火视088|从精准医疗公司MyoKardia看细分病种领域创业
本文由火石编译
遗传性心脏病一直是一个令心内科、胸心外科医生很头疼的问题，因为目前医学界缺乏针对此类疾病的高效治疗方法。遗传性心脏病是指与遗传相关的心脏病，其中与遗传因素相关最大的是由遗传基因变异造成的心脏病，如肥厚性心肌病、扩张性心肌病、长QT遗传综合征（可能发生猝死）和某些先天性心脏病。
肥厚型心肌病（HCM）与扩张型心肌病（DCM）是遗传性心肌病中最常见的两种类型。目前，HCM与DCM尚无特异性的治疗手段，患者接受的治疗方案都是用于其他心血管疾病的粗略方案，无法实现“对症下药”。患者的选择也十分有限，除了手术治疗和介入疗法，剩下的方法就只有心脏移植了。
以精准医疗理念为基础的MyoKardia公司主攻心血管疾病领域，它的主要任务是开发新的靶向治疗手段，用于严重心血管疾病以及罕见心血管疾病的治疗。在该治疗领域，MyoKardia尤为关注遗传性心肌病——一类由基因突变引起的罕见疾病，基因的缺陷让心肌细胞内的生物化学反应出现异常，导致心肌细胞无法正常收缩。这类疾病的表现形式往往是心力衰竭。
MyoKardia成立于2012年，由Third RockVentures投资运营。MyoKardia的专业团队包括世界顶尖的心血管医学专家、心血管生物学专家与遗传学家，他们的目标是将MyoKardia打造成心血管精准医疗的龙头企业。研究人员将疾病的分子病理学信息与临床信息整合起来，以此为基础研究、开发新的治疗手段——这便是精准医疗的理念。在肿瘤、囊性纤维化和高胆固醇血症的治疗上，精准医疗手段能大大提高新药与新治疗手段开发的效率。然而，精准医疗目前还没有被广泛地应用于心血管疾病领域。
基于自己的精准医疗平台，MyoKardia针对遗传性心肌病最常见的两种类型——HCM与DCM——启动了一系列慢性病治疗项目。一种名为MYK-461的药物在进行I期临床试验，它的适应症就是HCM。人群中每500个人里只有一个HCM患者，但是MyoKardia已经可以找到足够的HCM患者进行进一步的临床试验了。紧随MYK-461脚步的是另一款还处于临床前研究阶段的药物，这款药物的适应症就是DCM。MyoKardia的首席执行官Tassos Gianakakos表示，这款药物在2017年就会进入临床试验，之后，另一款HCM治疗药物研发项目将启动。
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【火视观点】
心血管疾病是目前全球面临的一种致死率较高的疾病。根据2013年WHO统计数据表示，预计到2030年全球将有2300万人死于心血管疾病。多年生命医学研究已经使人类在治疗心血管疾病领域取得了相当大的进展。
随着人类基因组图谱的破译和高通量测序技术“超摩尔定律”式的发展，近年来以基因测序为基础的精准医学获得迅猛发展。在心血管病领域，临床上对以肥厚型心肌病、心源性猝死、遗传性高血压等为代表的单基因遗传心血管疾病已可通过基因检测进行早期诊断、预警和针对性治疗，对致病性基因突变携带者及其家族进行遗传筛查、遗传阻断，预测疗效，进行个体化治疗。
火石创造一直看好细分病种领域的创业者，也一直希望创业者在创业的过程中切入点要足够细分。但是创业的朋友们千万别以为找到一个细分病种就算找到了足够的细分市场，只有真正精准的找到了最“痛”的用户、最“痛”的需求，才可能快速切入市场。
第一步：
选择疾病：先看我国排名前列的细分病种以及患者数量，每个细分疾病领域的市场都是巨大的，但是创业者一定要记住，心血管疾病领域并不是一个足够细分的领域，创业者还需要再进一步找到更明确的细分切入点。如下是我国重要疾病人群数排名，供创业者参考。
NO.1 心血管病患者人数2.9亿（含中风等）
NO.2 颈椎病患者人数 2.3亿
NO.3 高血压患者人数 超2亿
NO.4 糖尿病患病人数 近1亿
第二步：
定位用户选择用户：中国医健创业的人口红利远远没有结束，移动互联网尚未触及的地区还有很多。地区差异、消费能力、消费理念、购买习惯在地区之间都存在差异，创业者需要清楚你的用户到底在哪里。
第三步：
解决什么问题：医疗是一个范围很广的领域，创业者不可能解决所有问题。创业是解决医生的问题还是解决患者的问题，是解决导诊的问题，还是解决医生辅助诊断的问题，这些都需要考虑清楚。
最后，把上述所有情况考虑清楚，包括精准的定位用户及用户需求，然后基于需求进行产品设计、推广，并不断进行产品迭代，创业才可能取得成功。
公司概况
公司名称：MyoKardia
公司地址：加利福尼亚州 旧金山
公司网址：http://www.myokardia.com
融资情况：
2015年10月29日 IPO 9800万美元
团队
Tassos Gianakakos首席执行官
Jonathan C. Fox, M.D., Ph.D. 首席医务官
Jake Bauer副总裁，业务发展和业务运营
Ingrid Boyes高级副总裁，人力资源
Steven Chan副总裁，财务总监
Michael P. Graziano, Ph.D. 副总裁，生物研究
Joseph Lambing, Ph.D. 高级副总裁，非临床和药物开发
Robert S. McDowell, Ph.D. 高级副总裁，药物研发
Iris Roth, Ph.D. 副总裁，项目组组长
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