗的理念。近两年再度风生水起的精准医疗，更多地聚焦在基因治疗等方面，并将其与环境和生活方式等层面结合起来立体式全方位了解病人的遗传信息、致病基因以及药物、环境敏感性等因素，从而帮助医生准确了解病因，选择合适的用药和治疗。

精准医疗核心理念：利用海量的病人数据，整合多种新技术，如基因测序、细胞治疗、生物3D打印等，为疾病个体提供个性化医疗服务，降低药物毒副作用和经验医疗的治疗风险，提升医疗体验和医疗效果。

在过去的火视40期文章中，我们从不同的角度报道了在精准医疗领域的国外创新公司，这些公司在各自的领域都有着非常大的技术创新，也或者是对于治疗的方式提出了创新，如下是过往40期精准医疗领域的公司文章汇总。

根据我们对精准医疗的理解，我们尝试构建起精准医疗的流程模型：

流程图

从精准医疗的整体流程来看，每个环节都有非常多的创新机会，尤其是在疾病检测、诊断和治疗措施这三个阶段。另外，当前我们看到的更多是集中在技术领域的创新机会，相信未来在预防领域，也会有很多的医疗服务机会涌现。

精准医疗究竟应用在哪里呢？目前看来，特别适用于两个方面：

（1）精准预防；（2）精准治疗。

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精准医疗应用案例

通过深度测序，人们能够深刻了解自己的遗传和基因组学信息，从而一定程度上可以预先防范一些疾病的发生，或者通过环境或生活方式的改变，达到延缓发病的时间和概率。即便是无法避免，但诊断将会变得更加便利；诊断后的用药，将实现个性化用药，每个病人得到最合适的药，药效强副作用小等。

精准医疗的成效已经初见端倪，尤其在遗传缺陷型疾病的预防方面。一个突出的例子就是哈佛大学谢晓亮教授团队开发的基因检测方法MALBAC（多次退火环状循环扩增技术）在辅助生殖方面的精准应用，给携带有基因遗传缺陷的家庭带来了希望。MALBAC技术可以测量单个DNA分子中的基因序列。通过该技术对受精卵进行测序，挑出不携带致病基因的健康受精卵并植入母体体内，已成功孕育出多个健康的MALBAC宝宝。这是精准预防的成功典范！

实现精准医疗的途径分三步：

（1）检测：通过基因测序、分子诊断、分子影像或其他检测手段发现致病因素。这其中，基于测序技术的发展而建立的深度测序公司应运而生。如Deep Genomics、MedGenome、Arivale、Geneyouin、BioNano Genomics等公司。

（2）诊断：在获取基因及其他病理信息后，医生需要通过现有知识、联合会诊、公司解读等方式，对致病原因进行分析并讨论个性化的治疗方案。这其中，对大数据分析解读产生了巨大的需求，除了那些专业做测序的公司具备解读能力外（也有些测序公司不做深度解读），专攻数据解读的公司也抓住了机会，如Tute Genomics公司。另外，还有很多公司利用云服务平台，收集病例信息等，帮助医生做判断，如Inovalon、Lumiata、Validic、Flatiron Health、NantHealth、Practice Fusion、Atigeo等公司。

（3）措施：有病治病，没病预防。疾病预防方面，如前面提到的MALBAC技术。在疾病治疗方面，这几年涌现出来的新技术，如基因治疗、细胞免疫治疗、干细胞技术与3D打印技术等，将在肿瘤、心血管疾病、糖尿病等方面发挥巨大的优势。这方面的公司有Editas Medicine、Juno Therapeutics、Standard Cyborg、Cyfuse、Organovo、Stemcell、Bioheart、Osiris Therapeutics等公司。

从以上公司（的主营）业务及特点来看，我们大致可以把这些公司分为如下几类：基因检测、干细胞治疗、3D打印、医疗大数据四大类公司，当然还有一些公司的业务我们暂且不完全归入精准医疗领域。

从过往公司的信息来看，我们可以得出如下三个观点：

• 医疗核心数据逐渐开放，POCT及智能硬件普及，个人医疗大数据得到完善，以及大数据分析能力的提升，为精准医疗提供数据基础。

无论是POCT还是智能硬件得到的数据都是零散分布的，非连续数据很难真正形成医疗大数据。有赖于近几年移动医疗的快速发展，越来越多的创业公司从医疗体系外围突破医疗数据，个人健康数据采集能力逐渐提升，加上国外逐渐开放的核心医疗数据，个人医疗大数据逐渐形成。

海量大数据为精准医疗提供底层基础，精准医疗千万不能忘记医疗大数据。例如在我们报道的公司当中的Validic即是这样一家公司，Validic的平台可快捷且快速访问家中临床设备、可穿戴设备和患者医疗应用的患者数据。Validic通过前瞻性的健康战略将个人和社区都联结到一起，从而实现健康医疗和成本管理。

• 基因检测成为精准医疗的技术基础，并且检测技术不断突破，数据解读能力不断增强。

很多人认为精准医疗几乎与基因治疗是一个概念，可见基因检测对精准医疗的重要性。无可否认基因是精准医疗提出的技术基础，人类对疾病的认识和治疗能力拓展到基因层面，根据个体进行个性化治疗。随着基因测序基础的不断突破以及基因大数据分析解读能力的进展，基因在精准医疗上的作用将会进一步体现，精准医疗离不开基因技术。

在我们报道过的公司中，我们也看到了新的基因检测手段的出现，例如Deep Genomics通过结合计算机人工智能，Deep Genomic公司的产品技术可以告诉我们细胞中的DNA何时会因为遗传变异而发生突变，以及突变是生理性的还是病理性的。此外，像Guardant Health 的专利技术，通过一次简单的血液检查，而不是危险和昂贵的活检，就能全面实时监控癌症。这些公司都是在检测技术方面独辟蹊径，另寻出路的突破性尝试。

• 治疗方式越来越精准，副作用得到有效控制，治疗方式多变。

基因技术并不是精准医疗的唯一，相反针对个体化疾病治疗正在呈现百花争鸣的景象，无论是细胞治疗还是生物3D打印，都在个性化治疗上取得了快速的进展。相信不断突破的新技术也将会为精准医疗带来更加光明的未来。精准医疗离不开新技术的突破。

精准医疗的另外一个好处是降低了药物的毒副作用，我们老话“是药三分毒”，基于基因的生物制药，药效紧在靶点的病变肌体处生效，有效解决了我们传统药品在全身生效带来的毒副作用。

中美两国都在精准医疗上进行了精心布局。2016年，美国将在“精准医疗计划”上投资2.15亿美元，收集海量数据并进行分析，找寻科学证据，将“精准医疗”从概念推进到临床应用。中国在精准医疗的研究及应用方面与国外基本处于同一水平线，加上中国政府在十三五计划中提出精准医疗计划，预计投入高达600亿人民币。

据美国医学研究机构测算，美国医疗系统每年因不必要的治疗和没有效果的治疗，造成的浪费高达7500亿美元，相当于医疗总开支的30%，这也是奥巴马在美国提精准医疗计划的一个关键因素。而在我国，无效医疗耗费则更为严峻。

根据精准医疗计划，我国将研发一批国产新型防治药物和医疗器械，形成一批我国定制、国际认可的疾病诊疗指南、临床路径和干预措施，显著提升重大疾病防治水平，针对肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病、罕见病分别制定8-10种精准治疗方案，并在全国推广。

相信我国医药产业可以在精准医疗方面实现突破，甚至于“弯道超车”。我国未来五年基因测序市场年增速有望超过20%，而从全球来看，2015年精准医疗市场规模已近600亿美元，今后五年增速预计15%，是医药行业整体增速的三到四倍。

精准医疗还在飞速发展，未来值得业界关注的几个方向：

（1）精准预防：通过对个体健康图谱的分析，可以收集其致病因子信息，提供健康营养膳食方案、远离致病诱因指南、在线平台、易感人群监护、科学锻炼等，这些领域存在不少机会。

（2）大数据收集、存储、解读与共享：大数据分析是精准医疗的前提和保障。结合IT技术的数据超强分析能力，健康大数据将是一个“资源宝库”。国家尽快制定医疗数据统一标准，以及解决用户的信息收集、存储、解读与共享，是实现精准医疗的关键。

（3）罕见病的收集与治疗：由于精准医疗的费用不低，目前其目标主要聚焦于肿瘤、心血管疾病等重大疾病以及一些无药可用的罕见病。在基因治疗、细胞免疫治疗、干细胞治疗、3D打印等技术发展的同时，立足于国内巨大的人口基数和疾病类型，针对一些罕见病，并开发治疗手段，也将是一种趋势。

精准医疗正在开启人类个性化治疗的新时代，也必然要催生更多的治疗手段和方法，给创业者带来更多的机会。精准医疗模式正在改变医疗生态圈，打破已往大型跨国药企一统江山的局面，各个细分病种领域的创业机会不断涌现，显得更有生机和活力。

“百家争鸣”的医健创业渐行渐近！

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