2023年跨国药企的新药管线总览（上）

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《医药广告新闻》（Med Ad News）确定了在发现和开发创新产品和创新药方面取得重大进展的10个产品管线。从生物医药巨头到中型和新兴行业参与者，这些公司都在推出重磅品牌和靶向治疗，这些品牌和靶向治疗正在从根本上改变医疗领域。

尽管2022年FDA批准的新产品数量有所下降（连续第三年出现下降），但随着行业不断生产出大量新型疗法，药物开发部门的创新依然强劲。

Clarivate的全球生命科学和医疗保健思想领袖Mike Ward表示：“虽然2022年研发生产力仍然是制药公司面临的挑战，FDA仅批准了22种新药分子实体（NMEs）和15种生物制品许可申请（BLAs），但我们可以预计批准率将在2023年恢复到疫情前的水平。尽管肿瘤仍然是行业的重点，但正如最新版的《药物观察》所显示的，我们也可以期待在其他疾病领域批准和上市药物。”

创新并未减缓，新型疗法（包括抗体药物联用物、双特异性蛋白、和细胞基因疗法）据称占据了去年批准药物的三分之一。并且，在2022年，批准的生物制品数量首次与批准的小分子总量保持同步。此外，2022年美国市场批准的基因疗法数量比前一年增加了一倍以上，在遗传疾病领域批准了三种新药物。与此同时，2022年标志着在美国获得的生物类似药批准数已经达到40个，CDER批准了7个新的生物类似药，其中包括两个可互换生物类似药物。

2022年，共批准了37种新药。其中，CDER确认20种（占比54%）是首创药物。在这37种新药中，CDER对36种（占比97%）的审批时间，符合或超过了PDUFA目标日期。此外，CDER还在首次审批时就批准了28种新药（占比76%）。另外，其中24种（占比65%）新药使用了快速通道、突破性疗法、优先审查或加速批准等加速审批程序。

根据Clarivate的分析，在2023年，尽管生命科学公司将面临许多紧迫的挑战，包括专利期限、资本投资等，但这个行业正处于解锁革命性技术的关键时刻，这些技术有望大大促进人类健康。

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阿斯利康 ASTRAZENECA

据AstraZeneca称，“我们受科学驱动，由科学联合，每天都在推动科学边界来提供改变生命的药物。”“在我们的‘成长创新’战略的指导下，我们致力于投资于四个领域，这将有助于我们实现在疾病方面产生最大、最快的影响。”

AstraZeneca产品线在临床开发的不同阶段形成了强大的试验性治疗组合。“我们独特的科学能力使我们能够提供我们认为是行业中最具生产力的管线之一，”公司负责人表示。

截至2022年11月10日，AstraZeneca的管线中有179个项目，其中包括13个处于后期开发的新分子实体。AstraZeneca的研发重点领域包括肿瘤学；心血管、肾脏与代谢；呼吸与免疫学；疫苗和免疫治疗；神经科学；还有罕见病。

公司管理层表示：“我们的抱负是推动科学边界，改变医学实践，改善患者生活，使癌症患者受益。”在2023年1月，AstraZeneca完成了对全球临床阶段生物技术公司Neogene Therapeutics的收购，该公司是探索下一代T细胞受体疗法（TCR-T）的开拓者，包括完全个性化的TCR疗法以及针对共有新抗原的TCR疗法，包括突变的KRAS（mKRAS）和突变的TP53（mTP53）。

研究性口服治疗药物capivasertib被科睿唯安确定为《药物观察2023》之一，目前正在进行治疗多种乳腺癌亚型、前列腺癌的III期研究和治疗血液恶性肿瘤的II期研究。capivasertib是一种强效、选择性腺苷酸三磷酸（ATP）竞争性抑制剂，对所有三种AKT亚型(AKT1/2/3)具有抑制作用，目前正在探索其作为单药治疗以及与现有疗法联合用于AKT通路(PI3K/AKT/PTEN)发生改变的肿瘤以及通过该通路依赖信号转导生存的肿瘤。该候选药物是在与Astex Therapeutics的合作（以及其与癌症研究技术有限公司和癌症研究所的合作）之后，由AstraZeneca发现的。

CAPItello-291第三期研究的详细结果表明，capivasertib与AstraZeneca的Faslodex（fulvestrant）联合应用，与安慰剂加Faslodex相比，在激素受体（HR）阳性、HER2低表达或阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者中，经内分泌治疗后（含或不含CDK4/6抑制剂）出现复发或进展的患者中，显示出统计学意义和临床意义上的无进展生存期（PFS）改善。

“AstraZeneca正在打造一个细胞治疗组合，旨在赋予免疫系统的T细胞更有效地对抗癌症的能力和装备。”管理层还表示，公司正在血液癌症方面已进行的工作基础上展开扩展，其中嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法——一种通过分离和修改患者的T细胞以针对其特定肿瘤而创造的活体药物，已经被用于治疗某些血液恶性肿瘤。AstraZeneca的研究团队正在探索新的方法，以针对和武装CAR-T细胞，从而通过克服免疫抑制的肿瘤微环境来增强它们在实体肿瘤中的疗效。展望未来，该公司正在致力于开发下一代细胞疗法，医生可以从一系列已经从健康捐献者的细胞中开发出的即用型患者治疗方案中进行选择。

AstraZeneca表示，“心血管、肾脏和代谢病（CVRM）是我们的主要治疗领域之一，因为科学继续发现新的代谢、心力衰竭、动脉血管疾病和肾脏疾病之间的共性，这四个领域虽然不同，但又互相关联。” “我们的雄心壮志是通过最大化我们的药物、提供创新解决方案和推进我们的药品管线，停止、逆转和治愈CVRM疾病。我们正在根本性地改变CVRM治疗。为此，我们正在通过确定与疾病生物学相关的新型靶点，解开这些疾病的根本原因，创建下一代治疗方案。”

AstraZeneca在公司的产品管线中拥有25多种治疗方案和治疗组合，旨在为对抗危及生命的疾病带来真正的科学研究和开发。公司表示，“我们的一流科学研究正在为我们在疾病逆转和器官再生领域的开创性方法奠定基础，使我们更接近将科幻小说变为现实。”

截至2022年11月，AstraZeneca的CVRM治疗领域的III期项目包括Andexxa（ALXN2070）——治疗急性重度出血，eplontersen——治疗遗传性或野生型转甲状腺素介导的淀粉样心肌病（ATTR CM）和遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多神经病（hATTR-PN）患者，以及roxadustat——治疗慢性肾病/终末期肾病的贫血。

AstraZeneca于2023年1月签署了一项明确协议，以收购CinCor Pharma。这家总部位于美国的临床阶段生物制药公司专注于开发治疗难治性和难控高血压以及慢性肾病的新型治疗方法。公司管理层表示，此次收购将通过增加CinCor的候选药物baxdrostat（CIN-107）加强AstraZeneca的心脏肾脏药物研发管线，baxdrostat是一种醛固酮合成酶（ASI）抑制剂，可降低治疗难治性高血压的血压。据公司称，baxdrostat是高度选择性的醛固酮合成酶抑制剂，并在人体中保留了皮质醇途径，是潜在的下一代ASI领先者。此外，该机会还提供了与AstraZeneca的Farxiga联合应用的可能性，同时补充了公司提供跨心脏肾脏疾病的额外益处的战略，这是一个高度未满足的医疗需求领域。

AstraZeneca表示，该公司正在进入一个空前的潜力时代，以在哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）、特发性肺纤维化（IPF）和慢性咳嗽领域实现科学突破。“我们的吸入和生物制剂药物组合以及我们未来的开发计划旨在解决今天患者面临的挑战和巨大的医学需求。”

截至2022年11月，AstraZeneca呼吸和免疫治疗领域的后期候选药物包括brazikumab用于克罗恩病、Fasenra用于严重难控制的哮喘、PT027用于哮喘、Saphnelo用于系统性红斑狼疮和Tezspire用于严重难控制的哮喘。

2022年11月，PT027（沙丁胺醇/布地奈德）成为首个推荐批准供美国18岁及以上人群使用的急救药物，已被证明可以减少严重加重的风险。

AstraZeneca的另一个目标是开发和提供转化性疫苗和抗体，为最需要长期免疫保护的数百万人提供保护。公司表示：“在COVID-19大流行期间，我们作为全球应对新的前所未有挑战的重要组成部分发挥了重要作用。我们将继续在疫苗和免疫治疗方面推进科学，并与合作伙伴合作推动公共卫生改进，确保我们的科学惠及更多的人群。”

截至2022年11月，该领域的后期产品开发包括治疗被动RSV免疫的Beyfortus（nirsevimab）、治疗预防和治疗COVID-19的Evusheld以及COVID疫苗Vaxzevria。

据AstraZeneca公司表示，Alexion在罕见病领域的开创性遗产根植于第一个将补体系统的复杂生物学转化变革性药物。通过在新的疾病靶点和模式上推动创新的研发，该公司在过去几年将其管线多元化到其他罕见病领域。“今天，作为AstraZeneca公司的一部分，我们正在搭建跨过科学平台的桥梁，专注于为全球人们带来更多的创新药物。”

AstraZeneca公司罕见病领域的后期管线项目包括治疗甲状腺素运载蛋白淀粉样心肌病的acoramidis（ALXN2060）、治疗威尔逊氏病的ALXN1840、治疗AL淀粉样物质沉积病的CAEL-101、治疗夜间血红蛋白尿并有血管外溶血的danicopan（ALXN2040）、以及治疗1型小儿神经纤维瘤的Koselugo/selumetinib。

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渤健  Biogen

“Biogen研发的动力源于改善患者生活的潜力。我们致力于在一些最迫切需要改善的疾病领域进行研究。我们孜孜不倦地工作，深知大胆的新可能性等待着发现。作为神经科学的先驱，我们致力于追求能够成为我们追求创新治疗的历史性时刻的目标。”为了实现这一目标，Biogen利用公司对病理生理过程和疾病特征的了解，开拓新的潜在治疗方案，并推进其他研究和开发领域。Biogen专注于推进神经科学领域中最多元化的管线之一，将改变多个高需求领域患者的标准治疗。

截至2022年10月25日，Biogen的管线总共有29个项目：其中1个处于第IV期、11个处于第III期、8个处于第II期，9个处于第I期。此后，人源化免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体Lecanemab已获批用于治疗阿尔茨海默病。2023年1月6日，FDA批准了Leqembi（Lecanemab-irmb），作为一种100mg/mL静脉注射药物，通过加速批准途径针对聚集可溶性（“原纤维”）和不可溶性的β-淀粉样蛋白（Aβ）治疗阿尔茨海默病（AD）。

美国的批准是基于II期临床数据，该数据显示Leqembi减少了脑中β-淀粉样斑块的积累，这是AD的一个定义性特征。利用最近公布的来自全球大型确证性III期研究Clarity AD的数据，Biogen的合作伙伴Eisai迅速提交了一份补充生物制品许可申请（sBLA）到FDA，以便在传统途径下获得批准。

根据Biogen和Eisai的说法，Leqembi的治疗应该在轻度认知障碍或轻度痴呆病程阶段的患者中开始，这也是临床研究中进行治疗的人群。该产品已于2023年1月在美国上市，由Eisai和Biogen共同商业化和联合推广。

“这次批准也是对那些多年来一直耐心而坚持地为寻找治疗这种高度复杂疾病的科学家和医生的认可。Eisai和Biogen已经合作了近十年，致力于推进研究以改善患有阿尔茨海默病的患者的生活。我们深知，这种使命必须继续下去，将继续在与阿尔茨海默病的斗争中前行。”Biogen总裁兼首席执行官Christopher A. Viehbacher表示。

在2023年1月底，欧洲药品管理局（EMA）接受了lecanemab作为早期阿尔茨海默病治疗的上市授权申请。2023年1月16日，Eisai向日本药品医疗器械局（PMDA）申请lecanemab的生产和上市批准，并在当月底获得了日本厚生劳动省（MHLW）的优先审评。Eisai于2022年12月在中国提交了lecanemab的临床数据的生物制品许可申请（BLA）。

Leqembi是2023年最受期待的新药上市之一，Evaluate Pharma和Evaluate Vantage的分析师预测该抗淀粉样蛋白β单抗药物在2028年的销售额将达到30亿美元。

Biogen和Sage Therapeutics在2023年2月宣布，FDA已接受他们针对zuranolone作为治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）的新药申请（NDA）。该研究性药物被授予优先审查，正在评估其作为一种快速有效的口服短程治疗方案，在成人中治疗MDD和PPD。该药的PDUFA行动日期定于2023年8月5日。

在临床开发项目中，zuranolone可快速和持续改善抑郁症状，具有普遍良好的耐受性和一致的安全性特征。zuranolone是一种神经活性类固醇，具有正向变构调节GABA-A受体的新型作用机制。在抑郁症患者中，zuranolone可能有助于快速平衡失调的神经元网络，从而改善大脑功能。这种每日一次、为期14天的试验性药物靶向负责情绪、唤醒、行为和认知等功能的大脑网络。

NDA申请包括zuranolone的LANDSCAPE和NEST发展计划的临床数据。LANDSCAPE项目包括zuranolone在成人MDD患者（MDD-201B，MOUNTAIN，SHORELINE，WATERFALL和CORAL研究）中的五项临床试验。NEST计划包括zuranolone在产后抑郁症（ROBIN和SKYLARK研究）中的两项试验。

2017年，FDA授予zuranolone快速通道认定，2018年授予其MDD的突破性疗法认定。2022年，美国监管机构还为PPD授予了快速通道认定。

Evaluate Pharma和Evaluate Vantage的分析预测，如果在2023年中后期获得美国批准，GABA-A调节剂用于治疗MDD和产后抑郁症的全球销售额将在2028年达到15亿美元。

美国FDA原定于2023年3月22日召开外周和中枢神经系统药物咨询委员会的虚拟会议，审查tofersen的NDA。该研究性产品正在开发用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）型肌萎缩侧索硬化（ALS）。

SOD1-ALS是一种超稀有的遗传性ALS，影响美国的330人。SOD1-ALS是一种进行性疾病，导致日常功能的丧失，并不可逆转的致命性疾病。FDA根据加速审批途径接受了该公司的tofersen NDA优先审评，并指定处方药物使用者费用法案行动日期为2023年04月25日。

这种反义药物的设计是结合SOD1 mRNA，诱导其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的产生。除了VALOR的持续开放性扩展，tofersen还正在进行III期ATLAS试验的评估，该试验旨在评估当tofersen在预症状患者中开始应用时，是否能够延迟临床发病，并且有SOD1基因突变和生物标志物显示有病情活动。Biogen通过合作开发和许可协议从Ionis Pharmaceuticals授权了tofersen。

12月，EMA接受了tofersen的上市授权申请，用于治疗罕见的遗传性ALS。如果获得营销许可，tofersen将成为首个针对ALS遗传原因的治疗方法。

在Biogen公司12月的其他消息中，FDA接受了于BIIB800的简化生物制品许可申请(aBLA)审查，这是一个生物类似药候选药物，参考抗白细胞介素6受体的单克隆抗体Actemra（托珠单抗）。这种罗氏药品适用于多种适应症，包括成年人中度至重度的类风湿性关节炎，以及儿童特发性多关节炎和系统性特发性多关节炎。“该FDA提交的文件是基于III期比较性临床试验数据支持的，该试验证明了BIIB800与参考产品在疗效、安全性和免疫原性方面具有相当的疗效和可比性。”Biogen全球生物相似药物负责人Ian Henshaw指出：“我们期待着与监管机构合作，为免疫介导性疾病患者带来这个潜在的治疗选择。”

2023年初，Biogen和Alcyone Therapeutics签订了一项许可和合作协议，以开发Alcyone的ThecaFlex DRx系统，这是一种可植入医疗设备，旨在将反义寡核苷酸（ASO）治疗物质经皮下途径输送到脑脊液空间。通过此项协议，Biogen旨在利用ThecaFlex DRx系统，改善患有神经系统疾病的人群的患者治疗体验和可访问性，包括脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

Biogen表示，ThecaFlex DRx系统有望成为第一个设计用于定期经皮下途径向脑脊液输送ASO治疗物质的植入式设备。ThecaFlex DRx系统已获得了欧洲CE标志。该系统还获得了FDA的突破性设备认定，并将需要进一步的临床试验，然后才能提交FDA审查。

3

GENMAB

“我们受到人类免疫系统抗击疾病的强大力量的启示。我们利用专业知识寻求新的、革命性的抗体技术，并且已经证明可以发现和开发针对癌症和其他严重疾病的创新药物。”Genmab管理层表示。

该公司的突破性成就包括六种批准的药物，其中包含Genmab的四项专有技术，以及超过20种正在临床开发中的产品。

Genmab正在深入了解实体瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤的抗体生物学和疾病靶标。该公司的专利技术DuoBody、HexaBody、DuoHexaBody和HexElect使Genmab能够构建世界级的产品线。管理层表示，公司正在寻求成为领先的一体化生物技术创新发源地。

Genmab的专利产品正在通过各种合作伙伴关系进行开发，包括AbbVie、ADC Therapeutics、BioNTech、GBT（现为Pfizer的一部分）、Horizon Therapeutics、Janssen Biotech、Lundbeck、Novartis Pharma、Novo Nordisk、Provention Bio和Seagen。采用Genmab创新技术的批准的抗体治疗药物包括Darzalex，由Janssen开发和商业化用于多发性骨髓瘤（MM）; Kesimpta，由Novartis开发和商业化用于复发性多发性硬化症; 以及Tepezza，由Horizon开发和商业化用于甲状腺眼病。采用Genmab的DuoBody技术的药物包括Rybrevant，由Janssen开发和商业化用于非小细胞肺癌（NSCLC），以及Tecvayli，由Janssen开发和商业化用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

Tivdak（tisotumab vedotin-tftv）、epcoritamab、DuoBody-PD-L1x4-1BB、DuoBody-CD40x4-1BB、DuoHexaBody-CD37、HexaBody-CD38、DuoBody-CD3xB7H4和HexaBody-CD27组成了潜在的首创/同类最佳产品线。

Genmab的首个获批治疗药物是Tivdak，与Seagen合作用于化疗后复发或转移的宫颈癌。此外，该公司正在探索Tivdak在早期宫颈癌和其他实体肿瘤中的潜力。

在与AbbVie的合作中，epcoritamab（DuoBody-CD3xCD20）在一项首次人体试验中显示出可控制的安全性和显著的抗肿瘤活性，用于重度预处理的B细胞NHL患者。这种双特异性抗体以速效、皮下注射的方式递送。

Genmab于2022年10月宣布已向FDA提交epcoritamab用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的治疗申请，并向EMA提交了用于弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗申请。美国申报预期用于治疗二线及以上全身治疗后的复发性/难治性LBCL患者，欧盟申报预期用于治疗二线及以上全身治疗后的复发性/难治性DLBCL患者。EMA对上市许可申请(MAA)的审查进行了验证。这两项监管申请都得到了先前公布的关于关键EPCORE NHL-1开放标签、多中心II期研究中LBCL队列的结果的支持，该研究评估了epcoritamab在复发性、进展性或难治性的CD20+成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）（包括DLBCL）患者中的安全性和初步疗效。

Epcoritamab是Genmab和AbbVie联合开发的公司的肿瘤学合作的一部分。这些公司将在美国和日本共同承担商业责任，AbbVie负责全球其他地区的商业化工作。Genmab和AbbVie致力于研究epcoritamab在各种血液系统恶性肿瘤中作为单药和联合用药的治疗效果，包括正在进行的III期开放标签随机试验，该试验研究了epcoritamab作为单药治疗复发/难治性DLBCL患者（NCT：04628494）以及一个III期开放标签研究，该研究调查了epcoritamab在复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者中的联合用药效果（NCT：05409066）。

Genmab的生物制品许可申请于2022年11月获得美国优先审查，FDA的审批截止日期为2023年5月21日。Epcoritamab可能成为首个获批用于治疗大B细胞淋巴瘤的皮下双特异性抗体。

作为与BioNTech广泛合作的一部分，DuoBody-PD-L1x4-1BB（GEN1046 / BNT311）是一种新一代双特异性检查点免疫疗法，具有在实体瘤中的潜力。Genmab表示，临床活性良好，安全性可控。临床开发包括与帕博利珠单抗联合用于复发性非小细胞肺癌的II期研究。

2022年8月，Genmab和BioNTech宣布扩大全球战略合作，开发和商业化治疗癌症患者的新型免疫疗法。Genmab和BioNTech同意共同研究、开发和商业化治疗各种癌症适应症的新型单特异性抗体候选药物。自2015年以来，两家公司一直在联合开发双特异性癌症抗体，旨在改善癌症患者的免疫疗法选择。这次扩大的合作利用HexaBody技术平台开发新型单特异性抗体。

4

礼来  LILLY

“我们的目标是发掘下一个伟大的发现——将带来新药物的科学进展或帮助我们更快地生产药物的技术，”Lilly制药的管理层表示。该公司的目标治疗领域包括癌症、糖尿病、免疫学、神经退行性疾病和疼痛。

在2022年12月宣布Lilly制药的2023年财务指引时，管理层公布了推出多达四种新药（donanemab、mirikizumab、lebrikizumab和Jaypirca（pirtobrutinib））的计划；在肥胖症中提出tirzepatide的潜在监管提交；以及其他众多管线进展。2023年持续的管线进展包括预计在肥胖症中启动第III期的retatrutide（GGG三合一激动剂）和orforglipron（口服GLP-1 NPA）的研究，以及关键的第III期结果，包括针对早期阿尔茨海默病的donanemab和针对克罗恩病的mirikizumab。

Lilly公司的donanemab/LY-3002813代表着2023年最具潜力的药物上市之一，尽管这个产品候选药在年初遇到了一个障碍。一月份，FDA针对donanemab用于治疗早期症状性阿尔茨海默病的加速批准申请发出了完全回复信(CRL)，原因是提交的申请材料中提供的接受至少12个月药物暴露数据的患者数量有限。未注意到新药申请中的其他不足之处。

确证性3期TRAILBLAZER-ALZ 2研究仍在继续，预计在2023年第二季度公布主要数据，并将成为donanemab申请传统批准的依据。Lilly公司继续与监管机构合作，评估使这种潜在治疗选择广泛用于患者的最快途径。

在FDA针对加速批准申请的CRL中，FDA明确要求Lilly提供至少100名接受了12个月及以上的donanemab治疗的患者的数据。虽然该研究包括了100多名接受donanemab治疗的患者，但由于斑块减少速度较快，许多患者在治疗6个月后就能停止使用药物，导致接受12个月及以上donanemab治疗的患者不足100人。

分析师预测，到2028年donanemab每年的销售额将达到近20亿美元。

Mirikizumab/LY3074828（前身为IL-23抗体）是一种生物制剂，可以阻断细胞因子IL-23的活动。Mirikizumab正在临床研究中评估用于治疗溃疡性结肠炎。Mirikizumab的PDUFA批准日期定于2023年5月，行业跟踪器预计到2028年销售额将达到12亿美元。

单克隆抗体lebrikizumab被设计为以非常高的亲和力结合IL-13，抑制 IL-13 的生物学效应。目前正在研究lebrikizumab治疗中重度特应性皮炎的情况。

根据Lilly的说法，美国从未进行过专注于患有中重度特应性皮炎的有色皮肤（SOC）人群的关键而独特需求的独立III期临床研究。这项开创性的试验评估了在黑人、亚洲人和拉丁美洲人中患有AD的特定临床特征，并对其进行客观测量。

虽然关于成年有色皮肤人群特应性皮炎的患病率的临床数据有限，在美国17岁及以下的患者中，非裔美国人的患病率接近20％，高于欧裔美国人（16％）和西班牙裔美国人（8％）高。一项临床研究发现，非洲裔美国儿童患特应性皮炎的可能性是白人儿童的1.7倍。

2023年1月底，FDA批准Jaypirca用于经过至少两线系统性治疗，包括一种Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。Jaypirca是第一款专门针对曾接受共价BTK抑制剂治疗的套细胞淋巴瘤患者的BTK抑制剂。该新药是根据开放标签、单臂、国际、I/II期试验（称为BRUIN试验）中的缓解率基于FDA的加速批准途径获批的。BRUIN是一项正在进行的全球首次人体、多中心评价，评价Jaypirca治疗血液恶性肿瘤患者的情况，包括套细胞淋巴瘤(MCL)。

Jaypirca是一种高度选择性的激酶抑制剂，采用一种新颖的结合机制，并且是唯一获得FDA批准的非共价（可逆）BTK抑制剂。Lilly表示，Jaypirca可以在之前接受共价BTK抑制剂治疗的套细胞淋巴瘤患者中重新建立BTK抑制，延长BTK通路的靶向效应。

Lilly继续推进市场销售产品的新适应症。在2023年1月期间，FDA接受了Jardiance（empagliflozin）用于成人慢性肾脏疾病（CKD）的补充新药申请。拟定适应症是降低CKD成人肾脏疾病进展和心血管死亡的风险。

该补充新药申请（sNDA）基于具有里程碑意义的EMPA-KIDNEY III期研究结果，该研究表明，与安慰剂相比，在标准治疗的基础上，Jardiance片剂可显著降低成人CKD患者肾脏疾病进展或心血管死亡的风险，降幅为28%（绝对风降幅[ARR]：3.8%）。这些临床结果在2022年美国肾脏病学会的肾周活动中发布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。EMPA-KIDNEY是第一个SGLT2抑制剂CKD研究，在预先规定的关键次要终点中证明在标准治疗的基础上加用Jardiance与安慰剂相比可显著降低全因住院的风险，相对风险降低14%（分别为24.8vs29.2起事件/100患者-年）。EMPA-KIDNEY是CKD领域最大、最广泛的专门研究SGLT2抑制剂的研究，为临床实践中常见的患者提供了额外的数据。

Jardiance于2014年首次获批，是一种每日服用一次的片剂，与饮食和运动一起使用，用于降低2型糖尿病成人的血糖水平，并在已知心血管疾病的2型糖尿病成人中降低心血管死亡风险。此外，该药品还适用于减少心力衰竭成人的心血管死亡和住院风险。

（来源：百奥信康公众号（ID: BioScenePharma），如有侵权请联系删除）

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