新锐 | A轮5530万美元，全力挖掘RNA小分子药物！

新锐名称：Expansion Therapeutics, Inc.

公司坐标：圣迭戈，美国加州

官方网站：https://www.expansionrx.com/

融资情况：A轮5530万美元

管理团队：联合创始人、总裁兼CEO: Kevin M. Forrest博士；科学创始人: Matthew D. Disney博士；科学顾问: Eric Wang博士；首席运营官：Brian Daniels博士；

Expansion Therapeutics公司日前宣布已完成A轮融资5530万美元，致力于开发小分子药物用于治疗RNA介导疾病。本轮投资由 5AM Ventures，Kleiner Perkins，诺华创投基金和赛诺菲创投共同领投，RA Capital Management 和 Alexandria Venture Investments跟投。

Expansion Therapeutics是一家药物发现和开发公司，专注挖掘小分子药物对于RNA介导疾病的巨大治疗潜力。公司初期聚焦的重点疾病领域是伴有重复序列基因扩增的遗传疾病。目前已发现了约30种与重复序列基因扩增相关的遗传疾病，这类疾病尚没有令人满意的治疗方法。公司最初聚焦的先导适应症疾病是强直性肌营养不良症1型（DM1），DM1是成人肌营养不良的最常见原因。

公司部分高管（图片来源：公司官网）

公司寄希望于，小分子药物与扩增RNA之间相互作用，具有巨大的潜力从根本上变革上述罕见疾病的治疗模式。因为，小分子药物以RNA为作用靶点相比于以蛋白质为作用靶点而言，可以显著扩大小分子可成药性靶点范围。

公司已经组建了一个专有的能力技术平台，包含了靶点发现和验证工具，可以有效识别和评估靶向RNA的小分子候选药物。公司已经建立的研发管线组合产品库中，重点聚焦于重复序列扩增性遗传病。

公司研发管线（图片来源：公司官网）

近年来，由于分子生物学的进展和对人类基因组中所有功能元件（包括在蛋白质和RNA水平上起作用的元件）的深入解析，我们对于RNA的理解已经发生了相当大的变化。已知RNA在细胞生物学中起着各种不同的作用，并参与介导了许多疾病，RNA因而也被视为有吸引力的治疗靶标。

“重复序列扩增疾病，特别是已经明确由RNA驱动的DM1，代表着公司靶向RNA的小分子药物研发平台最有价值的应用领域，”公司总裁兼首席执行官Kevin Forrest博士在一份声明中表示：“并且，这类靶向RNA小分子药物，容易穿透血脑屏障，有利于同时改善外周神经和中枢神经症状。”

参考资料：

[1] New SoCal Biotech Launches With $55.3M Backed by Novartis, Sanofi and 5AM Ventures

[2] Expansion Therapeutics官网

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