青藜速递 | 首单CAR–T商业化产品出境正推进，浦东综改助推行业出海

来源 | 细胞基因疗法

一项名为“CAR–T细胞治疗商业化产品出境管理”的制度创新，正在为浦东新区乃至上海和全国的CAR–T细胞治疗行业拓展海外市场，带来可观的想象空间。

6月11日举行的“潮涌浦江”系列活动引领区改革创新暨浦东新区综合改革试点成果发布会上，药明巨诺（02126.HK）高级副总裁杨苏表示，目前进出境的跨部门联合审批通道已全部走通，企业正积极推动商业化运营早日实现突破。

今年1月22日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》（下称《试点方案》）发布，要求着眼解决新时代改革开放和社会主义现代化建设的实际问题，在重点领域和关键环节改革上赋予浦东新区更大自主权，支持推进更深层次改革、更高水平开放。

截至目前，试点已形成了一批首创性改革、引领性开放、集成化创新的成果。发布会上，30个改革突破意义大、市场主体关注度高的改革创新案例集中发布。

1、中国CAR–T细胞治疗拓展国际市场

与其他药品的出境不同的是，CAR–T细胞治疗需要先获得境外患者的免疫细胞，在36~44小时内送到工厂，制备完成后再将产品运送至境外的医疗机构。

也因此，如何实现有特殊时效、特定运输条件、进出境的双向管理的创新模式，给企业和监管都带来了新的课题和挑战。

具体来说，自体细胞对运输有特定的要求，不论是细胞产品还是患者的免疫细胞都不能经过x光检查。同时，细胞离体后有相应的存活时间，所以需要在36小时内，极限不能超过44小时内送到制备工厂。另外，产品需要在7天左右的时间，在-196摄氏度的低温液氮罐里送到境外的医院等。

“所有复杂的情况兼容在一起，就知道出境的管理是多么难的一个挑战。”药明巨诺政府事务和公共关系部负责人孙静说，这一制度创新，共有12个部门参与，有些方面还需要国家部委的支持。

药明巨诺是一家专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，其产品贝诺达于2021年9月上市，目前已有两款血液肿瘤适应症获批。2023年4月又获得了全国首张自身免疫中重度难治性系统性红斑狼疮新药临床批件。同时，贝诺达的第三个临床新适应症套细胞淋巴瘤也有望获批，成为国内首款拥有三个血液瘤适应症的CAR–T产品。

孙静说，CAR–T细胞治疗商业化产品出境首单已经在进行中，有望在1~2月内实现突破。这一制度创新，使得细胞治疗和海外市场拓展，有了更多的可能性和想象空间。“不单单是我们作为第一家试点企业，之后还有更多行业内的企业，都会受益于这样一个机制和平台。制度的突破能够为企业更好发展保驾护航。”孙静说。

在浦东，类似CAR–T细胞治疗商业化产品出境管理的制度创新不止一个。

2、数据资产交易市场6月底前落地

今年1月发布的《试点方案》，是新时代党中央赋予上海和浦东改革开放新的重大任务，是打造社会主义现代化建设引领区的核心举措。试点方案瞄准浦东新区，具有改革场景，具备率先通过条件的关键领域，推出五方面实质性的改革举措、139条改革任务。

“目前试点任务已落地67条，占比近50%。”上海市发改委副主任陈彦峰表示，这139条改革任务分为两种类型，第一类是国家层面赋予浦东先行先试的使命任务，比如试点方案明确在临港新片区探索主动融入全球科技创新网络的“离岸支点”机制。第二类是针对企业和上海发展中面临的现实问题推出的改革举措。比如试点方案明确探索建立安全便利的数据流动机制。

陈彦峰表示，截至目前，浦东综改在深化制度型开放取得突破，在要素市场化配置取得成果，“五个中心”核心功能实现提升，着力完善法治保障。

比如，在数据要素市场化探索方面，上海数据交易所发行全国首个可交易数字资产，2023年全年数据交易额超11亿元。上海数据交易所总经理汤奇峰表示，今年1~5月份，上海数据交易所场内交易金额已经和去年持平。目前，场内交易的数据产品已经接近3000个，聚集的数商超过了1000家。

目前，上海数据交易所已经开始从数据产品的流通交易跨入了数据资产的流通交易。“我们基本上已经完成了关于数据资产交易的制度性的建设，可以期待在6月底之前，数据资产交易市场将会在浦东应运而生。”汤奇峰说。

在法治保障方面，截至目前，上海市人大已经制定出台“标准化创新发展”“绿色金融”“融资租赁”“高水平知识产权保护”等18部浦东新区相关法规，浦东新区在免办强制性产品认证、无人驾驶装备等领域累计出台26部管理措施，有力支撑了改革创新和经济社会发展。

上海市商务委副主任申卫华表示，下一步上海市商务委将继续支持浦东新区加大制度型开放压力测试，把多个首创首次首单的业务落地上海，落地浦东自贸试验区，率先形成与国际高标准经贸规则相衔接的制度体系，以更高水平开放推动更高质量发展。

上海市委常委、浦东新区区委书记朱芝松指出，浦东新区将牢记中央赋予的引领使命，勇当更高水平改革开放的开路先锋。浦东将聚焦发展新质生产力，加大经济体制改革力度，进一步完善支持全面创新的体制机制，加快形成与发展新质生产力相适应的新型生产关系，让各类先进优质生产要素顺畅流动。浦东将聚焦构建新发展格局，积极推进引进来和走出去相结合的高水平对外开放，统筹推动要素便利跨境流动和规则深度国际对接，以高水平制度型开放支撑上海和浦东成为国内大循环的中心节点和国内国际双循环的战略链接。浦东将聚焦满足人民群众对美好生活的新期待，深化人民城市建设实践，创新完善高品质民生服务供给体系、高效能城市治理体系、高水平城乡融合发展体系，让广大居民群众更好享受改革开放的红利。

2024

第四届

基因与细胞治疗青藜风云论坛

（CGCT）

2024年第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2024），由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley联合主办，将于2024年7月5-6日在上海召开。

基因与细胞治疗青藜风云论坛^®已成功举办了三届，我们与超三千参会者共享青藜盛况，共同探索CGT从研发到临床及商业化的方方面面。本次会议增加了基于干细胞疗法的生物制品探讨研究，聚焦基于IPSC、MSC在内的多种疾病的干细胞疗法在临床阶段的探讨。同时也将邀请行业内的专家与学者和临床医生，希望所有与会嘉宾都能满载而归，同时助力CGT产业界的同仁相互合作，同享发展。我们将继续聚焦中国细胞及基因治疗的最前沿。

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