王小凡：国产新药的“制度瓶颈”怎么破？

►王小凡

专栏介绍：       

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撰文 | 王小凡（美国杜克大学Donald and Elizabeth Cooke讲席教授）

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我最近回国与很多在生物研究和医药工业界工作的研究人员和企业家们进行了广泛的接触，了解到一些医药卫生领域需要切实尽快解决的问题，特别是急需加强国家食品药品监督管理总局（简称，食药监总局）的实际功能。

为解决目前生产国产新药的“瓶颈”问题，我建议深化改革、全面加强食药监总局的实际功能。国家近年通过科技部、卫计委以重大新药创新专项等方式对基础生物与临床医学领域投入了大量资金。其中一个主要的目标是扭转目前我国在主要疾病治疗上严重依赖进口药物的现状，逐步发展建立中国自己的民族医药工业，生产出具有自主知识产权的新药，完成我国迈向创新型国家重大战略在医药卫生领域的要求。同时通过科技创新，逐步解决医改中遇到的“吃进口药，看病贵”的重大民生问题。

我对国家在新药研发的“上游”加大投资深受鼓舞，但目前就整体情况看，自主研发新药的形势不容乐观。一个主要的原因是国家食品药品监督管理的作用和功能远远不能满足和适应当前的国家战略需求。问题主要有三个方面：

首先，在审批和监管新药开发过程中必不可少的临床实验申请上，国家食品药品监督管理应转变其目前的工作方式和政策，由行政审批改为“备案”的形式。

在西方国家，提出临床实验申请的制药厂以及相关的科研、医疗机构对其申请书的真实性、准确性负全部责任，药监局的职责是在申请书的基础上备案，同时对该项目进行审核、批准、监控。一旦出现问题，药监局可以根据实际情况勒令相关临床实验进行修改甚至停止。

国内食品药品监督管理目前的制度是由食药监总局项目审批人对临床实验申请的真实、准确性负责，一方面过度降低了对提出申请相关单位的要求；另一方面因为食药监总局工作人员承担了不必要的责任而极大减缓了审批的过程。在美国，提交到药监局的临床试验申请一般会在三十天内得到回复，而中国现在往往要等待一年或更久。这种药物审批的低效率会使很多有希望的新药开发错失良机，或迫使制药厂或科研单位转到国外开发。

为改变这一状况，建议有关部门参照使用欧美国家施行多年、实践证明有效的“备案”制度，即由申请者对临床实验负主要责任，彻底改变目前新药开发过程中食药监总局审批成为“瓶颈”的现状。

第二，国内目前从事新药审批和监管的工作人员在数量和知识水平上都有很大的缺陷，这种状况急需得到改变。

作为对比，美国药监局有上万工作人员，其中一半以上拥有博士学位。而国内只有数百人，其中很大一部分人知识陈旧，无法与现代生物医药基础研究、转化研究接轨。以干细胞治疗为例，中国目前在这一领域的基础与转化研究在某些方面已经达到国际一流水平，但如果没有对应和有效的监管来保证我国科研、医疗人员以国际标准施行这一新型的治疗手段，就难以得到国际认可，进而在专利申请等方面受到限制，我们在这一方面的优势就可能会很快丧失。

为解决这一急迫问题，建议有关部门尽快优先考虑大幅度增加国家食药监总局编制，招募目前急需的具有高等学历的药品和医疗器械评价、监管专业人员。

同时，应该参照欧美国家在审批新药时一贯的作法，建立以“第三方”为主体的评价新体制。国家食药监总局可根据人类主要疾病类型，如肿瘤、心脑血管疾病、神经系统、代谢病和传染病等，设置分类的专门委员会，其组成包括临床专家、基础与转化医学研究人员、医药工业研发人员、政府监督与市场管理人员，以及疾病患者代表等。经过对具体新药批准申请的评审，专家委员会投票表决将其建议提交食药监总局作为最终行政审批的科学依据。参加专家委员会的委员要有明确的法律责任和义务，实行定期轮换制，签定保密与避免利益冲突协议等，以保证评审过程的公正性。这些专家委员会一旦建立，可先协助食药监总局梳理目前积压的上万份申请，分门别类尽快处理，以解决当前的“瓶颈”问题。

在新的管理机制下，应当把新药审批与已上市药物修改剂型，扩大用途等申请的受理区分开来，因为对已上市药物的审批监管应该高度简化，包括由省一级食药监局直接受理此类申请。

第三，药品和医疗器械评价和监管与临床应用密切相关，所以发达国家和大部分发展中国家都将药监局放在卫生部管辖之下。基于国内的实际情况，建议成立专门办公室，具体负责药品和医疗器械评价审批和监管的工作。

作者系国务院侨办海外专家咨询委员会委员、科技部重大科学计划专家组成员、美国杜克大学医学中心终身讲席教授。

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