【2件大事】干细胞有望从根本上解决糖尿病
干细胞治疗糖尿病是人们最为关注的话题之一。最近发生的2件事情,不仅增加人们对干细胞治疗糖尿病的信心,还给人们带来了从根本上解决糖尿病的新希望。其中一项与资本市场有关——糖尿病干细胞疗法新获1.14亿美元的融资;另一项与创新科研成果相关——《科学转化医学》报道了通过修饰干细胞来阻断I型糖尿病。
受资本看好,干细胞治疗糖尿病获1.14亿美元融资
干细胞治疗糖尿病是个受资本和市场看好的领域。最近几年,该领域的投融资事件陆续被报道。12月1日,美国生物技术新锐Semma Therapeutics宣布完成了1.14亿美元的B轮融资,这笔资金将用于开发I型糖尿病的干细胞疗法。这并不是这家公司在干细胞治疗糖尿病领域的首次资金流动,在2015年他们就曾获得了4400万美元的融资。越来越多的资金涌入,推动着糖尿病干细胞疗法快速往前发展。
干细胞治疗糖尿病能够解决多种问题,包括获得更多的胰岛β细胞,激活、再生体内自身胰岛细胞,调节紊乱的免疫系统,降低胰岛素的抵抗作用等。此次获1.14亿美元融资的干细胞疗法,旨在利用人类诱导多能干细胞来制备大量的胰岛β细胞,弥补患者体内胰岛β细胞的不足,帮助患者自主生成胰岛素的能力,从根本上解决糖尿病。
关于融资,不得不提干细胞治疗糖尿病的另一个典型例子SEMMA疗法。SEMMA疗法是哈佛大学干细胞研究所创始人之一道格·梅尔顿发明的糖尿病新疗法,也是一次将干细胞转化为可移植组织的最昂贵、最持续的努力和尝试。SEMMA疗法基于胚胎干细胞,在过去几年年中共获得近5000万美元的融资。
正在培养的胰腺胚胎干细胞,光是培养液的研制就花了15年时间
花了15年的时间,梅尔顿研究团队揭开了干细胞诱导成能够分泌胰岛素和感应血糖含量的胰腺β细胞的分子步骤。2016年,他们终于可以证明移植至老鼠体内的人类胰岛β细胞,可以控制血糖水平长达6个月的时间……
中国的博雅控股集团则致力于研究利用自体干细胞治疗糖尿病并发症——重症下肢缺血。根据clinicaltrials.gov记录,该项名为“自体骨髓单个核细胞治疗严重下肢缺血患者的安全性和有效性研究”的干细胞治疗进行12个月后,获得如下主要研究结果:1.主要肢体免截肢生存率为82.4%;2. 下肢血管重建:提高下肢血管数、踝肱指数(ABI)、经皮氧分压(TcPO2),坏疽或溃疡伤口全部愈合;3. 疼痛减轻:间歇性跛行疼痛缓解97%,静息痛缓解100%。4. 6分钟步行距离显著提高:从治疗前,平均距离14.5±37.57米,提高到157±100.92米(P = 0.0039)。
根据clinicaltrials.gov网站上登记的数据,截止2017年12月4日,全球正在开展的干细胞治疗糖尿病相关临床试验超过158项。我们有理由相信,干细胞治疗糖尿病领域的资本流动才刚刚开始,未来会有更多资本涌入,市场也会更加热闹。
科研创新不断!《Science》重塑糖尿病的免疫系统
干细胞治疗糖尿病的发展离不开资本支持,同时也离不开科研创新。最近,《Science Translational Medicine》杂志上的新研究揭示了阻断I型糖尿病的一种创新策略。
对于I型糖尿病而言,患者自身的免疫系统总会攻击和杀死调节血糖的胰岛细胞。这项新研究发现了一种方法可以使免疫系统停止对胰岛细胞的攻击。这种方法与近年来十分热门的PD-L1蛋白有关,这种蛋白可以抵御T细胞的攻击。
糖尿病患者自身的造血干细胞存在缺陷,不能生成足够的PD-L1蛋白。当通过修饰造血干细胞来增加PD-L1蛋白的表达时,不仅可以减少炎症免疫应答,还能在短期内逆转高血糖症。
这项研究也让人们理解了自体造血干细胞治疗糖尿病不总起作用的原因。研究人员认为,注射经过修饰的干细胞,才有可能实现真正意义上的重塑免疫系统。下一步,他们计划开展临床试验,希望这种方法能尽快给糖尿病患者带去福音。
寄语
糖尿病是一种发病率和致死情况严峻的公共卫生问题,根据世界卫生组织2016年发布的《全球糖尿病报告》,全球糖尿病患者总人数1.29亿。干细胞技术的发展,给很多糖尿病患者带来了新希望,也给糖尿病医疗管理的优化提供了新思路。无论是科研创新还是资本市场,干细胞治疗糖尿病才刚露尖尖角,未来还有很大的发展空间。相信未来,从根本上解决糖尿病会从理论走向现实。
参考资料:
Semma Therapeutics raises $114 million in Series B financing for Type 1 diabetes novel cell therapy
Diabetes startup rakes in $44M and teams up with Novartis on cell therapy
PD-L1 genetic overexpression or pharmacological restoration in hematopoietic stem and progenitor cells reverses autoimmune diabetes