加速审评的诱惑：缩短4个月，价值24亿

如果有一个“武器”，能让一款创新药的上市审评时间缩短4个月，价值多少？来自荷兰的明星Biotech Argenx，给出的答案是1.02亿美元。

11月30日，Argenx 宣布以1.02亿美元的价格，收购一张美国FDA优先审评券，预计用于新生儿Fc受体阻断剂efgartigimod的上市申请。

一直以来，“唯快不破”都是创新药脱颖而出的真理。不过，“快”究竟有多大价值却无法衡量。优先审评券的交易价格，或许可以给我们一个参考角度。

实际上，再早几年，加速评审券更加“昂贵”，历史成交记录最高达到过3.5亿美元，折合人民币24亿元。

这是什么概念？2021年，研发投入超过24亿元的医药行业公司只有8家。显而易见，海外大药厂们“炒作”优先审评券是认真的。

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拥有插队特权，

被爆炒的优先审评券

优先审评券的诞生，可谓FDA的神来之笔。

众所周知，由于患者较少、研发难度大，投入产出比不高，一些儿科罕见病、热带疾病研发领域，入局者寥寥无几。

为了鼓励更多药企往无人区进军，FDA出台了一系列鼓励措施，其中就包括发放优先审评券。

所谓优先审评券，即上市“加速券”，其可将药物上市审评时间由10个月缩至6个月。

在批准相关罕见病创新药的同时，FDA可能授予开发者一张“优先审评凭券”作为奖励。开发者可将该券用于它药物的审评，以缩短上市时间。

在创新药研发过程中，时间就是金钱。“买一送一”的措施，自然能够起到激励作用。

更重要的是，FDA“认券不认人”，优先审评券可以自由买卖。在这一背景下，优先审评券或能成为药企创收的重要手段。

2014年7月，赛诺菲以6750万美元的价格，开启了优先评审券的交易历史。在赛诺菲开了先河之后，优先评审券的买卖市场持续升温。

2015年5月，当赛诺菲买下第二张优先审评券时，价格已涨至2.45亿美元。不过一年时间，优先审评券的价格翻了4倍。

但这，还不是最夸张的。赛诺菲的记录，很快被艾伯维打破了。2015年8月，艾伯维以3.5 亿美元的价格，刷新了优先审评券买卖价格记录，且保持至今。

这几年来，优先评审券获批数量虽然有所增加，但价格依然不菲，成交价格始终保持在一亿美元左右。

比如，今年2月BioMarin 以 1.1 亿美元的价格，出售其优先审评凭证；12月，Blue Bird出售优先审评券的价格，是1.02亿美元。

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4个月时间，

能带来什么？

看到这里，你或许会感到疑惑，为了节省短短四个月时间花费上亿美元，值得吗？

答案或许是肯定的。

因为对于创新药来说，先发优势至关重要。《Nature Reviews Drug Discovery》上发表的一篇文章对50款创新药进行分析，短短4个月时间，领头羊或许能与后来者拉开2%的市场份额差距。

在一些竞争激烈的领域，多款药物上市节点接近。关键时刻，优先审评券或能成为致胜奇兵。

这一点，赛诺菲有话语权。在PCSK9抑制剂的竞争中，赛诺菲处于落后安进的位置。在欧洲市场，赛诺菲的Praluent获批时间，就比安进的Repatha晚了2个月。

但在美国市场，赛诺菲凭借优先审评券，扭转了落后的不利局势。

原本，Praluent预计获批时间要比Repatha晚几个月；但赛诺菲通过“加速券”后来居上，将Praluent在美国的获批时间，赶在了Repatha之前，变成了领先1个月。

虽然提前1个月获批，不一定能够带来显著优势；但如果落后太多，无论是市场布局还是医保谈判，赛诺菲都会处于下风。

即便是竞争不激烈的领域，优先审评券带来“加速”优势价值同样不菲。

对于一些潜力“重磅炸弹”药物来说，月销售额峰值动辄数亿美金，因此提前4个月获批价值远远超过购买优先评审券的代价。

2019年9月20日，诺和诺德的口服索马鲁肽Rybelsus，就是通过优先审评券的方式获批上市，比原计划提前了4个月。

2022年前三季度，Rybelsus销售额为9.62亿美金，单个季度折合3.3亿美金。很显然，诺和诺德会“算账”。

或许是尝到了甜头，今年7月份，诺和诺德又以1.1亿美元的价格，“囤”了一张优先评审券。

“加速”Buff，能带来种种好处，优先评审券会被药企爆炒也就不难理解了。

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速度是关键，

但不是唯一

不过，药企花费上亿美元买一张加速券，也算是兵行险招、剑走偏锋。

获得一张FDA的优先评审券，并不意味着“万事大吉”。因为，优先评审券只是加速评审速度，而与结果无关。如果临床数据欠佳，加速审批速度只不过是加速灭亡时间罢了。

诺华就曾遭遇过这样惨痛经历。2011年，诺华曾使用优先审评券，向FDA提交Ilaris治疗痛风性关节炎的上市申请。

不过，因药物副作用太大的问题，Ilaris上市申请遭拒，一张宝贵的优先评审券就此打了水漂。

更惨的是赛诺菲。2015年，其递交了“胰岛素+GLP-1受体激动剂”固定剂量复方iGlarLixi上市申请，同时附上了2.45亿美元买来的优先审评券。

悲剧的是，FDA随后要求赛诺菲补充该药物关给药装置方面的信息，因此将预定审批期限延长3个月，天价优先审评券的buff就此被抵消。

对于大药企来说，损失一张天价券问题不大；但对于小药企而言，可能就是灭顶之灾。

退一步来说，即便药物加速审批，也不能保证利于不败之地。赛诺菲，可能是在优先审评券领域踩过最多坑的大药厂。

上文提及，在美国市场，赛诺菲通过优先审评券后来居上，在PCKS9单抗的争夺战中占得先机。但悲剧的是，因为陷入专利纠纷，Praluent没能发挥出先发优势。

自上市以来，赛诺菲的Praluent销售额，一直低于安进的Repatha。2021年，二者销售额分别为4.21亿美元和11.17亿美元，差距可谓不小。

总而言之，一款创新药能否脱颖而出，由药物的研发速度、临床表现、药企的商业化能力等多个因素共同决定。

在这场多维战争中，只有在每一个环节都占据优势，才可能会笑到最后。

文／方涛之

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