美柏路演 | 创之星大赛休斯顿初赛 - 生物制药专场回顾

近日，“中美创新与投资对接大会”及第二届“创之星”中美创新创业大赛（InnoSTARS，以下简称“创之星”）在世界第一大医学中心所在地——美国休斯顿市完美落幕。

其中，美柏医健成功组织“创之星”大赛以下两大专场：

1. 医疗器械和医疗信息技术（Medical Device and Health IT）

2. 生物制药和生物技术（Pharma and Biotechnology）

本期美柏路演，为没有机会到现场观赛的小伙伴们，带来“生物制药”专场回顾。医药专场晋级名单已出炉，前三名将于下半年赴中国苏州参加复赛及决赛，让我们一起来看看是哪些项目吧！

北京时间 5 月 23 日上午 9:00-10:30，长按文末二维码或点击“阅读原文”可注册参加

第一名：Ridgeline Therapeutics

Ridgeline Therapeutics 是一家早期的生物技术公司，致力于开发一款能够治愈 2 型糖尿病、预防复发性胶质母细胞瘤，并能够帮助受损或老化的肌肉再生的药物。

公司正在开发的是一款可在室温下储存的小分子药物，针对治疗患有 2 型糖尿病或有患糖尿病前兆的肥胖成年人：通过口服该药物，使患者内脏脂肪或腹部脂肪的能量消耗增加，从而达到减重的目标（减少超过 10％ 的体重）。服用该药物还可能让 2 型糖尿病患者的临床指标趋近正常（HbA1C <5.7％）。除此之外，该药物没有副作用，在适当剂量下长期服用，不会对病人产生不良反应。

第二名：ImmunoPhotonics

Immunophotonics 生物技术公司开发了一款专利药物 N-二氢半乳糖壳聚糖（以下简称为“GC”）。该药物主要成分是半合成的阳离子糖类聚合物。

我们发现在肿瘤原位消融手术中，如果将该药物直接注射到刚刚经照射消融的肿瘤部位，它可以在肿瘤消融的基础上实现针对癌症的个性化免疫治疗。

具体而言，由肿瘤消融引起的免疫原性细胞死亡后会释放肿瘤新生抗原，而由于 GC 的生理化学性质，局部注射 GC 药物后将与肿瘤位点的新生抗原相互作用并延长后者的存留时间，使抗原更容易接近浸润的抗原呈递细胞（APC），同时激活 APC 并增强 APC 对抗原的摄取，从而诱导抗肿瘤 T 细胞应答。

换句话说，GC 可能在局部肿瘤治疗后增强潜在的远程效应，从而有效地创造了一种“能为微创介入肿瘤学家所用的免疫疗法”。我们这一发现的重要意义在于，它解决了抗原暴露后 APC 对抗原摄取和呈递效率低下的问题，而这可能是目前人体中免疫疗法中很少产生远程效应的原因。

简而言之，GC 可以通过简单而巧妙的方法将常见的局部肿瘤破坏技术（例如肿瘤消融）转变为针对癌症的全身性免疫疗法。

非临床和临床研究表明，GC 可以增强常见消融技术的免疫学效应，从而引发全身性免疫反应。GC 的安全性很高，并且与大多数可产生免疫激活效应的化合物不同。首次人体临床试验也未出现不良事件。

第三名：Curtana Pharmaceuticals

CurtanaPharmaceuticals 拥有的先导化合物——CT-179，每天口服给药一次，能穿过血脑屏障并在脑中达到高浓度，可用于治疗恶性胶质母细胞瘤（GBM）。

现有的治疗手段仅包括手术切除、放疗和化疗，没有靶向性药物。更重要的是这些治疗手段往往不能够杀灭肿瘤干细胞，所以在治疗一定时间后患者肿瘤会复发。

针对这一市场空白，Curtana 带来了靶向型药物 CT-179，这一化合物可以特异性结合转录因子 Olig2，在与现有治疗药物联合使用时，能够更好的清除脑瘤干细胞，以期显著延缓、甚至避免肿瘤的复发。

Curtana现已基本完成了临床前实验：在小鼠脑瘤模型中证明有效。公司已被 FDA 批准：在初诊患者中，进行 CT-179 与标准疗法联合使用的首次临床试验。

第四名：PlantPharm BioMed Inc

PlantPharmBioMed 正在研究针对人类粘膜免疫系统的口服疫苗。其中，“口服乙肝疫苗”是其植物衍生生物制造系统生产的第一个产品，其专有的生产平台也将成为未来无数新药、疗法和疫苗的基础。

PlantPharm 正站在“使用植物制成的口服疫苗替代注射疫苗”这一技术的最前沿；口服乙肝疫苗是完全在马铃薯植物中生产的，而这些马铃薯是在大气条件受控的情况下，使用 PlantPharm 开发的专有平台技术种植的。

公司的第一个产品乙型肝炎疫苗已经完成了包含双盲组和安慰剂组的第一期临床试验，并证明该产品可以像预期的那样作为粘膜疫苗口服使用。 FDA 已批准其进行第二期人体临床试验，用于二期临床使用的口服疫苗测试产品也已经开始生产。

除疫苗外，PlantPharm BioMed 还确定了 500 多种治疗性多肽、蛋白质和单克隆抗体，可使用该公司的平台技术进行生产。在其 25 年的研发工作中，该公司的平台技术是在三所大学和国家癌症中心的帮助下开发的，能够生产数百万剂量，以磅甚至吨为单位的疫苗。公司有兴趣与任何生产重组疫苗或有意向开发口服疫苗的公司合作。

第五名：PLx Pharma Inc.

PLxPharma 研发的新一代阿司匹林，作用更快，相比目前标准治疗的阿司匹林药物，能更可靠地预测抗血小板的效果。美国 FDA 已经批准该药 325mg 的剂量强度。PLx Pharma 寻求一家中国公司在中国将 100mg 剂量商业化。该产品将提供更好的心血管疾病预防，解决中国的两大致死疾病，中风和心脏病。

第六名： Reglagene

基因表达是将 DNA 转录翻译为 RNA 和蛋白质的过程。如果基因表达的过程出现问题，就会引发疾病。Reglagene公司的研发的Quadruplex Master SwitchTechnology，是一种控制基因表达的新方法。就像汽车巡航控制一样，基因表达可以被维持在特定速率或被完全终止。

在肿瘤细胞无限增殖的癌症病历中，90% 是由端粒酶突变引发的。常规药物通过阻断端粒酶的效应来抑制癌症的发展。但是由于常规药物在数月后才能起效，所以会导致临床上失败。相比之下，我们公司从亚利桑那大学获得许可的药物可以在几天内关闭端粒酶的表达并杀死癌细胞。该药物的效用已在携带人类前列腺细胞的小鼠身上得到了验证。 Reglagene公司正在推动这一计划的临床研发。

第七名： phaRNA, LLC

phaRNA 是一家综合性RNA生物技术公司。该公司在信使 RNA（mRNA）模拟物的设计，合成和商业化方面具有丰富的专业经验。该公司将他们的技术运用在研究，临床，兽医和化妆品领域。该项目是建立可以设计，研发，生产和销售 mRNA 产品的生产设施，为研究机构，大学和生物技术公司等科研社群提供 mRNA 产品。

第八名：Deha Pharma

在中风的情况下，脑水肿会引起病情急剧恶化并导致治疗结果不佳。DEHA 正在研发一款针对治疗脑水肿新靶点药物 Aquaporin 4（AQP-4），用 AQP-4 水通道蛋白的小分子抑制剂治疗脑水肿，极大地减少与中风相关的脑损伤。目前市面上还没有任何针对这一通道蛋白的药物。

公司认为，AQP4 是一个非常有前景的新靶点：

1.AQP4是一个双向的水分子通道蛋白 

2.AQP4蛋白在脑水肿以及其他相关疾病的病人中高表达 

3.AQP4被认为是脑水肿中水分子进入脑部的主要通道 

4.AQP4在缺血性疾病的病人中也高表达。

该公司已经与 2017 年 8 月取得了一个先导化合物的专利，该先导化合物针对 AQP4 通道蛋白的。随后，公司于 17 年 12 月在研发方面取得突破性进展，完成了先导化合物的优化。

该项目具有以下几个优势：

1.竞争对手少 

2.该药物非常有可能可以走 FDA 快速审批通道 

3.其他针对脑水肿药物研究进展并不是很好 

4.还有可能能治疗其他和该通道相关的眼科疾病。

第九名：Liprostin Group

Liprostin 公司获得了一个基于前列腺素 E1（PGE1，FDA批准的仿制药）的专利给药控制系统 LIPROSTIN 的开发和销售授权。根据该系统的临床试验的结果显示，它治疗周围动脉疾病（PAD）非常有效。当 PGE1 被装入我们的专利的多层脂质体（直径200-300纳米）并静脉注射时，受控药物系统通过增加血液循环并同时减少凝血和炎症来治疗 PAD。

LIPROSTIN 的疗效主要有以下三点：

1. 减少步行疼痛

2. 加快毛细管生长

3. 加快糖尿病溃疡愈合速度平均达50%。

LIPROSTIN 有着令人瞩目的经历，但最令人感到激动的是成功的临床试验I和II a-b-c。这为顺利通过 FDA 审核和快速获得 NDA 批准铺平了道路。Liprostin 公司正在寻找财务和技术合作伙伴来实现 LIPROSTIN 的商业化。

第十名：SevenGenes

SevenGenes 是一家创新生物药剂公司。SevenGenes 拥有一种平台化药物辅料——7GEN，这是一种由富勒烯（球形碳）和脂质体共同搭建的药物辅料系统，能够几倍甚至几十倍的增加化疗药物的生物有效度。

由这一辅料系统，公司发展出产品线上的两个药物：

1. SG101——雷公藤甲素新剂型，用于抗肿瘤、抗阿兹海默症以及中枢神经系统疾病治疗；雷公藤甲素在1972年就已经被发现，但由于其溶解性和毒性问题一直没能够成药，SG101利用7GEN辅料技术解决了这一问题，已经在体内实验证明能够高效抑制胰腺癌的生长。

2. SG102——多西紫杉醇新剂型，紫杉醇（PT）与7GEN组合形成的SG102可用于多种实体肿瘤的治疗。药代动力学结果表明与Cremophore赋形剂（TaxolTM）中的PT相比，SG102中PT的生物利用度增加了3倍。

SevenGenes 正在寻求融资，用于完成临床前研究，并计划于 2018 年末至 2019 年初获得临床研究批准（IND）。公司希望寻求与抗肿瘤药厂合作，将这一平台技术用于更多化疗药物，并且可能在研发的多个阶段退出。

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我们的网络路演是这样的：

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